Exenatid Hetente egyszer, többszörös rendszersorvadás kezelésére (MSA)

Ötven korai stádiumú MSA-ban szenvedő beteget toboroznak és randomizálnak, hogy Exenatide injekciót kapjanak, vagy kontrollként működjenek ebben a nyílt vizsgálatban.

Miután azonosították a potenciális résztvevőt, kapnak egy betegtájékoztatót, és legalább 24 órát kapnak ennek elolvasására, mielőtt részt vesznek a vizsgálatban. A betegeknek alkalmasnak kell lenniük a vizsgálatra, ha megfelelnek a felvételi kritériumoknak.

Az előkezelés során szűrővizsgálatra és kiindulási vizitre kerül sor. A kezelés előtti felmérések a következőket foglalják magukban: demográfiai adatok, kórtörténet, családi anamnézis, bármilyen korábbi genetikai vizsgálat, korábbi gyógyszer-megfelelőségi problémák rögzítése, fizikális vizsgálat, neurológiai vizsgálat, 12 elvezetéses EKG, rutin vérvétel (FBC, U&E, LFT, glükóz, amiláz) , HbA1c, PT és APTT), magasság, testtömeg, életjelek, szérum vagy vizelet terhességi tesztek (fogamzóképes korú nők számára), MoCA, BDI-II és egyidejűleg alkalmazott gyógyszerek. A betegek ezután egy hétig a hát alsó részéhez erősített érzékelőt viselnek. Ezután visszatérnek alaplátogatásra. A kiindulási vizit kiértékelése a következőket tartalmazza: fizikális vizsgálat, neurológiai vizsgálat, lumbálpunkció a CSF-gyűjtéshez, szérumgyűjtés, éhgyomri vérvizsgálatok, életjelek, UMSARS, COMPASS Select, COMPASS Change skála, időzített motoros tesztek, The Unified Dystonia Rating Scale, MoCA , BDI-II, Egyidejű gyógyszerek felülvizsgálata és nemkívánatos események áttekintése. A résztvevőket ezután véletlenszerűen besorolják a kontroll- vagy a vizsgálati gyógyszercsoportba, és megkapják a megfelelő kezelést. Az alaplátogatás tartalmazni fog egy képzést is az IMP önadminisztrációjáról.

A kísérleti gyógyszer szedésére véletlenszerűen kiválasztott betegek 2 mg Exenatidot kapnak hetente egyszer 48 héten keresztül szubkután injekcióban. Az utóellenőrzések 12 hetente lesznek, és a betegek elegendő készletet kapnak a következő utóellenőrzésig (házi hűtőszekrényben tárolható). Ezenkívül adagolási naplót is kapnak, amely rögzíti az injekció beadásának idejét és napját.

A betegek továbbra is részt vesznek a szokásos neurológiai rendeléseiken, valamint a vizsgálatspecifikus találkozókon. A betegek a 4. héten telefonálnak majd a kutatónővérrel. Ezt követően részletes kivizsgálás, beleértve a fizikális és neurológiai vizsgálatot, EKG-t, mozgásvizsgálatokat, beleértve az egységes többrendszerű atrófiát értékelő skálát (videóra vett), az egyidejűleg alkalmazott gyógyszerek felülvizsgálatát, a nemkívánatos események áttekintését és a vérmintavételt. kiinduláskor és 12 hetente összesen 48 héten keresztül. Minden betegnek lumbálpunkciót is végeznek a kiinduláskor és az utolsó vizit alkalmával.

Az elsődleges végpont az Egységes Multiple System Atrophy Rating Scale (UMSARS) összpontszámának (I. és II. rész) közötti különbség lesz a 48. héten, összehasonlítva az Exenatidet a legjobban kezelt betegekkel. A másodlagos intézkedések magukban foglalják a nemkívánatos eseményekről szóló jelentéseket, a saját kitöltött kérdőíveket és a vérvizsgálati eredményeket. Ezen értékeléseken kívül minden beteg folytatni fogja a rendszeres MSA-gyógyszerek szedését a vizsgálat során, és csak a klinikai igényeknek megfelelően módosítja azokat.