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다계통 위축 치료제로 Exenatide 주 1회 (MSA)

2025년 6월 18일 업데이트: University College, London

공개 라벨, 단일 부위, 48주, 다계통 위축 환자의 치료에서 매주 1회 Exenatide의 안전성 및 효능을 평가하는 무작위 대조 시험

초기 단계의 다계통 위축증(MSA) 환자 50명을 모집하고 엑세나타이드 주사를 받거나 공개 라벨 시험에서 대조군 역할을 하도록 무작위 배정합니다. 환자의 절반에게 엑세나타이드가 참가자의 정기적인 약물에 더해 주 1회 피하 주사로 제공될 것입니다. 모든 환자는 MSA에 대한 표준 치료를 계속 받게 됩니다. 상세한 평가는 기준선에서 그리고 총 48주 동안 주기적으로 모든 환자에 대해 이루어질 것입니다. 1차 종점은 48주차에서 Exenatide 치료를 가장 잘 치료받은 환자(대조군)와 비교한 총 UMSARS(Unified Multiple System Atrophy Rating Scale) 점수(파트 I 및 II)의 차이입니다. 2차 조치에는 부작용 보고서, 자가 작성 설문지 및 혈액 검사 결과가 포함됩니다. 이러한 평가 외에도 모든 환자는 임상적 필요에 따라 조정된 시험 기간 동안 모든 일반 MSA 약물을 계속 복용하게 됩니다.

IMP가 아닌 환자에 대한 치료 표준 치료는 환자의 개별 증상에 따라 달라지며 모든 환자에 대한 광범위한 표준 치료는 없습니다.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

상세 설명

초기 단계 MSA를 가진 50명의 환자를 모집하고 엑세나타이드 주사를 받거나 이 공개 라벨 시험에서 대조군 역할을 하도록 무작위 배정합니다.

잠재적 참가자가 확인되면 환자 정보 전단지를 받게 되며 시험에 모집되기 전에 최소 24시간 동안 이를 읽을 수 있습니다. 환자는 포함 기준을 충족하여 시험에 참여할 자격이 있어야 합니다.

전처리 동안 스크리닝 방문 및 베이스라인 방문이 있을 것이다. 치료 전 평가에는 인구 통계, 병력, 가족력, 기록된 이전 유전자 검사, 기록된 이전 약물 순응 문제, 신체 검사, 신경학적 검사, 12-리드 ECG, 일상 혈액(FBC, U&E, LFT, 포도당, 아밀라아제)이 포함됩니다. , HbA1c, PT 및 APTT), 신장, 체중, 활력 징후, 혈청 또는 소변 임신 검사(가임 여성의 경우), MoCA, BDI-II 및 병용 약물. 그런 다음 환자는 일주일 동안 허리에 부착된 센서를 착용하게 됩니다. 그런 다음 기본 방문을 위해 돌아올 것입니다. 기본 방문 평가에는 다음이 포함됩니다: 신체 검사, 신경학적 검사, CSF 수집을 위한 요추 천자, 혈청 수집, 공복 혈액 검사, 활력 징후, UMSARS, COMPASS Select, COMPASS Change 척도, 시간 초과 운동 검사, The Unified Dystonia Rating Scale, MoCA , BDI-II, 병용 약물 검토 및 부작용 검토. 그런 다음 참가자는 통제군 또는 시험약군에 무작위 배정되어 그에 따른 치료를 받게 됩니다. 기본 방문에는 IMP 자가 관리를 위한 교육 세션도 포함됩니다.

시험 약물을 투여하도록 무작위 배정된 환자는 피하 주사를 통해 48주 동안 일주일에 한 번 2mg의 Exenatide를 투여받게 됩니다. 후속 방문은 12주마다 이루어지며 환자에게는 다음 후속 약속까지 지속할 수 있는 충분한 공급이 제공됩니다(집의 냉장고에 보관 가능). 그들은 또한 주사 투여 시간과 날짜를 기록하기 위해 투약 일지를 받게 됩니다.

환자는 정상적인 신경과 약속뿐만 아니라 시험 특정 약속에 계속 참석할 것입니다. 환자는 4주차에 연구 간호사와 전화 통화를 하게 됩니다. 그 후 신체 및 신경학적 검사, ECG, 통합 다중 시스템 위축 평가 척도(비디오 녹화)를 포함한 운동 테스트, 병용 약물 검토, 부작용 검토 및 혈액 샘플링을 포함한 세부 평가 기준선에서 그리고 총 48주 동안 12주마다. 각 환자는 또한 기준선과 최종 방문 시 요추 천자를 받게 됩니다.

1차 종점은 엑세나타이드를 가장 잘 치료받은 환자와 비교한 48주 시점의 총 UMSARS(Unified Multiple System Atrophy Rating Scale) 점수(파트 I 및 II)의 차이입니다. 2차 조치에는 부작용 보고서, 자가 작성 설문지 및 혈액 검사 결과가 포함됩니다. 이러한 평가 외에도 모든 환자는 임상적 필요에 따라 조정된 시험 기간 동안 모든 일반 MSA 약물을 계속 복용하게 됩니다.

연구 유형

중재적

등록 (실제)

50

단계

  • 2 단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 영국
      • London, 영국, WC1N 3BG
        • Leonard Wolfson Experimental Neurology Centre, National Hospital of Neurology and Neurosurgery, UCLH NHS Foundation trust

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

26년 (성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  • Gilman Criteria(Gilman et al. 2008)에 따라 파킨슨병 아형(MSA-P) 또는 소뇌 아형(MSA-C)의 가능하거나 가능성 있는 MSA 진단을 ​​받은 30~80세의 참가자.
  • 문서화된 MSA 진단 시점 또는 문서화된 파킨슨병/운동실조 신경학적 상태(나중에 MSA로 판명된 시점)로부터 5년 미만인 참가자.
  • 도움을 받거나 받지 않고 최소 10미터를 걸을 수 있는 참가자. 연구자의 의견에 따라 최소 3년의 생존이 예상되는 참여자.
  • 연구 약물 요법을 준수할 의향이 있는 참가자.
  • 모든 프로토콜 지정 평가를 수행할 의지와 능력이 있고 연구 방문 일정을 준수하는 참가자.
  • 가임 여성 및 가임 파트너가 있는 남성 참가자는 동의서에 서명한 시점부터 치료 중단 후 10주까지 효과적인 피임 방법을 사용하는 데 동의해야 합니다. 가임 여성은 무작위 배정 전 7일 이내에 임신 테스트 결과 음성 판정을 받았습니다.
  • 서면 동의서를 제공할 의사가 있고 제공할 수 있습니다.
  • 글을 쓸 수 없는 피험자는 적어도 한 명의 증인이 참석한 상태에서 구두로 동의할 수 있으며 증인은 사전 동의서에 서명해야 합니다.

제외 기준:

  • 임신 중이거나 임신을 계획 중이거나 모유 수유 중인 여성.

  • 허용 가능한 산아제한 방법을 시행하지 않는 가임 여성. 질병 진행을 시사하는 경향이 있는 다음 기준 중 하나를 충족하는 피험자:

    1. UMSARS 질문 1에서 3점 이상으로 평가된 언어 장애
    2. UMSARS 질문 2에서 3점 이상으로 평가된 삼킴 장애
    3. UMSARS 질문 7에서 3점 이상으로 평가된 보행 장애
    4. UMSARS 질문 8에서 3점 이상의 점수로 평가할 때 주당 1회보다 더 자주 넘어짐. 임상적으로 중요하거나 불안정한 의학적 또는 외과적 상태를 가진 참가자로서 연구자의 의견으로는 연구의 안전한 완료를 배제할 수 있습니다.
  • 활동성 악성 신생물이 있거나 지난 5년 동안 악성 신생물 병력이 있는 참가자. MSA 이외의 운동 장애가 있는 참가자.
  • 동시성 치매는 MoCA에서 21점 미만으로 정의됩니다.
  • Beck Depression Inventory-II에서 ≥30점으로 정의되는 동시 중증 우울증.
  • 뇌심부자극술의 역사.
  • 기준선 이전 90일 이내에 조사 제품을 복용한 참가자.
  • BMI가 18.5 미만인 참가자.
  • 당뇨병, 말기 신장 질환 또는 심각한 신장 기능 장애가 있는 참여자.
  • 임상적으로 중요한 심장 질환, 췌장염 및/또는 알코올 중독의 병력.
  • 위마비를 포함한 중증 위장관 질환이 있는 참가자.
  • 설포닐우레아를 사용한 지속적인 치료.
  • IMP 및 IMP 부형제에 대한 알려진 알레르기.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 병렬 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
간섭 없음: 치료의 표준
실험적: 엑세나타이드
의약품: 엑세나티드 펜 인젝터 [바이듀런]
Exenatide는 제2형 당뇨병에 사용할 수 있는 허가를 받은 치료제입니다.

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
기준선에서 UMSARS 점수 (파트 I+II)의 변경
기간: 기준선 및 48 주
기본 종점은 총 통합 다중 시스템 위축 평가 척도 (UMSARS) 점수 (파트 I 및 II)이며, 기준선 초과 근무 (48 주에서 평가)의 변화를 탐구합니다. 파트 I은 12 개 항목 역사 인터뷰 (Max Score 48)이며 파트 II는 14 개 항목 임상 검사 (Max Score 56)입니다. 파트 I과 II는 함께 추가되어 총 점수를 제공하며, 이는 0에서 104 사이입니다. 점수가 높을수록 질병 중증도가 더 나빠졌습니다.
기준선 및 48 주

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
독립적 인 야망의 상실
기간: 48 주
48 주에 UMSARS-I 항목 7 (걷기)에서 4 점으로 4 점으로 정의 된 독립적 인 야망의 상실을 가진 참가자의 비율.
48 주
다중 시스템 위축 삶의 질 (MSA-Qol) 척도
기간: 48 주
다중 시스템 위축의 품질 (MSA-Qol) 규모는 세 가지 하위 척도 (모터, 비 모터 및 정서적/사회적 기능)에서 건강 관련 삶의 질을 측정했습니다. 각 품목 (총 40 명)은 5 개의 증가 수준의 손상 (0 ~ 4)을 가지며, 0은 손상이없고 4는 극심한 손상을 나타냅니다. 3 개의 하위 척도에 대한 점수는 항목을 합산하여 생성되고 0 ~ 100 범위 (100 × [(관찰 된 점수 마이너스 최소 점수)/(최대 점수 마이너스 최소 점수)]로 변환되었습니다.
48 주
낙상 수
기간: 48 주
참가자가 48 주에보고 한 낙상 수.
48 주
UMSARS에 이정표 1 부 (연설, 삼키기 및 떨어지는)
기간: 48 주
UMSARS Part 1은 질병 관련 장애에 대한 역사적 검토로 구성된 12 개 항목 하위 규모입니다. 각 항목에 대해 0 (손상 없음)에서 4 (심각한 손상)를 사용한 단일 점수가 생성되었습니다 (최대 점수 48 포인트). 우리는 UMSARS 항목 1 (Speech), 항목 2 (삼키기) 및 항목 8 (낙하)에서 3 점 이상의 참가자의 비율을 48 주까지 조사했습니다.
48 주
임상 글로벌 인상 (CGI) 척도
기간: 48 주
CGI는 치료 개시에서 7 점 척도에서의 변화를 평가합니다 (1 = = 치료 개시 이후 7 = 훨씬 더 나빠짐). 48 주에 단일 점수가 기록되었다.
48 주
몬트리올인지 평가 (MOCA)
기간: 48 주
MoCA는 간단한인지 척도입니다 (0-30 포인트 중 점수). 26 개 이상의 점수는 정상적인인지 능력을 반영하는 반면, 점수는 낮은 점수는인지 장애를 나타냅니다. 그룹 간의 차이 (총 30 점)는 48 주에 탐구되었습니다.
48 주
UMSARS 파트 IV
기간: 48 주에 득점
UMSARS Part 4는 1 (완전히 독립)에서 5 (완전히 의존하고 무력한)에서 득점 한 글로벌 장애 (1 항목)를 측정합니다. 누워만 있는).
48 주에 득점
Beck Depression Inventory II (BDI-II)
기간: 48 주
BDI-II는 우울증 증상의 심각성을 측정하도록 설계된 자체보고 설문지입니다 (0-63 점 중 점수). 13 명 이하의 점수는 최소, 14-19가 경증, 20-28은 중등도로 표시되고 29-63은 심각한 우울증을 나타냅니다. 그룹 간의 차이는 48 주에 탐구되었습니다.
48 주

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

University College, London

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2020년 9월 16일

기본 완료 (실제)

2024년 3월 22일

연구 완료 (실제)

2024년 3월 22일

연구 등록 날짜

최초 제출

2020년 5월 29일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2020년 6월 11일

처음 게시됨 (실제)

2020년 6월 16일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2025년 6월 27일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2025년 6월 18일

마지막으로 확인됨

2025년 6월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • 125591
  • 2020-000122-26 (EudraCT 번호)

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니요

IPD 계획 설명

임상시험 데이터 분석 완료 후 합당한 요청에 대해 동의한 환자는 익명 데이터를 사용할 수 있습니다.

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

아니

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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