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Exenatida una vez por semana como tratamiento para la atrofia multisistémica (MSA)

18 de junio de 2025 actualizado por: University College, London

Un ensayo controlado aleatorizado, abierto, de un solo sitio, de 48 semanas, que evalúa la seguridad y la eficacia de la exenatida una vez por semana en el tratamiento de pacientes con atrofia multisistémica

Cincuenta pacientes con atrofia multisistémica (MSA) en etapa temprana serán reclutados y aleatorizados para recibir inyecciones de exenatida o para actuar como controles en este ensayo de etiqueta abierta. Para la mitad de los pacientes, Exenatide se administrará como una inyección subcutánea una vez a la semana, además de la medicación regular del participante. Todos los pacientes continuarán recibiendo el tratamiento de atención estándar para la AMS. Se realizarán evaluaciones detalladas de todos los pacientes al inicio y periódicamente durante un total de 48 semanas. El criterio principal de valoración será la diferencia en la puntuación total de la Escala Unificada de Valoración de Atrofia Multisistémica (UMSARS) (Partes I y II) a las 48 semanas comparando el tratamiento con exenatida con los pacientes mejor tratados médicamente (controles). Las medidas secundarias incluirán informes de eventos adversos, cuestionarios autocompletados y resultados de análisis de sangre. Además de estas evaluaciones, todos los pacientes continuarán con sus medicamentos habituales para la MSA durante todo el ensayo y se realizarán ajustes solo según la necesidad clínica.

El tratamiento estándar de atención para pacientes en el brazo sin IMP dependerá de los síntomas individuales de los pacientes; no existe un tratamiento estándar amplio para cada paciente.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Cincuenta pacientes con MSA en etapa temprana serán reclutados y aleatorizados para recibir inyecciones de Exenatide, o para actuar como controles en este ensayo de etiqueta abierta.

Una vez que se haya identificado a un participante potencial, recibirá un folleto de información para el paciente y se le dará un mínimo de 24 horas para leerlo antes de ser reclutado para el ensayo. Los pacientes deberán ser elegibles para el ensayo al cumplir con los criterios de inclusión.

Durante el pretratamiento habrá una visita de selección y una visita inicial. Las evaluaciones previas al tratamiento incluirán: datos demográficos, antecedentes médicos, antecedentes familiares, cualquier prueba genética anterior registrada, problemas previos de cumplimiento de medicamentos registrados, examen físico, examen neurológico, ECG de 12 derivaciones, análisis de sangre de rutina (FBC, U&E, LFT, glucosa, amilasa). , HbA1c, PT y APTT), altura, peso, signos vitales, pruebas de embarazo en suero u orina (para mujeres en edad fértil), MoCA, BDI-II y Medicamentos concomitantes. Luego, los pacientes usarán un sensor conectado a la parte inferior de la espalda durante una semana. Luego regresarán para su visita inicial. En la visita inicial, las evaluaciones incluirán: examen físico, examen neurológico, punción lumbar para la recolección de LCR, recolección de suero, análisis de sangre en ayunas, signos vitales, UMSARS, COMPASS Select, escala COMPASS Change, pruebas motoras cronometradas, The Unified Dystonia Rating Scale, MoCA , BDI-II, revisión de medicamentos concomitantes y revisión de eventos adversos. Luego, los participantes serán asignados al azar al brazo de control o al brazo de fármaco de prueba y recibirán el tratamiento correspondiente. La visita de referencia también incluirá una sesión de capacitación para la autoadministración de IMP.

Los pacientes aleatorizados para recibir el fármaco del ensayo recibirán 2 mg de exenatida una vez a la semana durante 48 semanas mediante inyección subcutánea. Las visitas de seguimiento serán cada 12 semanas y los pacientes recibirán un suministro suficiente para que les dure hasta su próxima cita de seguimiento (se puede almacenar en el refrigerador en casa). También se les entregará un diario de dosificación para registrar la hora y el día de la administración de la inyección.

Los pacientes seguirán asistiendo a sus citas normales de neurología, así como a las citas específicas del ensayo. Los pacientes recibirán una llamada telefónica con la enfermera de investigación en la semana 4. Posteriormente, se realizarán evaluaciones detalladas que incluyen un examen físico y neurológico, ECG, pruebas de movimiento, incluida la escala unificada de calificación de atrofia multisistémica (grabada en video), revisión de medicamentos concomitantes, revisión de eventos adversos y muestreo de sangre. al inicio y cada 12 semanas durante un total de 48 semanas. Cada paciente también tendrá una punción lumbar al inicio y en su visita final.

El criterio principal de valoración será la diferencia en la puntuación total de la Escala Unificada de Valoración de Atrofia Multisistémica (UMSARS) (Partes I y II) a las 48 semanas comparando Exenatida con los pacientes mejor tratados médicamente. Las medidas secundarias incluirán informes de eventos adversos, cuestionarios autocompletados y resultados de análisis de sangre. Además de estas evaluaciones, todos los pacientes continuarán con sus medicamentos habituales para la MSA durante todo el ensayo y se realizarán ajustes solo según la necesidad clínica.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

50

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Reino Unido
      • London, Reino Unido, WC1N 3BG
        • Leonard Wolfson Experimental Neurology Centre, National Hospital of Neurology and Neurosurgery, UCLH NHS Foundation trust

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

26 años a 76 años (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Participantes de 30 a 80 años con diagnóstico de MSA Posible o Probable del subtipo parkinsoniano (MSA-P) o subtipo cerebeloso (MSA-C) según los Criterios de Gilman (Gilman et al. 2008).
  • Participantes que tienen menos de cinco años desde el momento del diagnóstico documentado de MSA o desde el momento de la condición neurológica parkinsoniana/atáxica documentada que luego resulta ser MSA.
  • Participantes que sean capaces de caminar al menos 10 metros con o sin ayuda. Participantes con una supervivencia prevista de al menos tres años en opinión del investigador.
  • Participantes que estén dispuestos a adherirse al régimen del fármaco del estudio.
  • Participantes que estén dispuestos y sean capaces de realizar todas las evaluaciones especificadas en el protocolo y cumplan con el programa de visitas del estudio.
  • Las mujeres en edad fértil y los participantes masculinos con parejas en edad fértil deben aceptar usar un método anticonceptivo eficaz desde el momento en que se firma el consentimiento hasta 10 semanas después de la interrupción del tratamiento. Las mujeres en edad fértil tienen una prueba de embarazo negativa dentro de los 7 días anteriores a la aleatorización.
  • Dispuesto y capaz de dar su consentimiento informado por escrito.
  • Los sujetos que no pueden escribir pueden dar su consentimiento verbal en presencia de al menos un testigo, y el testigo debe firmar el formulario de consentimiento informado.

Criterio de exclusión:

  • Mujeres que están embarazadas, planeando un embarazo o amamantando.

  • Mujeres en edad fértil que no practican un método aceptable de control de la natalidad. Sujetos que cumplen cualquiera de los siguientes criterios que tienden a sugerir enfermedad avanzada:

    1. Deterioro del habla evaluado por una puntuación de ≥ 3 en la pregunta 1 de UMSARS
    2. Deterioro de la deglución evaluado por una puntuación de ≥ 3 en la pregunta 2 de UMSARS
    3. Deterioro en la deambulación evaluado por una puntuación de ≥ 3 en la pregunta 7 de UMSARS
    4. Caerse con más frecuencia que una vez por semana según lo evaluado por una puntuación de ≥ 3 en la pregunta 8 de UMSARS. Participantes con una afección médica o quirúrgica clínicamente significativa o inestable, que en opinión del investigador podría impedir la finalización segura del estudio.
  • Participantes con neoplasias malignas activas o antecedentes de neoplasias malignas en los últimos 5 años. Participantes con trastornos del movimiento distintos de MSA.
  • Demencia concurrente definida por una puntuación inferior a 21 en el MoCA.
  • Depresión grave concurrente definida por una puntuación de ≥30 en el Inventario de Depresión de Beck-II.
  • Historia de la cirugía de estimulación cerebral profunda.
  • Participantes que hayan tomado cualquier producto en investigación dentro de los 90 días anteriores a la línea de base.
  • Participantes con un IMC < 18,5.
  • Participantes con diabetes, enfermedad renal en etapa terminal o insuficiencia renal grave.
  • Antecedentes de enfermedad cardiaca clínicamente significativa, pancreatitis y/o alcoholismo.
  • Participantes con enfermedad gastrointestinal grave, incluida la gastroparesia.
  • Tratamiento en curso con sulfonilurea.
  • Alergias conocidas al IMP y excipientes del IMP.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Sin intervención: Estándar de cuidado
Experimental: Exenatida
Droga: Inyector de pluma de exenatida [Bydureon]
Exenatida es un tratamiento autorizado para su uso en la diabetes tipo 2.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio en la puntuación umsars (partes i+ii) desde la línea de base
Periodo de tiempo: Línea de base y 48 semanas
El punto final primario es la puntuación total de la Escala de calificación de atrofia del sistema múltiple unificado (UMSARS) (Partes I y II), explorando el cambio de las horas extras de referencia (evaluado a 48 semanas). La Parte I es una entrevista histórica de 12 ítems (puntaje máximo 48) y la Parte II es un examen clínico de 14 ítems (puntaje máximo 56). La Parte I y II se suman para dar una puntuación total, que puede variar de 0 a 104. Los puntajes más altos indican una peor gravedad de la enfermedad.
Línea de base y 48 semanas

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Pérdida de ambulaciones independientes
Periodo de tiempo: 48 semanas
Proporción de participantes con pérdida de deambulación independiente, definida por un puntaje de 4 en el ítem 7 (caminar) de UMSARS-I a las 48 semanas.
48 semanas
Escala de calidad de vida de atrofia de sistema múltiple (MSA-QOL)
Periodo de tiempo: 48 semanas
La escala de calidad de vida de atrofia del sistema múltiple (MSA-QOL) midió la calidad de vida relacionada con la salud en tres subescalas (funcionamiento motor, no motor y emocional/social). Cada ítem (40 en total) tiene cinco niveles crecientes de deterioro (0 a 4), con 0 que no representan deterioro y 4 representan un deterioro extremo. Las puntuaciones para las tres subescalas se generaron sumando elementos y se transformaron en un rango de 0 a 100 (100 × [(puntaje observado menos minus de puntaje posible)/(puntaje máximo posible sin puntaje posible)]).
48 semanas
Número de caídas
Periodo de tiempo: 48 semanas
Número de caídas reportadas por el participante a 48 semanas.
48 semanas
Hitos en los umsars Parte 1 (discurso, trago y caída)
Periodo de tiempo: 48 semanas
La parte 1 de UMSARS es una subcala de 12 ítems que comprende una revisión histórica de las deficiencias relacionadas con la enfermedad. Se generó un solo puntaje usando un 0 (sin deterioro) a 4 (deterioro severo) para cada elemento (puntaje máximo 48 puntos). Examinamos la proporción de participantes que alcanzan una puntuación de ≥ 3 en los umsars ítem 1 (discurso), ítem 2 (trago) y ítem 8 (caída) por 48 semanas.
48 semanas
Escala de impresión global clínica (CGI)
Periodo de tiempo: 48 semanas
El CGI evalúa el cambio a partir del inicio del tratamiento en una escala de siete puntos (1 = = muy mejorada a 7 = Mucho peor desde el inicio del tratamiento). Se registró un solo puntaje a las 48 semanas.
48 semanas
Evaluación cognitiva de Montreal (MOCA)
Periodo de tiempo: 48 semanas
El MOCA es una breve escala cognitiva (obtenida de 0-30 puntos). Una puntuación de 26 o más refleja habilidades cognitivas normales, mientras que las puntuaciones más bajas indican deterioro cognitivo. La diferencia entre los grupos (puntaje total de 30) se exploró a las 48 semanas.
48 semanas
Umsars parte iv
Periodo de tiempo: Puntaje a las 48 semanas
La parte 4 de UMSARS mide la discapacidad global (1 ítem) obtenida de 1 (completamente independiente) a 5 (totalmente dependiente e indefensa. Postrado en cama).
Puntaje a las 48 semanas
Inventario de depresión de Beck II (BDI-II)
Periodo de tiempo: 48 semanas
El BDI-II es un cuestionario de autoinforme diseñado para medir la gravedad de la sintomatología de la depresión (obtenida de 0-63 puntos). Una puntuación de 13 o menos indicada mínima, 14-19 indicada leve, 20-28 indicada moderada y 29-63 indicó depresión severa. La diferencia entre grupos se exploró a las 48 semanas.
48 semanas

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

University College, London

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

16 de septiembre de 2020

Finalización primaria (Actual)

22 de marzo de 2024

Finalización del estudio (Actual)

22 de marzo de 2024

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

29 de mayo de 2020

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

11 de junio de 2020

Publicado por primera vez (Actual)

16 de junio de 2020

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

27 de junio de 2025

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

18 de junio de 2025

Última verificación

1 de junio de 2025

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • 125591
  • 2020-000122-26 (Número EudraCT)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Descripción del plan IPD

Los datos anónimos estarán disponibles de aquellos pacientes que hayan dado su consentimiento para hacerlo, luego de completar el análisis de datos del ensayo, para cualquier solicitud razonable.

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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