Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Exenatid en gang om ugen som en behandling for multipel systematrofi (MSA)

18. juni 2025 opdateret af: University College, London

Et åbent etiket, enkelt sted, 48 uger, randomiseret kontrolleret forsøg, der evaluerer sikkerheden og effektiviteten af ​​exenatid én gang ugentligt i behandlingen af ​​patienter med multipel systematrofi

Halvtreds patienter med multipel systematrofi (MSA) i et tidligt stadium vil blive rekrutteret og randomiseret til at modtage Exenatid-injektioner eller til at fungere som kontroller i dette åbne studie. For halvdelen af ​​patienterne vil Exenatid blive givet som en ugentlig subkutan injektion ud over deltagerens almindelige medicin. Alle patienter vil fortsat modtage standardbehandling for MSA. Der vil blive foretaget detaljerede vurderinger af alle patienter ved baseline og periodisk i i alt 48 uger. Det primære endepunkt vil være forskellen i den samlede Unified Multiple System Atrophy Rating Scale (UMSARS) score (del I og II) efter 48 uger, der sammenligner Exenatid behandlet med bedst medicinsk behandlede patienter (kontroller). Sekundære foranstaltninger vil omfatte rapporter om uønskede hændelser, selvudfyldte spørgeskemaer og blodprøveresultater. Bortset fra disse vurderinger vil alle patienter fortsætte med al almindelig MSA-medicin under hele forsøget med justeringer kun foretaget i henhold til kliniske behov.

Standardbehandling for patienter på ikke-IMP-arm vil være afhængig af patientens individuelle symptomer - der er ingen bred standardbehandling for hver patient.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Halvtreds patienter med MSA i et tidligt stadium vil blive rekrutteret og randomiseret til at modtage Exenatid-injektioner eller til at fungere som kontroller i dette åbne studie.

Når en potentiel deltager er blevet identificeret, vil de modtage en patientinformationsfolder og vil få minimum 24 timer til at læse denne, inden de rekrutteres til forsøget. Patienter skal være kvalificerede til forsøget ved at opfylde inklusionskriterierne.

Under forbehandlingen vil der være et screeningsbesøg og et baseline-besøg. Forbehandlingsvurderinger vil omfatte: demografi, sygehistorie, familiehistorie, eventuelle tidligere registrerede genetiske tests, tidligere registrerede lægemiddeloverholdelsesproblemer, fysisk undersøgelse, neurologisk undersøgelse, 12-aflednings-EKG, rutinemæssig blod (FBC, U&E, LFT, glucose, amylase , HbA1c, PT og APTT), højde, vægt, vitale tegn, serum- eller uringraviditetstest (for kvinder i den fødedygtige alder), MoCA, BDI-II og samtidig medicin. Patienterne vil derefter bære en sensor fastgjort til deres lænd i en uge. De vil derefter vende tilbage til deres baseline besøg. Ved baseline besøget vil vurderinger omfatte: fysisk undersøgelse, neurologisk undersøgelse, lumbalpunktur til CSF-indsamling, serumindsamling, fastende blodprøver, vitale tegn, UMSARS, COMPASS Select, COMPASS Change-skala, tidsindstillede motoriske test, The Unified Dystonia Rating Scale, MoCA , BDI-II, Samtidig medicingennemgang og bivirkningsgennemgang. Deltagerne vil derefter blive randomiseret til både kontrolarm eller forsøgslægemiddelarm og modtage den tilsvarende behandling. Baselinebesøget vil også omfatte en træningssession for selvadministration af IMP.

Patienter, der er randomiseret til at modtage forsøgslægemidlet, vil modtage 2 mg Exenatid en gang om ugen i 48 uger via subkutan injektion. Opfølgningsbesøg vil være hver 12. uge, og patienterne vil få tilstrækkelig forsyning til at holde dem til deres næste opfølgningssamtale (kan opbevares i køleskabet derhjemme). De vil også få en doseringsdagbog for at registrere tidspunkt og dag for injektionsadministration.

Patienter vil fortsætte med at deltage i deres normale neurologiske aftaler samt forsøgsspecifikke aftaler. Patienterne vil få et telefonopkald med forskningssygeplejersken i uge 4. Derefter detaljerede vurderinger, herunder fysisk og neurologisk undersøgelse, EKG'er, bevægelsestests, herunder Unified Multiple System Atrophy Rating Scale (videooptaget), samtidig medicingennemgang, bivirkningsgennemgang og blodprøvetagning ved baseline og hver 12. uge i i alt 48 uger. Hver patient får også en lumbalpunktur ved baseline og ved deres sidste besøg.

Det primære endepunkt vil være forskellen i den samlede Unified Multiple System Atrophy Rating Scale (UMSARS)-score (del I og II) efter 48 uger, hvor Exenatid sammenlignes med bedst medicinsk behandlede patienter. Sekundære foranstaltninger vil omfatte rapporter om uønskede hændelser, selvudfyldte spørgeskemaer og blodprøveresultater. Bortset fra disse vurderinger vil alle patienter fortsætte med al almindelig MSA-medicin under hele forsøget med justeringer kun foretaget i henhold til kliniske behov.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

50

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Det Forenede Kongerige
      • London, Det Forenede Kongerige, WC1N 3BG
        • Leonard Wolfson Experimental Neurology Centre, National Hospital of Neurology and Neurosurgery, UCLH NHS Foundation trust

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

26 år til 76 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Deltagere i alderen 30-80 år med diagnosen Possible or Probable MSA af parkinson subtype (MSA-P) eller cerebellar subtype (MSA-C) ifølge The Gilman Criteria (Gilman et al. 2008).
  • Deltagere, der er mindre end fem år fra tidspunktet for dokumenteret MSA-diagnose eller fra tidspunktet for dokumenteret parkinson/ataksisk neurologisk tilstand, der senere viser sig at være MSA.
  • Deltagere, der er i stand til at gå mindst 10 meter med eller uden assistance. Deltagere med en forventet overlevelse på mindst tre år efter investigatorens mening.
  • Deltagere, der er villige til at overholde studiets lægemiddelregime.
  • Deltagere, der er villige og i stand til at udføre alle protokolspecificerede vurderinger og overholde tidsplanen for studiebesøg.
  • Kvinder i den fødedygtige alder og mandlige deltagere med partnere i den fødedygtige alder skal acceptere at bruge en effektiv præventionsmetode fra det tidspunkt, hvor samtykke er underskrevet, og indtil 10 uger efter behandlingsophør. Kvinder i den fødedygtige alder har en negativ graviditetstest inden for 7 dage før de randomiseres.
  • Villig og i stand til at give skriftligt informeret samtykke.
  • Personer, der ikke er i stand til at skrive, kan give mundtligt samtykke i nærværelse af mindst ét ​​vidne, og vidnet skal underskrive samtykkeerklæringen.

Ekskluderingskriterier:

  • Kvinder, der er gravide, planlægger graviditet eller ammer.

  • Kvinder i den fødedygtige alder, som ikke praktiserer en acceptabel præventionsmetode. Forsøgspersoner, der opfylder et af følgende kriterier, som har tendens til at antyde fremskreden sygdom:

    1. Talehandicap vurderet ved en score på ≥ 3 på UMSARS spørgsmål 1
    2. Synkebesvær vurderet ved en score på ≥ 3 på UMSARS spørgsmål 2
    3. Svækkelse i ambulation vurderet ved en score på ≥ 3 på UMSARS spørgsmål 7
    4. Falder hyppigere end én gang om ugen vurderet ved en score på ≥ 3 på UMSARS spørgsmål 8. Deltagere med en klinisk signifikant eller ustabil medicinsk eller kirurgisk tilstand, som efter investigatorens mening kan udelukke sikker gennemførelse af undersøgelsen.
  • Deltagere med aktive maligne neoplasmer eller tidligere maligne neoplasmer inden for de sidste 5 år. Deltagere med andre bevægelsesforstyrrelser end MSA.
  • Samtidig demens defineret ved en score lavere end 21 på MoCA.
  • Samtidig svær depression defineret ved en score på ≥30 på Beck Depression Inventory-II.
  • Historie om dyb hjernestimuleringskirurgi.
  • Deltagere, der har taget nogen undersøgelsesprodukter inden for 90 dage før baseline.
  • Deltagere med et BMI < 18,5.
  • Deltagere med diabetes, nyresygdom i slutstadiet eller alvorligt nedsat nyrefunktion.
  • Anamnese med klinisk signifikant hjertesygdom, pancreatitis og/eller alkoholisme.
  • Deltagere med alvorlig mave-tarmsygdom, herunder gastroparese.
  • Løbende behandling med sulfonylurinstof.
  • Kendte allergier over for IMP og hjælpestoffer af IMP.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Ingen indgriben: Standard for pleje
Eksperimentel: Exenatid
Medicin: Exenatid Pen Injektor [Bydureon]
Exenatid er en behandling, der er godkendt til brug ved type 2-diabetes.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i UMSars score (dele I+II) fra baseline
Tidsramme: Baseline og 48 uger
Det primære endepunkt er den samlede Unified Multiple System Atrophy Rating Scale (UMSAR) score (del I og II), der undersøger ændringen fra baseline-overarbejde (evalueret ved 48 uger). Del I er et historisk interview på 12 punkter (MAX score 48) og del II er en 14-punkts klinisk undersøgelse (MAX score 56). Del I og II tilføjes sammen for at give en samlet score, der kan variere fra 0 til 104. Højere score indikerer dårligere sygdomsgrad.
Baseline og 48 uger

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Tab af uafhængig ambulation
Tidsramme: 48 uger
Andel af deltagere med tab af uafhængig ambulation, defineret ved en score på 4 på UMSARS-I-punkt 7 (gående) på 48 uger.
48 uger
Flere systematrofikvalitet (MSA-QOL) skala
Tidsramme: 48 uger
Den multiple systematrofikvalitet (MSA-QOL) skala målte sundhedsrelateret livskvalitet på tværs af tre underskalaer (motor, ikke-motorisk og følelsesmæssig/social funktion). Hvert element (i alt 40) har fem stigende niveauer af værdiforringelse (0 til 4), hvor 0 ikke repræsenterer nogen svækkelse og 4, der repræsenterer ekstrem svækkelse. Resultater for de tre underskalaer blev genereret ved at summere genstande og transformeret til et interval fra 0 til 100 (100 × [(observeret score minus min mulig score)/(Max mulig score minus min mulig score)]).
48 uger
Antal fald
Tidsramme: 48 uger
Antal fald rapporteret af deltageren på 48 uger.
48 uger
Milepæle på Umsars del 1 (tale, sluge og faldende)
Tidsramme: 48 uger
Umsars del 1 er underskala i 12 punkter, der omfatter en historisk gennemgang af sygdomsrelaterede svækkelser. En enkelt score ved anvendelse af en 0 (ingen svækkelse) til 4 (alvorlig svækkelse) blev genereret for hvert element (MAX score 48 point). Vi undersøgte andelen af ​​deltagere, der nåede en score på ≥ 3 på UMSARs Punkt 1 (tale), punkt 2 (sluger) og punkt 8 (falder) med 48 uger.
48 uger
Klinisk global indtryk (CGI) skala
Tidsramme: 48 uger
CGI evaluerer ændringen fra indledningen af ​​behandlingen i en syv-punkts skala (1 = = = meget forbedret til 7 = meget meget værre siden behandlingen af ​​behandlingen). En enkelt score på 48 uger blev registreret.
48 uger
Montreal Cognitive Assessment (MOCA)
Tidsramme: 48 uger
MOCA er en kort kognitiv skala (scoret ud af 0-30 point). En score på 26 eller mere afspejler normale kognitive evner, mens lavere score indikerer kognitiv svækkelse. Forskellen mellem grupper (total score ud af 30) blev undersøgt efter 48 uger.
48 uger
Umsars del IV
Tidsramme: Score på 48 uger
Umsars del 4 måler global handicap (1 vare) scoret fra 1 (helt uafhængig) til 5 (helt afhængig og hjælpeløs. Sengeliggende).
Score på 48 uger
Beck Depression Inventory II (BDI-II)
Tidsramme: 48 uger
BDI-II er et selvrapporteringsspørgeskema designet til at måle sværhedsgraden af ​​depression symptomatologi (scoret ud af 0-63 point). En score på 13 eller mindre indikeret minimal, 14-19 indikerede mild, 20-28 indikerede moderat og 29-63 indikerede alvorlig depression. Forskellen mellem grupper blev undersøgt ved 48 uger.
48 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

University College, London

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

16. september 2020

Primær færdiggørelse (Faktiske)

22. marts 2024

Studieafslutning (Faktiske)

22. marts 2024

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

29. maj 2020

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

11. juni 2020

Først opslået (Faktiske)

16. juni 2020

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

27. juni 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

18. juni 2025

Sidst verificeret

1. juni 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 125591
  • 2020-000122-26 (EudraCT nummer)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

IPD-planbeskrivelse

Anonymiserede data vil blive stillet til rådighed fra de patienter, der har givet samtykke hertil, efter afslutning af forsøgsdataanalysen, for alle rimelige anmodninger.

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Multipel systematrofi

Kliniske forsøg med Exenatid Pen Injektor [Bydureon]

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Israel

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner