Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Eksenatidi kerran viikossa useiden systeemisten atrofian hoitoon (MSA)

keskiviikko 4. marraskuuta 2020 päivittänyt: University College, London

Avoin etiketti, yksi paikka, 48 viikkoa, satunnaistettu kontrolloitu tutkimus, jossa arvioidaan kerran viikossa eksenatidin turvallisuutta ja tehoa potilaiden hoidossa, joilla on monijärjestelmäatrofia

Viisikymmentä potilasta, joilla on varhaisen vaiheen Multiple System Atrofia (MSA), rekrytoidaan ja satunnaistetaan saamaan eksenatidi-injektioita tai toimimaan kontrolleina tässä avoimessa tutkimuksessa. Puolelle potilaista Exenatidia annetaan kerran viikossa ihonalaisena injektiona osallistujan tavanomaisen lääkityksen lisäksi. Kaikki potilaat saavat jatkossakin normaalia MSA-hoitoa. Yksityiskohtaiset arviot tehdään kaikista potilaista lähtötilanteessa ja määräajoin yhteensä 48 viikon ajan. Ensisijainen päätetapahtuma on ero Unified Multiple System Atrophy Rating Scale (UMSARS) ‑pistemäärässä (osat I ja II) 48 viikon kohdalla, kun eksenatidia verrataan parhaiten lääketieteellisesti hoidetuihin potilaisiin (kontrollit). Toissijaisia ​​toimenpiteitä ovat haittatapahtumaraportit, itse täytetyt kyselylomakkeet ja verikoetulokset. Lukuun ottamatta näitä arvioita, kaikki potilaat jatkavat säännöllisiä MSA-lääkkeitä koko tutkimuksen ajan, ja muutokset tehdään vain kliinisen tarpeen mukaan.

Muiden kuin IMP-haarojen potilaiden hoitotaso riippuu potilaan yksilöllisistä oireista – jokaiselle potilaalle ei ole olemassa laajaa standardihoitoa.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Tuntematon

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Viisikymmentä potilasta, joilla on varhaisen vaiheen MSA, rekrytoidaan ja satunnaistetaan saamaan Exenatide-injektioita tai toimimaan kontrolleina tässä avoimessa tutkimuksessa.

Kun mahdollinen osallistuja on tunnistettu, he saavat potilastiedotteen, ja heille annetaan vähintään 24 tuntia aikaa lukea tämä ennen kuin heidät värvätään tutkimukseen. Potilaiden tulee olla kelvollisia tutkimukseen täyttämällä osallistumiskriteerit.

Esihoidon aikana tehdään seulontakäynti ja peruskäynti. Hoitoa edeltäviä arviointeja ovat: väestötiedot, sairaushistoria, sukuhistoria, mahdolliset aiemmat geneettiset testit, kirjatut aiemmat lääkkeen noudattamiseen liittyvät ongelmat, fyysinen tarkastus, neurologinen tutkimus, 12-kytkentäinen EKG, rutiiniveri (FBC, U&E, LFT, glukoosi, amylaasi , HbA1c, PT ja APTT), pituus, paino, elintoiminnot, seerumin tai virtsan raskaustestit (hedelmällisessä iässä oleville naisille), MoCA, BDI-II ja samanaikaiset lääkkeet. Potilaat käyttävät sitten alaselkään kiinnitettyä sensoria viikon ajan. Sen jälkeen he palaavat perusvierailulleen. Aloituskäynnin arviointeihin kuuluvat: fyysinen tutkimus, neurologinen tutkimus, lannepunktio CSF:n keräämistä varten, seerumin kerääminen, paastoveritestit, elintoiminnot, UMSARS, COMPASS Select, COMPASS Change -asteikko, ajoitetut motoriset testit, Unified Dystonia Rating Scale, MoCA , BDI-II, Samanaikainen lääkityskatsaus ja haittatapahtumien arviointi. Osallistujat satunnaistetaan sitten sekä kontrolliryhmään että lääketutkimukseen ja saavat vastaavan hoidon. Perusvierailu sisältää myös koulutuksen IMP:n itsehoitoon.

Potilaat, jotka on satunnaistettu saamaan tutkimuslääkettä, saavat 2 mg eksenatidia kerran viikossa 48 viikon ajan ihonalaisena injektiona. Seurantakäynnit ovat 12 viikon välein ja potilaille annetaan riittävästi tarjontaa seuraavaan seurantakäyntiin asti (voidaan säilyttää kotona jääkaapissa). Heille annetaan myös annospäiväkirja, johon merkitään injektion antoaika ja -päivä.

Potilaat jatkavat osallistumista normaaleille neurologisille vastaanotoilleen sekä tutkimuskohtaisille tapaamisille. Potilaat soittavat tutkimussairaanhoitajalle viikolla 4. Sen jälkeen yksityiskohtaiset arvioinnit, mukaan lukien fyysinen ja neurologinen tutkimus, EKG, liiketestit, mukaan lukien yhtenäinen useiden järjestelmien atrofian arviointiasteikko (videoitu), samanaikaiset lääkkeet, haittatapahtumien arviointi ja verinäyte. lähtötilanteessa ja 12 viikon välein yhteensä 48 viikon ajan. Jokaiselle potilaalle tehdään myös lumbaalipunktio lähtötilanteessa ja viimeisellä käynnillä.

Ensisijainen päätetapahtuma on ero Unified Multiple System Atrophy Rating Scale (UMSARS) ‑pistemäärässä (osat I ja II) viikon 48 kohdalla, kun Exenatidia verrataan parhaiten lääkinnällisesti hoidettuihin potilaisiin. Toissijaisia ​​toimenpiteitä ovat haittatapahtumaraportit, itse täytetyt kyselylomakkeet ja verikoetulokset. Lukuun ottamatta näitä arvioita, kaikki potilaat jatkavat säännöllisiä MSA-lääkkeitä koko tutkimuksen ajan, ja muutokset tehdään vain kliinisen tarpeen mukaan.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Odotettu)

50

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta, WC1N 3BG
        • Rekrytointi
        • Leonard Wolfson Experimental Neurology Centre, National Hospital of Neurology and Neurosurgery, UCLH NHS Foundation trust
        • Ottaa yhteyttä:
        • Ottaa yhteyttä:

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

28 vuotta - 78 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • 30–80-vuotiaat osallistujat, joilla on The Gilman Criteria -kriteerien mukaan (Gilman et al. 2008) diagnosoitu mahdollinen tai todennäköinen parkinsonin taudin (MSA-P) tai pikkuaivojen alatyypin (MSA-C) MSA.
  • Osallistujat, jotka ovat alle viisi vuotta dokumentoidusta MSA-diagnoosista tai dokumentoidusta parkinsonin/ataksisesta neurologisesta tilasta, joka myöhemmin osoittautuu MSA:ksi.
  • Osallistujat, jotka pystyvät kävelemään vähintään 10 metriä avustamalla tai ilman. Osallistujat, joiden arvioitu eloonjääminen on tutkijan mielestä vähintään kolme vuotta.
  • Osallistujat, jotka ovat valmiita noudattamaan tutkimuslääkeohjelmaa.
  • Osallistujat, jotka haluavat ja pystyvät suorittamaan kaikki protokollan mukaiset arvioinnit ja noudattavat opintovierailuaikataulua.
  • Hedelmällisessä iässä olevien naisten ja miespuolisten osallistujien, joiden kumppaneita on hedelmällisessä iässä, on suostuttava tehokkaan ehkäisymenetelmän käyttöön suostumuksen allekirjoittamisesta 10 viikkoon hoidon lopettamisen jälkeen. Hedelmällisessä iässä olevilla naisilla on negatiivinen raskaustesti 7 päivän sisällä ennen satunnaistamista.
  • Halukas ja kykenevä antamaan kirjallinen tietoinen suostumus.
  • Koehenkilöt, jotka eivät osaa kirjoittaa, voivat antaa suullisen suostumuksensa vähintään yhden todistajan läsnä ollessa, ja todistajan tulee allekirjoittaa tietoinen suostumuslomake.

Poissulkemiskriteerit:

  • Naiset, jotka ovat raskaana, suunnittelevat raskautta tai imettävät.

  • Hedelmällisessä iässä olevat naiset, jotka eivät käytä hyväksyttävää ehkäisymenetelmää. Koehenkilöt, jotka täyttävät jonkin seuraavista kriteereistä, jotka viittaavat taudin etenemiseen:

    1. Puheen heikkeneminen arvioituna pisteellä ≥ 3 UMSARS-kysymyksessä 1
    2. Nielemishäiriö arvioituna arvolla ≥ 3 UMSARS-kysymyksessä 2
    3. Liikkumisen heikkeneminen arvioituna pisteellä ≥ 3 UMSARS-kysymyksessä 7
    4. Putoaminen useammin kuin kerran viikossa arvioituna pistemäärällä ≥ 3 UMSARS-kysymyksessä 8. Osallistujat, joiden lääketieteellinen tai kirurginen tila on kliinisesti merkittävä tai epävakaa, mikä voi tutkijan mielestä estää tutkimuksen turvallisen loppuun saattamisen.
  • Osallistujat, joilla on aktiivisia pahanlaatuisia kasvaimia tai joilla on ollut pahanlaatuisia kasvaimia viimeisen 5 vuoden aikana. Osallistujat, joilla on muita liikehäiriöitä kuin MSA.
  • Samanaikainen dementia, jonka pistemäärä on alle 21 MoCA:ssa.
  • Samanaikainen vaikea masennus, joka määritellään pisteellä ≥30 Beck Depression Inventory-II:ssa.
  • Aivojen syvästimulaatioleikkauksen historia.
  • Osallistujat, jotka ovat ottaneet mitä tahansa tutkimusvalmistetta 90 päivän aikana ennen lähtötilannetta.
  • Osallistujat, joiden BMI < 18,5.
  • Osallistujat, joilla on diabetes, loppuvaiheen munuaissairaus tai vakava munuaisten vajaatoiminta.
  • Kliinisesti merkittävä sydänsairaus, haimatulehdus ja/tai alkoholismi.
  • Osallistujat, joilla on vakava maha-suolikanavan sairaus, mukaan lukien gastropareesi.
  • Jatkuva sulfonyyliureahoito.
  • Tunnetut allergiat IMP:lle ja IMP:n apuaineille.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Ei väliintuloa: Hoidon standardi
Kokeellinen: Eksenatidi
Lääke: Exenatide Pen Injector [Bydureon]
Eksenatidi on lääke, joka on lisensoitu käytettäväksi tyypin 2 diabeteksessa.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Tietojen kerääminen, jotta voidaan arvioida eksenatidin tehokkuus monijärjestelmäatrofiaa sairastavien potilaiden sairauden etenemisen muuttamisessa
Aikaikkuna: 48 viikkoa
Ensisijainen päätepiste on ero Unified Multiple System Atrophy Rating Scale (UMSARS) -pistemäärässä (osat I ja II).
48 viikkoa

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Niiden potilaiden osuus, jotka menettivät itsenäisen liikkumisen tutkimuksen loppuun mennessä
Aikaikkuna: 48 viikkoa
Määritetään pistemäärällä 3 tai enemmän UMSARS-I kohdassa 7 - kävely
48 viikkoa
Ero Multiple System Atrophy Life Quality of Life (MSA QoL) -asteikossa
Aikaikkuna: 48 viikkoa
Määritelty QoL-asteikon täyttämisen perusteella
48 viikkoa
Ero viikolla 48 UMSARS III:ssa ja IV:ssä (niiden potilaiden osuus, jotka menettivät itsenäisen liikkumisen tutkimuksen loppuun mennessä)
Aikaikkuna: 48 viikkoa
UMSARS III:n ja IV:n määrittelemä
48 viikkoa
Ero parkinsonismilääkkeissä tai ortostaattisissa hypotensiolääkkeissä
Aikaikkuna: 48 viikkoa
48 viikkoa
Kaatumisten määrä
Aikaikkuna: 48 viikkoa
48 viikkoa
Niiden potilaiden osuus, jotka saavuttavat vähintään 3 pisteen UMSARS-I:n kohdissa 1 (puhe), 2 (nieleminen) ja 8 (putoaminen)
Aikaikkuna: 48 viikkoa
48 viikkoa
Ero viikolla 48 kliinisessä kokonaisvaikutelmassa (CGI); ero viikolla 48 Montreal Cognitive Assessment (MoCA) -pisteissä
Aikaikkuna: 48 viikkoa
48 viikkoa

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

University College, London

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Keskiviikko 16. syyskuuta 2020

Ensisijainen valmistuminen (Odotettu)

Tiistai 26. huhtikuuta 2022

Opintojen valmistuminen (Odotettu)

Tiistai 26. huhtikuuta 2022

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 29. toukokuuta 2020

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 11. kesäkuuta 2020

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Tiistai 16. kesäkuuta 2020

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Torstai 5. marraskuuta 2020

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 4. marraskuuta 2020

Viimeksi vahvistettu

Sunnuntai 1. marraskuuta 2020

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 125591
  • 2020-000122-26 (EudraCT-numero)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

Ei

IPD-suunnitelman kuvaus

Anonymisoidut tiedot asetetaan saataville niiltä potilailta, jotka ovat antaneet suostumuksensa siihen, kun tutkimustietoanalyysi on suoritettu, kohtuullisia pyyntöjä varten.

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Multiple System Atrofia

Kliiniset tutkimukset Exenatide Pen Injector [Bydureon]

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Dominican Republic

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa