Eksenatyd Raz w tygodniu jako leczenie atrofii wieloukładowej (MSA)

Pięćdziesięciu pacjentów z MSA we wczesnym stadium zostanie zrekrutowanych i losowo przydzielonych do grupy otrzymującej zastrzyki z eksenatydu lub do grupy kontrolnej w tym otwartym badaniu.

Po zidentyfikowaniu potencjalnego uczestnika otrzyma on ulotkę informacyjną dla pacjenta i będzie miał co najmniej 24 godziny na jej przeczytanie przed rekrutacją do badania. Pacjenci będą musieli kwalifikować się do badania, spełniając kryteria włączenia.

Podczas leczenia wstępnego odbędzie się wizyta przesiewowa i wizyta wyjściowa. Oceny przed leczeniem będą obejmować: dane demograficzne, historię medyczną, historię rodzinną, wszelkie zarejestrowane wcześniejsze badania genetyczne, odnotowane wcześniejsze problemy ze stosowaniem się do zaleceń lekarskich, badanie fizykalne, badanie neurologiczne, 12-odprowadzeniowe EKG, rutynowe badania krwi (FBC, U&E, LFT, glukoza, amylaza) , HbA1c, PT i APTT), wzrost, masa ciała, parametry życiowe, testy ciążowe z surowicy lub moczu (u kobiet w wieku rozrodczym), MoCA, BDI-II i jednocześnie stosowane leki. Następnie przez tydzień pacjenci będą nosić czujnik przymocowany do dolnej części pleców. Następnie wrócą na wizytę wyjściową. Podczas wizyty początkowej ocena obejmuje: badanie fizykalne, badanie neurologiczne, nakłucie lędźwiowe w celu pobrania płynu mózgowo-rdzeniowego, pobranie surowicy, badania krwi na czczo, parametry życiowe, UMSARS, COMPASS Select, COMPASS Change scale, czasowe testy motoryczne, The Unified Dystonia Rating Scale, MoCA , BDI-II, przegląd leków towarzyszących i przegląd zdarzeń niepożądanych. Uczestnicy zostaną następnie losowo przydzieleni zarówno do ramienia kontrolnego, jak i ramienia badanego leku i otrzymają odpowiednie leczenie. Wizyta wyjściowa obejmie również sesję szkoleniową w zakresie samodzielnego podawania IMP.

Pacjenci przydzieleni losowo do grupy otrzymującej badany lek będą otrzymywać 2 mg eksenatydu raz w tygodniu przez 48 tygodni we wstrzyknięciu podskórnym. Wizyty kontrolne będą odbywać się co 12 tygodni, a pacjenci otrzymają zapas wystarczający do następnej wizyty kontrolnej (można przechowywać w lodówce w domu). Otrzymają również dzienniczek dawkowania, w którym będą odnotowywać godzinę i dzień podania zastrzyku.

Pacjenci będą nadal uczęszczać na zwykłe wizyty neurologiczne, jak również na wizyty związane z badaniem. Pacjenci będą mieli rozmowę telefoniczną z pielęgniarką badawczą w tygodniu 4. Następnie szczegółowa ocena, w tym badanie fizykalne i neurologiczne, EKG, testy ruchowe, w tym ujednolicona skala oceny atrofii wielosystemowej (nagrana na taśmie wideo), przegląd leków towarzyszących, przegląd zdarzeń niepożądanych i pobieranie krwi na początku badania i co 12 tygodni przez łącznie 48 tygodni. Każdy pacjent będzie miał również nakłucie lędźwiowe na początku badania i podczas ostatniej wizyty.

Pierwszorzędowym punktem końcowym będzie różnica w całkowitym wyniku w Unified Multiple System Atrophy Rating Scale (UMSARS) (część I i II) po 48 tygodniach w porównaniu z najlepiej leczonymi pacjentami. Środki wtórne będą obejmować raporty o zdarzeniach niepożądanych, samodzielnie wypełnione kwestionariusze i wyniki badań krwi. Oprócz tych ocen, wszyscy pacjenci będą kontynuować przyjmowanie regularnych leków MSA przez cały okres badania, z korektami dokonywanymi wyłącznie zgodnie z potrzebami klinicznymi.