Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Exenatid en gang ukentlig som behandling for multippel systematrofi (MSA)

18. juni 2025 oppdatert av: University College, London

En åpen etikett, enkeltsted, 48 uker, randomisert kontrollert studie som evaluerer sikkerheten og effekten av Exenatid en gang ukentlig i behandling av pasienter med multippel systematrofi

Femti pasienter med tidlig stadium av multippel systematrofi (MSA) vil bli rekruttert og randomisert til å motta Exenatid-injeksjoner, eller for å fungere som kontroller i denne åpne studien. For halvparten av pasientene vil Exenatid gis som en subkutan injeksjon én gang i uken i tillegg til deltakerens vanlige medisiner. Alle pasienter vil fortsatt motta standardbehandling for MSA. Det vil bli gjort detaljerte vurderinger av alle pasienter ved baseline og periodisk i totalt 48 uker. Det primære endepunktet vil være forskjellen i total poengsum for Unified Multiple System Atrophy Rating Scale (UMSARS) (del I og II) etter 48 uker som sammenligner Exenatid behandlet med best medisinsk behandlede pasienter (kontroller). Sekundære tiltak vil omfatte rapporter om uønskede hendelser, selvutfylte spørreskjemaer og blodprøveresultater. Bortsett fra disse vurderingene, vil alle pasienter fortsette med alle vanlige MSA-medisiner gjennom hele studien med justeringer kun gjort i henhold til klinisk behov.

Standardbehandling for pasienter på ikke-IMP-arm vil være avhengig av pasientens individuelle symptomer - det er ingen bred standardbehandling for hver pasient.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Femti pasienter med tidlig stadium MSA vil bli rekruttert og randomisert til å motta Exenatid-injeksjoner, eller for å fungere som kontroller i denne åpne studien.

Når en potensiell deltaker er identifisert, vil de motta et pasientinformasjonshefte, og vil få minimum 24 timer på seg til å lese dette før de rekrutteres til forsøket. Pasienter må være kvalifisert for forsøket ved å oppfylle inklusjonskriteriene.

Under forbehandlingen vil det være et screeningbesøk og et baseline-besøk. Forbehandlingsvurderinger vil inkludere: demografi, medisinsk historie, familiehistorie, eventuelle tidligere registrerte genetiske tester, tidligere registrerte problemer med overholdelse av medikamenter, fysisk undersøkelse, nevrologisk undersøkelse, 12-avlednings-EKG, rutinemessig blod (FBC, U&E, LFT, glukose, amylase) , HbA1c, PT og APTT), høyde, vekt, vitale tegn, serum- eller uringraviditetstester (for kvinner i fertil alder), MoCA, BDI-II og samtidige medisiner. Pasienter vil deretter bruke en sensor festet til korsryggen i en uke. De vil da komme tilbake på grunnbesøket. Ved baseline-besøket vil vurderinger inkludere: fysisk undersøkelse, nevrologisk undersøkelse, lumbalpunksjon for CSF-innsamling, seruminnsamling, fastende blodprøver, vitale tegn, UMSARS, COMPASS Select, COMPASS Change-skala, tidsbestemte motoriske tester, The Unified Dystonia Rating Scale, MoCA , BDI-II, samtidig medisingjennomgang og bivirkningsgjennomgang. Deltakerne vil deretter bli randomisert til både kontrollarm eller prøvelegemiddelarm og motta den aktuelle behandlingen. Grunnbesøket vil også inkludere en treningsøkt for egenadministrasjon av IMP.

Pasienter som er randomisert til å motta utprøvingsmedisinen vil motta 2 mg Exenatid en gang i uken i 48 uker via subkutan injeksjon. Oppfølgingsbesøk vil være hver 12. uke og pasienter vil få tilstrekkelig forsyning til å vare til neste oppfølgingsavtale (kan oppbevares i kjøleskap hjemme). De vil også få en doseringsdagbok for å registrere tid og dag for injeksjonsadministrasjon.

Pasienter vil fortsette å delta på sine vanlige nevrologiske avtaler samt prøvespesifikke avtaler. Pasienter vil ha en telefonsamtale med forskningssykepleieren i uke 4. Deretter detaljerte vurderinger, inkludert fysisk og nevrologisk undersøkelse, EKG, bevegelsestester inkludert Unified Multiple System Atrophy Rating Scale (videofilmet), samtidig medisingjennomgang, bivirkningsgjennomgang og blodprøvetaking ved baseline og hver 12. uke i totalt 48 uker. Hver pasient vil også få en lumbalpunksjon ved baseline og ved sitt siste besøk.

Det primære endepunktet vil være forskjellen i total Unified Multiple System Atrophy Rating Scale (UMSARS)-score (del I og II) ved 48 uker som sammenligner Exenatid med best medisinsk behandlede pasienter. Sekundære tiltak vil omfatte rapporter om uønskede hendelser, selvutfylte spørreskjemaer og blodprøveresultater. Bortsett fra disse vurderingene, vil alle pasienter fortsette med alle vanlige MSA-medisiner gjennom hele studien med justeringer kun gjort i henhold til klinisk behov.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

50

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Storbritannia
      • London, Storbritannia, WC1N 3BG
        • Leonard Wolfson Experimental Neurology Centre, National Hospital of Neurology and Neurosurgery, UCLH NHS Foundation trust

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

26 år til 76 år (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Deltakere i alderen 30-80 år med diagnosen Possible or Probable MSA av parkinson subtype (MSA-P) eller cerebellar subtype (MSA-C) i henhold til The Gilman Criteria (Gilman et al. 2008).
  • Deltakere som er mindre enn fem år fra tidspunktet for dokumentert MSA-diagnose eller fra tidspunktet for dokumentert parkinson/ataksisk nevrologisk tilstand som senere viser seg å være MSA.
  • Deltakere som er i stand til å gå minst 10 meter med eller uten assistanse. Deltakere med en forventet overlevelse på minst tre år etter etterforskerens mening.
  • Deltakere som er villige til å følge studiemedisinens regime.
  • Deltakere som er villige og i stand til å utføre alle protokollspesifiserte vurderinger og overholde tidsplanen for studiebesøk.
  • Kvinner i fertil alder og mannlige deltakere med partnere i fertil alder må samtykke i å bruke en effektiv prevensjonsmetode fra det tidspunkt samtykke er underskrevet til 10 uker etter avsluttet behandling. Kvinner i fertil alder har en negativ graviditetstest innen 7 dager før de blir randomisert.
  • Villig og i stand til å gi skriftlig informert samtykke.
  • Personer som ikke er i stand til å skrive, kan gi muntlig samtykke i nærvær av minst ett vitne, og vitnet bør signere skjemaet for informert samtykke.

Ekskluderingskriterier:

  • Kvinner som er gravide, planlegger graviditet eller ammer.

  • Kvinner i fertil alder som ikke praktiserer en akseptabel prevensjonsmetode. Personer som oppfyller noen av følgende kriterier som har en tendens til å antyde fremskreden sykdom:

    1. Talevansker vurdert ved en skår på ≥ 3 på UMSARS spørsmål 1
    2. Svelgesvikt vurdert ved en score på ≥ 3 på UMSARS spørsmål 2
    3. Nedsatt funksjonsnedsettelse i ambulasjon vurdert ved en score på ≥ 3 på UMSARS spørsmål 7
    4. Faller hyppigere enn én gang per uke, vurdert med en skåre på ≥ 3 på UMSARS spørsmål 8. Deltakere med en klinisk signifikant eller ustabil medisinsk eller kirurgisk tilstand, som etter utforskerens mening kan utelukke sikker gjennomføring av studien.
  • Deltakere med aktive ondartede neoplasmer eller historie med ondartet neoplasma de siste 5 årene. Deltakere med andre bevegelsesforstyrrelser enn MSA.
  • Samtidig demens definert av en skåre lavere enn 21 på MoCA.
  • Samtidig alvorlig depresjon definert av en score på ≥30 på Beck Depression Inventory-II.
  • Historie om dyp hjernestimuleringskirurgi.
  • Deltakere som har tatt undersøkelsesprodukter innen 90 dager før baseline.
  • Deltakere med BMI < 18,5.
  • Deltakere med diabetes, nyresykdom i sluttstadiet eller sterkt nedsatt nyrefunksjon.
  • Anamnese med klinisk signifikant hjertesykdom, pankreatitt og/eller alkoholisme.
  • Deltakere med alvorlig gastrointestinal sykdom inkludert gastroparese.
  • Pågående behandling med sulfonylurea.
  • Kjente allergier mot IMP og hjelpestoffer av IMP.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Ingen inngripen: Velferdstandard
Eksperimentell: Exenatid
Legemiddel: Exenatid Pen Injektor [Bydureon]
Exenatid er en behandling lisensiert for bruk ved type 2 diabetes.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring i UMSARS -poengsum (del I+II) fra baseline
Tidsramme: Baseline og 48 uker
Det primære endepunktet er den totale enhetlige score for enhetlige systemer for atrofi (UMSARS) (del I og II), og undersøker endringen fra overtid for baseline (evaluert til 48 uker). Del I er et 12-punkts historisk intervju (Max Score 48) og del II er en klinisk undersøkelse på 14 elementer (MAX Score 56). Del I og II blir lagt sammen for å gi en total poengsum, som kan variere fra 0 til 104. Høyere score indikerer dårligere sykdommens alvorlighetsgrad.
Baseline og 48 uker

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Tap av uavhengig ambulering
Tidsramme: 48 uker
Andel deltakere med tap av uavhengig ambulering, definert av en poengsum på 4 på UMSARS-I punkt 7 (Walking) etter 48 uker.
48 uker
Multiple System Atrophy Quality of Life (MSA-QoL) skala
Tidsramme: 48 uker
Multiple System Atrophy Quality of Life (MSA-QOL) skala målte helserelatert livskvalitet over tre underskalaer (motorisk, ikke-motorisk og emosjonell/sosial fungering). Hvert element (40 totalt) har fem økende nivåer av svekkelse (0 til 4), hvor 0 representerer ingen svekkelse og 4 som representerer ekstrem svekkelse. Poeng for de tre underskalaene ble generert ved summeringselementer og transformert til et område fra 0 til 100 (100 × [(observert poengsum minus min mulige poengsum)/(maks mulig poengsum minus min mulige poengsum)]).
48 uker
Antall fall
Tidsramme: 48 uker
Antall fall rapportert av deltakeren på 48 uker.
48 uker
Milepæler på Umsars del 1 (tale, svelge og fallende)
Tidsramme: 48 uker
UMSARS del 1 er 12-punkts underskala som omfatter en historisk gjennomgang av sykdomsrelaterte svekkelser. En enkelt poengsum ved bruk av en 0 (ingen svekkelse) til 4 (alvorlig svekkelse) ble generert for hvert element (maks poengsum 48 poeng). Vi undersøkte andelen deltakere som nådde en poengsum på ≥ 3 på UMSARS punkt 1 (tale), punkt 2 (svelging) og punkt 8 (fallende) innen 48 uker.
48 uker
Clinical Global Impression (CGI) Scale
Tidsramme: 48 uker
CGI evaluerer endringen fra initiering av behandling på en syv-punkts skala (1 = = veldig mye forbedret til 7 = veldig mye verre siden initieringen av behandlingen). En enkelt poengsum etter 48 uker ble registrert.
48 uker
Montreal Cognitive Assessment (MOCA)
Tidsramme: 48 uker
MOCA er en kort kognitiv skala (scoret av 0-30 poeng). En score på 26 eller flere gjenspeiler normale kognitive evner, mens lavere score indikerer kognitiv svikt. Forskjellen mellom gruppene (total score av 30) ble utforsket etter 48 uker.
48 uker
Umsars del IV
Tidsramme: Score på 48 uker
Umsars del 4 måler global funksjonshemming (1 vare) scoret fra 1 (helt uavhengig) til 5 (helt avhengig og hjelpeløs. Sengeliggende).
Score på 48 uker
Beck Depression Inventory II (BDI-II)
Tidsramme: 48 uker
BDI-II er et selvrapport-spørreskjema designet for å måle alvorlighetsgraden av depresjonssymptomatologi (scoret av 0-63 poeng). En score på 13 eller mindre indikerte minimale, 14-19 indikerte mild, 20-28 indikerte moderat og 29-63 indikerte alvorlig depresjon. Forskjellen mellom gruppene ble utforsket etter 48 uker.
48 uker

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

University College, London

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

16. september 2020

Primær fullføring (Faktiske)

22. mars 2024

Studiet fullført (Faktiske)

22. mars 2024

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

29. mai 2020

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

11. juni 2020

Først lagt ut (Faktiske)

16. juni 2020

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

27. juni 2025

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

18. juni 2025

Sist bekreftet

1. juni 2025

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 125591
  • 2020-000122-26 (EudraCT-nummer)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

IPD-planbeskrivelse

Anonymiserte data vil bli gjort tilgjengelig fra de pasientene som har gitt samtykke til å gjøre dette, etter fullføring av prøvedataanalysen, for alle rimelige forespørsler.

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Multippel systematrofi

Kliniske studier på Exenatid Pen Injektor [Bydureon]

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Lebanon

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere