艾塞那肽每周一次治疗多系统萎缩 (MSA)

50 名早期 MSA 患者将被招募并随机接受艾塞那肽注射，或作为该开放标签试验的对照。

一旦确定了潜在的参与者，他们将收到一份患者信息传单，并在被招募参加试验之前至少有 24 小时的时间阅读该传单。 患者需要符合纳入标准才能有资格参加试验。

在预处理期间，将进行筛选访视和基线访视。 治疗前评估将包括：人口统计学、病史、家族史、记录的任何先前基因测试、记录的先前药物依从性问题、体格检查、神经学检查、12 导联心电图、常规血液（FBC、U&E、LFT、葡萄糖、淀粉酶、HbA1c、PT 和 APTT）、身高、体重、生命体征、血清或尿液妊娠试验（适用于有生育能力的女性）、MoCA、BDI-II 和合并用药。 然后，患者将在他们的下背部佩戴一个传感器一周。 然后他们将返回进行基线访问。 基线访视评估将包括：身体检查、神经系统检查、收集脑脊液的腰椎穿刺、血清收集、空腹血液检查、生命体征、UMSARS、COMPASS Select、COMPASS Change scale、定时运动测试、统一肌张力障碍评定量表、MoCA , BDI-II, 合并用药审查和不良事件审查。 然后参与者将被随机分配到控制组或试验药物组并接受相应的治疗。 基线访问还将包括 IMP 自我管理培训课程。

随机接受试验药物的患者将通过皮下注射每周一次服用 2mg 艾塞那肽，持续 48 周。 后续访问将每 12 周进行一次，患者将获得足够的供应以维持他们直到下一次后续预约（可以存放在家里的冰箱中）。 他们还将获得剂量日记以记录注射给药的时间和日期。

患者将继续参加他们正常的神经病学预约以及试验特定预约。 患者将在第 4 周与研究护士通电话。此后进行详细评估，包括身体和神经检查、心电图、运动测试，包括统一多系统萎缩评定量表（录像）、伴随药物审查、不良事件审查和血液采样在基线时和每 12 周一次，共 48 周。 每位患者还将在基线和最后一次就诊时进行腰椎穿刺。

主要终点将是 48 周时艾塞那肽与接受最佳药物治疗的患者的统一多系统萎缩评定量表 (UMSARS) 总分（第一部分和第二部分）的差异。 次要措施将包括不良事件报告、自填问卷和验血结果。 除这些评估外，所有患者将在整个试验期间继续使用任何常规 MSA 药物，仅根据临床需要进行调整。