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Exenatide einmal wöchentlich zur Behandlung von Multisystematrophie (MSA)

18. Juni 2025 aktualisiert von: University College, London

Eine offene randomisierte kontrollierte Studie an einem Standort über 48 Wochen zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von Exenatide einmal wöchentlich bei der Behandlung von Patienten mit multipler Systematrophie

Fünfzig Patienten mit multipler Systematrophie (MSA) im Frühstadium werden rekrutiert und randomisiert, um Exenatide-Injektionen zu erhalten oder als Kontrollen in dieser offenen Studie zu fungieren. Bei der Hälfte der Patienten wird Exenatide als einmal wöchentliche subkutane Injektion zusätzlich zur regulären Medikation des Teilnehmers verabreicht. Alle Patienten erhalten weiterhin die Standardbehandlung für MSA. Bei allen Patienten werden zu Studienbeginn und in regelmäßigen Abständen über insgesamt 48 Wochen detaillierte Untersuchungen durchgeführt. Der primäre Endpunkt ist der Unterschied im Gesamtwert der Unified Multiple System Atrophy Rating Scale (UMSARS) (Teile I und II) nach 48 Wochen, wobei die mit Exenatide behandelten Patienten mit den am besten medizinisch behandelten Patienten (Kontrollen) verglichen werden. Sekundäre Maßnahmen umfassen Berichte über unerwünschte Ereignisse, selbst ausgefüllte Fragebögen und Bluttestergebnisse. Abgesehen von diesen Bewertungen werden alle Patienten während der gesamten Studie ihre regulären MSA-Medikamente weiter einnehmen, wobei Anpassungen nur entsprechend dem klinischen Bedarf vorgenommen werden.

Die Standardbehandlung für Patienten im Nicht-IMP-Arm hängt von den individuellen Symptomen des Patienten ab – es gibt keine allgemeine Standardbehandlung für jeden Patienten.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Fünfzig Patienten mit MSA im Frühstadium werden rekrutiert und randomisiert, um Exenatide-Injektionen zu erhalten oder als Kontrollen in dieser offenen Studie zu fungieren.

Sobald ein potenzieller Teilnehmer identifiziert wurde, erhält er eine Patienteninformationsbroschüre und erhält mindestens 24 Stunden Zeit, diese zu lesen, bevor er für die Studie rekrutiert wird. Die Patienten müssen für die Studie geeignet sein, indem sie die Einschlusskriterien erfüllen.

Während der Vorbehandlung gibt es einen Screening-Besuch und einen Baseline-Besuch. Die Beurteilungen vor der Behandlung umfassen: Demographie, Krankengeschichte, Familienanamnese, früher aufgezeichnete Gentests, frühere aufgezeichnete Probleme mit der Arzneimitteleinhaltung, körperliche Untersuchung, neurologische Untersuchung, 12-Kanal-EKG, Routineblut (FBC, U&E, LFT, Glukose, Amylase , HbA1c, PT und APTT), Größe, Gewicht, Vitalfunktionen, Serum- oder Urin-Schwangerschaftstests (für Frauen im gebärfähigen Alter), MoCA, BDI-II und Begleitmedikationen. Die Patienten tragen dann eine Woche lang einen Sensor, der an ihrem unteren Rücken befestigt ist. Sie werden dann für ihren Basisbesuch zurückkehren. Bei der Grunduntersuchung umfassen die Bewertungen: körperliche Untersuchung, neurologische Untersuchung, Lumbalpunktion für die Liquorentnahme, Serumentnahme, Nüchternbluttests, Vitalfunktionen, UMSARS, COMPASS Select, COMPASS Change-Skala, zeitgesteuerte motorische Tests, The Unified Dystonia Rating Scale, MoCA , BDI-II, Überprüfung der Begleitmedikation und Überprüfung unerwünschter Ereignisse. Die Teilnehmer werden dann randomisiert sowohl dem Kontrollarm als auch dem Studienarm zugeteilt und erhalten die entsprechende Behandlung. Der Baseline-Besuch beinhaltet auch eine Schulung zur Selbstverabreichung von IMP.

Patienten, die für die Behandlung mit dem Studienmedikament randomisiert wurden, erhalten 48 Wochen lang einmal pro Woche 2 mg Exenatide als subkutane Injektion. Nachsorgeuntersuchungen finden alle 12 Wochen statt und die Patienten erhalten eine ausreichende Versorgung, um bis zum nächsten Nachsorgetermin zu reichen (kann zu Hause im Kühlschrank aufbewahrt werden). Sie erhalten außerdem ein Dosierungstagebuch, in dem sie die Uhrzeit und den Tag der Injektionsverabreichung festhalten.

Die Patienten werden weiterhin ihre normalen neurologischen Termine sowie studienspezifische Termine wahrnehmen. Die Patienten werden in Woche 4 mit der Forschungskrankenschwester telefonieren. Danach detaillierte Beurteilungen, einschließlich körperlicher und neurologischer Untersuchung, EKGs, Bewegungstests, einschließlich der einheitlichen Multisystem-Atrophie-Bewertungsskala (auf Video), Überprüfung der begleitenden Medikation, Überprüfung unerwünschter Ereignisse und Blutentnahme zu Studienbeginn und alle 12 Wochen für insgesamt 48 Wochen. Bei jedem Patienten wird außerdem zu Beginn und bei seinem letzten Besuch eine Lumbalpunktion durchgeführt.

Der primäre Endpunkt ist der Unterschied im Gesamtwert der Unified Multiple System Atrophy Rating Scale (UMSARS) (Teile I und II) nach 48 Wochen, in dem Exenatide mit den am besten medizinisch behandelten Patienten verglichen wird. Sekundäre Maßnahmen umfassen Berichte über unerwünschte Ereignisse, selbst ausgefüllte Fragebögen und Bluttestergebnisse. Abgesehen von diesen Bewertungen werden alle Patienten während der gesamten Studie ihre regulären MSA-Medikamente weiter einnehmen, wobei Anpassungen nur entsprechend dem klinischen Bedarf vorgenommen werden.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

50

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigtes Königreich
      • London, Vereinigtes Königreich, WC1N 3BG
        • Leonard Wolfson Experimental Neurology Centre, National Hospital of Neurology and Neurosurgery, UCLH NHS Foundation trust

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

26 Jahre bis 76 Jahre (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Teilnehmer im Alter von 30-80 Jahren mit der Diagnose Mögliche oder Wahrscheinliche MSA des Parkinson-Subtyps (MSA-P) oder des Kleinhirn-Subtyps (MSA-C) gemäß The Gilman Criteria (Gilman et al. 2008).
  • Teilnehmer, die weniger als fünf Jahre nach dem Zeitpunkt der dokumentierten MSA-Diagnose oder dem Zeitpunkt des dokumentierten Parkinson-/ataktischen neurologischen Zustands zurückliegen, der sich später als MSA herausstellt.
  • Teilnehmer, die mit oder ohne Hilfe mindestens 10 Meter gehen können. Teilnehmer mit einer voraussichtlichen Überlebenszeit von mindestens drei Jahren nach Meinung des Prüfarztes.
  • Teilnehmer, die bereit sind, sich an das Studienmedikamentenschema zu halten.
  • Teilnehmer, die bereit und in der Lage sind, alle protokollspezifischen Bewertungen durchzuführen und den Studienbesuchsplan einzuhalten.
  • Frauen im gebärfähigen Alter und männliche Teilnehmer mit Partnern im gebärfähigen Alter müssen zustimmen, ab dem Zeitpunkt der Unterzeichnung der Einwilligung bis 10 Wochen nach Absetzen der Behandlung eine wirksame Verhütungsmethode anzuwenden. Frauen im gebärfähigen Alter haben innerhalb von 7 Tagen vor der Randomisierung einen negativen Schwangerschaftstest.
  • Bereit und in der Lage, eine schriftliche Einverständniserklärung abzugeben.
  • Personen, die nicht in der Lage sind zu schreiben, können in Anwesenheit von mindestens einem Zeugen mündlich ihre Einwilligung geben, und der Zeuge sollte die Einwilligungserklärung unterschreiben.

Ausschlusskriterien:

  • Frauen, die schwanger sind, eine Schwangerschaft planen oder stillen.

  • Frauen im gebärfähigen Alter, die keine akzeptable Verhütungsmethode anwenden. Probanden, die eines der folgenden Kriterien erfüllen, die auf eine fortgeschrittene Erkrankung hindeuten:

    1. Sprachbehinderung, bewertet durch eine Punktzahl von ≥ 3 bei UMSARS-Frage 1
    2. Schluckbehinderung, bewertet durch eine Punktzahl von ≥ 3 bei UMSARS-Frage 2
    3. Beeinträchtigung der Gehfähigkeit, bewertet durch eine Punktzahl von ≥ 3 bei UMSARS-Frage 7
    4. Sturz häufiger als einmal pro Woche, wie anhand einer Punktzahl von ≥ 3 bei UMSARS-Frage 8 bewertet. Teilnehmer mit einem klinisch signifikanten oder instabilen medizinischen oder chirurgischen Zustand, der nach Ansicht des Prüfarztes einen sicheren Abschluss der Studie ausschließen könnte.
  • Teilnehmer mit aktiven bösartigen Neubildungen oder bösartigen Neubildungen in der Vorgeschichte in den letzten 5 Jahren. Teilnehmer mit anderen Bewegungsstörungen als MSA.
  • Gleichzeitige Demenz, definiert durch einen Score von weniger als 21 im MoCA.
  • Gleichzeitige schwere Depression, definiert durch einen Wert von ≥ 30 im Beck Depression Inventory-II.
  • Geschichte der tiefen Hirnstimulationschirurgie.
  • Teilnehmer, die innerhalb von 90 Tagen vor dem Ausgangswert Prüfpräparate eingenommen haben.
  • Teilnehmer mit einem BMI < 18,5.
  • Teilnehmer mit Diabetes, Nierenerkrankungen im Endstadium oder stark eingeschränkter Nierenfunktion.
  • Anamnese einer klinisch signifikanten Herzerkrankung, Pankreatitis und/oder Alkoholismus.
  • Teilnehmer mit schweren Magen-Darm-Erkrankungen einschließlich Gastroparese.
  • Laufende Behandlung mit Sulfonylharnstoff.
  • Bekannte Allergien gegen IMP und Hilfsstoffe von IMP.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Kein Eingriff: Pflegestandard
Experimental: Exenatide
Arzneimittel: Exenatide Pen-Injektor [Bydureon]
Exenatide ist eine Behandlung, die für die Anwendung bei Typ-2-Diabetes zugelassen ist.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung der UMSARS -Punktzahl (Teile I+II) von der Basislinie
Zeitfenster: Grundlinie und 48 Wochen
Der primäre Endpunkt ist der Gesamt-Unified Multiple-System-Atrophy-Bewertungsmaßstab (UMSARS) (Teile I und II), der die Änderung gegenüber der Basis-Überstunden (bewertet auf 48 Wochen) untersucht. Teil I ist ein 12-Punkte-historisches Interview (Max Score 48) und Teil II ist eine 14-Punkte-Klinikuntersuchung (Max Score 56). Teil I und II werden zusammengefügt, um eine Gesamtpunktzahl zu erzielen, die zwischen 0 und 104 reichen kann. Höhere Werte weisen auf eine schlechtere Schwere der Erkrankung hin.
Grundlinie und 48 Wochen

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Verlust der unabhängigen Ambulation
Zeitfenster: 48 Wochen
Anteil der Teilnehmer mit einem unabhängigen Ambulation, definiert durch eine Punktzahl von 4 auf dem UMSARS-I-Punkt 7 (Gehen) nach 48 Wochen.
48 Wochen
Multiple-System-Atrophy-Lebensqualität (MSA-QOL) Skala
Zeitfenster: 48 Wochen
Die Multiple-System-Atrophy-Lebensqualität (MSA-QOL) -Skala hat die gesundheitsbezogene Lebensqualität in drei Subskalen (motorische, nichtmotorische und emotionale/soziale Funktionen) gemessen. Jeder Punkt (insgesamt 40) hat fünf zunehmende Wertminderung (0 bis 4), wobei 0 keine Beeinträchtigung und 4 entspricht, die extreme Beeinträchtigungen darstellen. Die Bewertungen für die drei Subskalen wurden durch Summieren von Elementen generiert und in einen Bereich von 0 bis 100 (100 × [(beobachteter Score minus min möglich) transformiert/(max möglicher Punktzahl minus min möglich)])).
48 Wochen
Anzahl der Stürze
Zeitfenster: 48 Wochen
Anzahl der vom Teilnehmer mit 48 Wochen gemeldeten Stürzen.
48 Wochen
Meilensteine ​​auf UMSARS Teil 1 (Sprache, Schlucken und Fallen)
Zeitfenster: 48 Wochen
Der UMSARS-Teil 1 besteht aus 12-Punkte-Untermaßnahmen, der eine historische Überprüfung von krankheitsbedingten Beeinträchtigungen umfasst. Für jeden Artikel (max. 48 Punkte) wurde eine einzelne Punktzahl unter Verwendung einer 0 (keine Wertminderung) bis 4 (schwere Beeinträchtigung) erzeugt. Wir untersuchten den Anteil der Teilnehmer, die eine Punktzahl von ≥ 3 auf Umsars Punkt 1 (Sprache), Punkt 2 (Schlucken) und Punkt 8 (fallen) um 48 Wochen erreichten.
48 Wochen
CGI -Skala der klinischen Global Impression (CGI)
Zeitfenster: 48 Wochen
Der CGI bewertet die Veränderung von der Einleitung der Behandlung auf einer Sieben-Punkte-Skala (1 = = sehr viel verbessert auf 7 = sehr viel schlechter seit Beginn der Behandlung). Eine einzige Punktzahl nach 48 Wochen wurde aufgezeichnet.
48 Wochen
Kognitive Bewertung von Montreal (MOCA)
Zeitfenster: 48 Wochen
Das MOCA ist eine kurze kognitive Skala (von 0-30 Punkten bewertet). Eine Punktzahl von 26 oder mehr spiegelt normale kognitive Fähigkeiten wider, während niedrigere Werte auf kognitive Beeinträchtigungen hinweisen. Der Unterschied zwischen Gruppen (Gesamtpunktzahl von 30) wurde nach 48 Wochen untersucht.
48 Wochen
UMSARS Teil IV
Zeitfenster: Punktzahl nach 48 Wochen
Der UMSARS Teil 4 misst die globale Behinderung (1 Artikel) von 1 (völlig unabhängig) bis 5 (völlig abhängig und hilflos. Bettlägerig).
Punktzahl nach 48 Wochen
Beck Depression Inventory II (BDI-II)
Zeitfenster: 48 Wochen
Der BDI-II ist ein Selbstberichtsfragebogen zur Messung der Schwere der Depressionssymptomatik (von 0-63 Punkten bewertet). Ein Score von 13 oder weniger zeigte minimal, 14-19 mild, 20-28 zeigten mittelschwer und 29-63 an eine schwere Depression. Der Unterschied zwischen den Gruppen wurde nach 48 Wochen untersucht.
48 Wochen

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

University College, London

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

16. September 2020

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

22. März 2024

Studienabschluss (Tatsächlich)

22. März 2024

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

29. Mai 2020

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

11. Juni 2020

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

16. Juni 2020

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

27. Juni 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

18. Juni 2025

Zuletzt verifiziert

1. Juni 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 125591
  • 2020-000122-26 (EudraCT-Nummer)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Beschreibung des IPD-Plans

Anonymisierte Daten von Patienten, die ihre Einwilligung dazu erteilt haben, werden nach Abschluss der Analyse der Studiendaten für alle angemessenen Anfragen zur Verfügung gestellt.

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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