Эксенатид один раз в неделю для лечения мультисистемной атрофии (MSA)

Пятьдесят пациентов с ранней стадией MSA будут набраны и рандомизированы для получения инъекций эксенатида или для контроля в этом открытом исследовании.

Как только потенциальный участник будет определен, он получит информационный буклет для пациента, и ему будет дано как минимум 24 часа, чтобы прочитать его, прежде чем его примут к участию в испытании. Пациенты должны иметь право на участие в исследовании, отвечая критериям включения.

Во время предварительной обработки будет визит для скрининга и базовый визит. Оценка перед лечением будет включать: демографические данные, историю болезни, семейный анамнез, любые предыдущие зарегистрированные генетические тесты, зарегистрированные предыдущие проблемы с соблюдением режима приема лекарств, медицинский осмотр, неврологическое обследование, ЭКГ в 12 отведениях, обычные анализы крови (FBC, U&E, LFT, глюкоза, амилаза). , HbA1c, PT и APTT), рост, вес, показатели жизненно важных функций, тесты на беременность в сыворотке или моче (для женщин детородного возраста), MoCA, BDI-II и сопутствующие лекарства. Затем пациенты будут носить датчик, прикрепленный к нижней части спины, в течение недели. Затем они вернутся для своего базового визита. Во время исходного визита оценки будут включать: физикальное обследование, неврологическое обследование, люмбальную пункцию для сбора спинномозговой жидкости, сбор сыворотки, анализы крови натощак, основные показатели жизнедеятельности, UMSARS, COMPASS Select, шкалу COMPASS Change, двигательные тесты с синхронизацией, унифицированную шкалу оценки дистонии, MoCA. , BDI-II, Обзор сопутствующего лечения и обзор нежелательных явлений. Затем участники будут рандомизированы как в контрольную группу, так и в группу пробного препарата и получат соответствующее лечение. Базовый визит также будет включать в себя тренинг по самостоятельному применению ИЛП.

Пациенты, рандомизированные для получения пробного препарата, будут получать 2 мг эксенатида один раз в неделю в течение 48 недель путем подкожной инъекции. Последующие посещения будут проводиться каждые 12 недель, и пациентам будет предоставлен достаточный запас, чтобы продержаться до следующего визита к врачу (можно хранить дома в холодильнике). Им также будет выдан дневник дозирования для записи времени и дня введения инъекции.

Пациенты будут продолжать посещать свои обычные приемы у невролога, а также приемы для конкретных испытаний. Пациенты будут иметь телефонный звонок с медсестрой-исследователем на 4-й неделе. После этого будут проведены подробные оценки, включая физикальное и неврологическое обследование, ЭКГ, двигательные тесты, включая унифицированную множественную шкалу оценки атрофии (видеозапись), обзор сопутствующих лекарств, обзор нежелательных явлений и забор крови. исходно и каждые 12 недель в общей сложности 48 недель. Каждому пациенту также будет сделана люмбальная пункция на исходном уровне и во время последнего визита.

Первичной конечной точкой будет разница в общем балле по Единой шкале оценки множественной системной атрофии (UMSARS) (Части I и II) через 48 недель, сравнивая эксенатид с лучшими пациентами, прошедшими медикаментозное лечение. Вторичные меры будут включать отчеты о нежелательных явлениях, анкеты для самостоятельного заполнения и результаты анализов крови. Помимо этих оценок, все пациенты будут продолжать принимать любые обычные препараты MSA на протяжении всего исследования с корректировками, вносимыми только в соответствии с клинической необходимостью.