Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Exenatid jednou týdně jako léčba mnohočetné systémové atrofie (MSA)

18. června 2025 aktualizováno: University College, London

Otevřená, jednomístná, 48týdenní, randomizovaná kontrolovaná studie hodnotící bezpečnost a účinnost exenatidu jednou týdně při léčbě pacientů s mnohočetnou systémovou atrofií

Padesát pacientů s časnou fází mnohočetné systémové atrofie (MSA) bude přijato a randomizováno k podávání injekcí exenatidu nebo k tomu, aby působili jako kontroly v této otevřené studii. Polovině pacientů bude Exenatid podáván jednou týdně subkutánní injekcí navíc k běžné medikaci účastníka. Všichni pacienti budou i nadále dostávat standardní péči o MSA. Podrobná hodnocení budou provedena u všech pacientů na začátku studie a pravidelně po dobu celkem 48 týdnů. Primárním cílovým parametrem bude rozdíl v celkovém skóre Unified Multiple System Atrophy Rating Scale (UMSARS) (část I a II) po 48 týdnech srovnávající exenatid léčený s nejlépe lékařsky léčenými pacienty (kontroly). Sekundární opatření budou zahrnovat hlášení nežádoucích účinků, samostatně vyplněné dotazníky a výsledky krevních testů. Kromě těchto hodnocení budou všichni pacienti během studie pokračovat v jakékoli pravidelné léčbě MSA s úpravami pouze podle klinické potřeby.

Standardní péče o pacienty v rameni bez IMP bude záviset na individuálních symptomech pacienta – neexistuje žádná široká standardní léčba pro každého pacienta.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Padesát pacientů s časným stádiem MSA bude přijato a randomizováno k podávání injekcí Exenatidu nebo k tomu, aby působili jako kontroly v této otevřené studii.

Jakmile bude potenciální účastník identifikován, obdrží příbalovou informaci pro pacienta a bude mu poskytnuto minimálně 24 hodin na přečtení, než bude přijat do studie. Pacienti budou muset být způsobilí pro studii tím, že splní kritéria pro zařazení.

Během předléčby proběhne screeningová návštěva a základní návštěva. Hodnocení před léčbou bude zahrnovat: demografii, zdravotní anamnézu, rodinnou anamnézu, jakékoli předchozí zaznamenané genetické testy, zaznamenané předchozí problémy s dodržováním léků, fyzikální vyšetření, neurologické vyšetření, 12svodové EKG, rutinní odběry krve (FBC, U&E, LFT, glukóza, amyláza , HbA1c, PT a APTT), výška, hmotnost, vitální funkce, těhotenské testy v séru nebo moči (u žen ve fertilním věku), MoCA, BDI-II a souběžné léky. Pacienti pak budou týden nosit senzor připevněný na spodní části zad. Poté se vrátí na základní návštěvu. Hodnocení na základní návštěvě bude zahrnovat: fyzikální vyšetření, neurologické vyšetření, lumbální punkci pro odběr CSF, odběr séra, krevní testy nalačno, vitální funkce, UMSARS, COMPASS Select, COMPASS Change scale, časované motorické testy, The Unified Dystonia Rating Scale, MoCA , BDI-II, Přehled souběžných léků a přehled nežádoucích účinků. Účastníci budou poté randomizováni jak do kontrolní větve, tak do větve se zkušebním lékem a obdrží odpovídající léčbu. Základní návštěva bude zahrnovat také školení pro samoadministraci IMP.

Pacienti randomizovaní k podávání zkušebního léku budou dostávat 2 mg exenatidu jednou týdně po dobu 48 týdnů subkutánní injekcí. Následné návštěvy se budou konat každých 12 týdnů a pacientům bude poskytnuta dostatečná zásoba, která jim vystačí do příští kontroly (lze uchovávat doma v lednici). Dostanou také dávkovací deník, do kterého se zaznamená čas a den podání injekce.

Pacienti budou i nadále navštěvovat své běžné neurologické schůzky i schůzky specifické pro zkoušku. Pacienti budou mít telefonický hovor s výzkumnou sestrou ve 4. týdnu. Poté budou podrobná hodnocení včetně fyzického a neurologického vyšetření, EKG, pohybových testů včetně jednotné škály hodnocení atrofie více systémů (na videu), přehled souběžných léků, přehled nežádoucích účinků a odběr krve na začátku a každých 12 týdnů po dobu celkem 48 týdnů. Každý pacient bude mít také lumbální punkci na začátku a při poslední návštěvě.

Primárním cílovým parametrem bude rozdíl v celkovém skóre Unified Multiple System Atrophy Rating Scale (UMSARS) (část I a II) po 48 týdnech srovnávající Exenatid s nejlépe lékařsky léčenými pacienty. Sekundární opatření budou zahrnovat hlášení nežádoucích účinků, samostatně vyplněné dotazníky a výsledky krevních testů. Kromě těchto hodnocení budou všichni pacienti během studie pokračovat v jakékoli pravidelné léčbě MSA s úpravami pouze podle klinické potřeby.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

50

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené království
      • London, Spojené království, WC1N 3BG
        • Leonard Wolfson Experimental Neurology Centre, National Hospital of Neurology and Neurosurgery, UCLH NHS Foundation trust

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

26 let až 76 let (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Účastníci ve věku 30–80 let s diagnózou možného nebo pravděpodobného MSA parkinsonského subtypu (MSA-P) nebo cerebelárního subtypu (MSA-C) podle The Gilman Criteria (Gilman et al. 2008).
  • Účastníci, kterým je méně než pět let od doby zdokumentované diagnózy MSA nebo od doby zdokumentovaného parkinsonského/ataxického neurologického stavu, který se později ukáže jako MSA.
  • Účastníci, kteří jsou schopni ujít alespoň 10 metrů s pomocí nebo bez pomoci. Účastníci s předpokládaným přežitím alespoň tři roky podle názoru zkoušejícího.
  • Účastníci, kteří jsou ochotni dodržovat studijní lékový režim.
  • Účastníci, kteří jsou ochotni a schopni provést všechna protokolem specifikovaná hodnocení a dodržet harmonogram studijní návštěvy.
  • Ženy ve fertilním věku a mužští účastníci s partnerkami ve fertilním věku musí souhlasit s používáním účinné metody antikoncepce od podpisu souhlasu do 10 týdnů po ukončení léčby. Ženy ve fertilním věku mají negativní těhotenský test do 7 dnů před randomizací.
  • Ochota a schopnost poskytnout písemný informovaný souhlas.
  • Subjekty, které nejsou schopny psát, mohou dát ústní souhlas v přítomnosti alespoň jednoho svědka a svědek by měl podepsat formulář informovaného souhlasu.

Kritéria vyloučení:

  • Ženy, které jsou těhotné, plánují těhotenství nebo kojí.

  • Ženy ve fertilním věku, které nepraktikují přijatelnou metodu antikoncepce. Subjekty, které splňují kterékoli z následujících kritérií, které mají tendenci naznačovat pokročilé onemocnění:

    1. Porucha řeči hodnocená skóre ≥ 3 v otázce UMSARS 1
    2. Porucha polykání hodnocená skóre ≥ 3 v otázce UMSARS 2
    3. Porucha chůze hodnocená skóre ≥ 3 v otázce 7 UMSARS
    4. Pád častěji než jednou za týden hodnocený skóre ≥ 3 v otázce UMSARS 8. Účastníci s klinicky významným nebo nestabilním zdravotním nebo chirurgickým stavem, který by podle názoru zkoušejícího mohl bránit bezpečnému dokončení studie.
  • Účastníci s aktivními maligními novotvary nebo zhoubnými novotvary v anamnéze za posledních 5 let. Účastníci s pohybovými poruchami jinými než MSA.
  • Souběžná demence definovaná skóre nižším než 21 na MoCA.
  • Souběžná těžká deprese definovaná skóre ≥30 na Beck Depression Inventory-II.
  • Historie operace hluboké mozkové stimulace.
  • Účastníci, kteří užili jakékoli hodnocené produkty během 90 dnů před výchozí hodnotou.
  • Účastníci s BMI < 18,5.
  • Účastníci s diabetem, konečným stádiem onemocnění ledvin nebo vážně narušenou funkcí ledvin.
  • Anamnéza klinicky významného srdečního onemocnění, pankreatitidy a/nebo alkoholismu.
  • Účastníci s těžkým gastrointestinálním onemocněním včetně gastroparézy.
  • Pokračující léčba sulfonylureou.
  • Známé alergie na IMP a pomocné látky IMP.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Žádný zásah: Standartní péče
Experimentální: Exenatid
Lék: Exenatid Pen Injektor [Bydureon]
Exenatid je léčba schválená pro použití u diabetu 2. typu.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna skóre UMSARS (části I+II) z základní linie
Časové okno: Základní linie a 48 týdnů
Primárním koncovým bodem je skóre celkového sjednoceného hodnocení více systémových atrofií (UMSARS) (části I a II), zkoumající změnu z výchozích přesčasů (vyhodnoceno při 48 týdnech). Část I je 12-polohový historický rozhovor (Max Score 48) a část II je 14-bodové klinické vyšetření (maximální skóre 56). Část I a II jsou sčítány, aby poskytly celkové skóre, které se může pohybovat od 0 do 104. Vyšší skóre naznačují horší závažnost onemocnění.
Základní linie a 48 týdnů

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Ztráta nezávislé ambulace
Časové okno: 48 týdnů
Podíl účastníků se ztrátou nezávislé ambulace, definovaný skóre 4 na položce UMSARS-I (chůze) po 48 týdnech.
48 týdnů
Měřítko více systémové atrofie kvality života (MSA-QOL)
Časové okno: 48 týdnů
Měřítko více systémové atrofie kvality života (MSA-QOL) měřila kvalitu života související se zdravím napříč třemi dílčími stupnicími (motorické, nemotorické a emocionální/sociální fungování). Každá položka (celkem 40) má pět rostoucích úrovní poškození (0 až 4), přičemž 0 představuje žádné poškození a 4 představující extrémní poškození. Skóre pro tři dílčí stupnice byla generována sčítáním položek a transformována na rozsah 0 až 100 (100 x [(pozorované skóre mínus Min možné skóre)/(maximální možné skóre mínus Min možné skóre)]).
48 týdnů
Počet pádů
Časové okno: 48 týdnů
Počet pádů hlášených účastníkem při 48 týdnech.
48 týdnů
Milníky na Umsars Část 1 (řeč, polykání a pád)
Časové okno: 48 týdnů
Část 1 UMSARS je 12-bodová dílčí měřítko, které zahrnuje historický přehled onemocnění souvisejících s nemocí. Pro každou položku bylo vytvořeno jediné skóre s použitím 0 (bez poškození) až 4 (závažné poškození) (maximální skóre 48 bodů). Zkoumali jsme podíl účastníků, kteří dosáhli skóre ≥ 3 na položce UMSARS 1 (řeč), položku 2 (polykání) a položku 8 (klesající) o 48 týdnů.
48 týdnů
Měřítko klinického globálního dojmu (CGI)
Časové okno: 48 týdnů
CGI vyhodnocuje změnu od zahájení léčby na sedmibodové stupnici (1 = = = velmi velmi zlepšeno na 7 = mnohem horší od zahájení léčby). Bylo zaznamenáno jediné skóre za 48 týdnů.
48 týdnů
Kognitivní hodnocení Montreal (MOCA)
Časové okno: 48 týdnů
MOCA je krátká kognitivní stupnice (skóroval z 0-30 bodů). Skóre 26 nebo více odráží normální kognitivní schopnosti, zatímco nižší skóre naznačují kognitivní poškození. Rozdíl mezi skupinami (celkové skóre z 30) byl prozkoumán po 48 týdnech.
48 týdnů
Umsars část IV
Časové okno: Skóre za 48 týdnů
UMSARS část 4 měří globální postižení (1 položka) skóroval od 1 (zcela nezávislý) do 5 (zcela závislý a bezmocný. Upoutaný na lůžko).
Skóre za 48 týdnů
Inventář deprese Beck II (BDI-II)
Časové okno: 48 týdnů
BDI-II je dotazník pro vlastní hlášení navržený k měření závažnosti symptomatologie deprese (skóroval z 0-63 bodů). Skóre 13 nebo méně naznačeno minimální, 14-19 naznačovalo mírné, 20-28 naznačeno mírné a 29-63 naznačovalo závažnou depresi. Rozdíl mezi skupinami byl prozkoumán po 48 týdnech.
48 týdnů

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

University College, London

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

16. září 2020

Primární dokončení (Aktuální)

22. března 2024

Dokončení studie (Aktuální)

22. března 2024

Termíny zápisu do studia

První předloženo

29. května 2020

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

11. června 2020

První zveřejněno (Aktuální)

16. června 2020

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

27. června 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

18. června 2025

Naposledy ověřeno

1. června 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 125591
  • 2020-000122-26 (Číslo EudraCT)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Popis plánu IPD

Anonymizované údaje budou zpřístupněny těm pacientům, kteří k tomu dali souhlas, po dokončení analýzy údajů ze studie pro jakékoli rozumné žádosti.

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Exenatid Pen Injektor [Bydureon]

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Mauritania

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit