- ICH GCP
- Amerikanska kliniska prövningsregistret
- Klinisk prövning NCT04515550
Mitokondriella biomarkörer vid Huntingtons sjukdom
9 april 2022 uppdaterad av: Steven Gunzler, MD, University Hospitals Cleveland Medical Center
Longitudinell bioprovsamling för mitokondriell metabolomik vid Huntingtons sjukdom
Syftet med denna studie är att upptäcka en panel av mitokondriella metabolomiska biomarkörer för Huntingtons sjukdom.
Studieöversikt
Status
Avslutad
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
Denna forskarinitierade longitudinella studie på en plats syftar till att bedöma användbarheten av mitokondriell metabolomik - paneler av små molekyler som påverkar mitokondriell funktion - för att diagnostisera pre-symptomatisk, pre-manifest och symtomatisk Huntingtons sjukdom och fungera som biomarkörer för HD svårighetsgrad och progression.
Den syftar också till att visa att denna nya biomarkör i blodet har jämförbart värde som samma analys i ryggmärgsvätska.
Denna forskningsstudie omfattar 3-4 besök under 18 månader.
Fyrtio volontärer med HD och 25 volontärer utan HD kommer att inkluderas.
Volontärer som har HD kommer att genomgå en fysisk undersökning och blodtagning vid varje studiebesök.
Vissa deltagare kommer också att anmäla sig frivilligt för valfri lumbalpunktion.
Studietyp
Observationell
Inskrivning (Faktisk)
27
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Förenta staterna, 44106
- University Hospitals Cleveland Medical Center
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
20 år till 85 år (VUXEN, OLDER_ADULT)
Tar emot friska volontärer
Ja
Kön som är behöriga för studier
Allt
Testmetod
Icke-sannolikhetsprov
Studera befolkning
Studiepopulationen består av personer med HD och kontroller utan HD
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Ålder 20 till 85
- Montreal Cognitive Assessment poäng >10
- HD-personer hade debut av HD-symtom efter 20 års ålder
- HD-patienter med diagnostisk konfidensnivå (DCL) på 0-3 (pre-symptomatisk eller pre-manifest) måste ha minst 40 CAG-repetitioner på en HTT-allel
- HD-personer med diagnostisk konfidensnivå (DCL) på 4 (manifest) måste ha minst 36 CAG-repetitioner på en HTT-allel
- Kontroller är asymtomatiska utan familjehistoria av HD eller har <36 CAG-repetitioner på båda HTT-alleler med familjehistoria av HD
Exklusions kriterier:
- HD-personer som inte redan genomgått genetisk testning är exkluderade från denna studie
- Graviditet eller planerar att bli gravid under studien
- Utredningsläkemedel inom 3 månader efter screeningbesök
- Alkohol eller illegal drogmissbruk eller beroende
- Andra genetiska eller neurologiska störningar
- Annan medicinsk eller psykiatrisk sjukdom som enligt utredarens bedömning kommer att förhindra förmågan att tolerera eller genomgå studieprocedurer
- För dem som frivilligt anmäler sig för lumbalpunktion (LP), blödningsrubbningar eller överdriven blödning, antikoagulering, acetylsalicylsyra om inte säkert kan sluta ta det minst 7 dagar före LP, andra trombocythämmande mediciner, oförmåga att tolerera LP, allergi mot lokalbedövningsmedel eller klorhexidin, större ländryggsdeformitet, låga blodplättar eller onormala koagulationsfaktorer PT/APTT
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
Kohorter och interventioner
Grupp / Kohort |
Intervention / Behandling |
---|---|
Huntingtons sjukdom (HD)
personer med HD
|
Vissa deltagare kommer att ha en valfri lumbalpunktion
|
Kontroller utan HD
personer utan HD
|
Vissa deltagare kommer att ha en valfri lumbalpunktion
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
---|---|---|
Förändring i Unified Huntington Disease Rating Scale (UHDRS) och UHDRS undersektioner
Tidsram: Vid baslinjen, 9 månader och 18 månader
|
Detta är ett frågeformulär och neurologisk undersökning.
Lägre värden är bättre än högre värden.
|
Vid baslinjen, 9 månader och 18 månader
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
---|---|---|
Förändring i Montreal Cognitive Assessment (MoCA)
Tidsram: Vid baslinjen, 9 månader och 18 månader
|
Kognitiv skala från noll till 30.
Högre värden är bättre än lägre värden.
|
Vid baslinjen, 9 månader och 18 månader
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Samarbetspartners
Utredare
- Huvudutredare: Xin Qi, PhD, Case Western Reserve University
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (FAKTISK)
4 april 2019
Primärt slutförande (FAKTISK)
28 februari 2022
Avslutad studie (FAKTISK)
28 februari 2022
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
31 juli 2020
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
14 augusti 2020
Första postat (FAKTISK)
17 augusti 2020
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (FAKTISK)
12 april 2022
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
9 april 2022
Senast verifierad
1 april 2022
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
- Mentala störningar
- Hjärnsjukdomar
- Sjukdomar i centrala nervsystemet
- Sjukdomar i nervsystemet
- Neurokognitiva störningar
- Genetiska sjukdomar, medfödda
- Basala ganglia sjukdomar
- Rörelsestörningar
- Neurodegenerativa sjukdomar
- Dyskinesier
- Heredodegenerativa störningar, nervsystemet
- Demens
- Kognitionsstörningar
- Chorea
- Huntingtons sjukdom
Andra studie-ID-nummer
- 20181082
- 1R21NS107897-01A1 (NIH)
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
NEJ
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Nej
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .
Kliniska prövningar på Huntingtons sjukdom
-
SOM Innovation Biotech SAAktiv, inte rekryterandeHuntington ChoreaSpanien, Tyskland, Italien, Storbritannien, Frankrike, Polen, Schweiz
-
Sanguine BiosciencesHoffmann-La RocheRekryteringHuntingtons sjukdom | Huntingtons demens | Huntingtons sjukdom, sent inträdande | Huntington; Demens (etiologi)Förenta staterna
-
Neurocrine BiosciencesAnmälan via inbjudan
-
Neurocrine BiosciencesHuntington Study GroupAktiv, inte rekryterandeChorea, HuntingtonFörenta staterna, Kanada
-
Neurocrine BiosciencesHuntington Study GroupAvslutadChorea, HuntingtonFörenta staterna, Kanada
-
Assistance Publique - Hôpitaux de ParisCEAAvslutadBrain Neuroimaging Biomarkers in Huntington DiseaseFrankrike