Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Mitochondriální biomarkery u Huntingtonovy choroby

9. dubna 2022 aktualizováno: Steven Gunzler, MD, University Hospitals Cleveland Medical Center

Sbírka podélných biovzorků pro mitochondriální metabolomiku u Huntingtonovy choroby

Cílem této studie je objevit panel mitochondriálních metabolomických biomarkerů pro Huntingtonovu chorobu.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Tato jednomístná longitudinální studie iniciovaná výzkumným pracovníkem se snaží zhodnotit užitečnost mitochondriální metabolomiky - panelů malých molekul, které ovlivňují mitochondriální funkci - k diagnostice presymptomatické, premanifestní a symptomatické Huntingtonovy choroby a slouží jako biomarkery HD závažnost a progresi. Snaží se také prokázat, že tento nový biomarker v krvi má srovnatelnou hodnotu se stejnou analýzou v míšním moku. Tato výzkumná studie zahrnuje 3–4 návštěvy během 18 měsíců. Bude zahrnuto 40 dobrovolníků s HD a 25 dobrovolníků bez HD. Dobrovolníci, kteří mají HD, budou mít při každé studijní návštěvě fyzické vyšetření a odběr krve. Někteří účastníci se také dobrovolně přihlásí k případné lumbální punkci.

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Aktuální)

27

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44106
        • University Hospitals Cleveland Medical Center

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

20 let až 85 let (DOSPĚLÝ, OLDER_ADULT)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ano

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Studovaná populace se skládá z lidí s HD a kontrol bez HD

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Věk 20 až 85 let
  • Montrealské skóre kognitivního hodnocení >10
  • Subjekty HD měly nástup symptomů HD po 20 letech
  • HD subjekty s diagnostickou úrovní spolehlivosti (DCL) 0-3 (presymptomatické nebo pre-manifestní) musí mít alespoň 40 opakování CAG na jedné alele HTT
  • HD subjekty s diagnostickou úrovní spolehlivosti (DCL) 4 (manifest) musí mít alespoň 36 opakování CAG na jedné alele HTT
  • Kontroly jsou asymptomatické bez rodinné anamnézy HD nebo mají <36 CAG opakování na obou alelách HTT s rodinnou anamnézou HD

Kritéria vyloučení:

  • HD subjekty, které ještě neprodělaly genetické testování, jsou z této studie vyloučeny
  • Těhotenství nebo plány otěhotnět během studie
  • Vyšetřovací léky do 3 měsíců od screeningové návštěvy
  • Zneužívání alkoholu nebo nezákonných drog nebo závislost
  • Jiné genetické nebo neurologické poruchy
  • Jiné lékařské nebo psychiatrické onemocnění, které podle úsudku zkoušejícího zabrání schopnosti tolerovat nebo podstupovat studijní postupy
  • Pro ty, kteří se dobrovolně hlásí k lumbální punkci (LP), poruchám krvácení nebo nadměrnému krvácení, antikoagulaci, aspirinu, pokud jej nemohou bezpečně přestat užívat alespoň 7 dní před LP, jiným antiagregačním lékům, neschopnosti snášet LP, alergii na lokální anestetikum nebo chlorhexidin, velká deformita bederní páteře, nízký počet krevních destiček nebo abnormální koagulační faktory PT/APTT

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta
Intervence / Léčba
Huntingtonova choroba (HD)
lidé s HD
Diagnostický test: lumbální punkce
Někteří účastníci budou mít volitelnou lumbální punkci
Ovládání bez HD
lidé bez HD
Diagnostický test: lumbální punkce
Někteří účastníci budou mít volitelnou lumbální punkci

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna v podsekcích Unified Huntington Disease Rating Scale (UHDRS) a UHDRS
Časové okno: Na začátku 9 měsíců a 18 měsíců
Jedná se o dotazník a neurologické vyšetření. Nižší hodnoty jsou lepší než vyšší hodnoty.
Na začátku 9 měsíců a 18 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna v Montrealském kognitivním hodnocení (MoCA)
Časové okno: Na začátku 9 měsíců a 18 měsíců
Kognitivní stupnice od nuly do 30 bodů. Vyšší hodnoty jsou lepší než nižší hodnoty.
Na začátku 9 měsíců a 18 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

University Hospitals Cleveland Medical Center

Spolupracovníci

National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)
The Cleveland Clinic
Case Western Reserve University

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Xin Qi, PhD, Case Western Reserve University

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (AKTUÁLNÍ)

4. dubna 2019

Primární dokončení (AKTUÁLNÍ)

28. února 2022

Dokončení studie (AKTUÁLNÍ)

28. února 2022

Termíny zápisu do studia

První předloženo

31. července 2020

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

14. srpna 2020

První zveřejněno (AKTUÁLNÍ)

17. srpna 2020

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (AKTUÁLNÍ)

12. dubna 2022

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

9. dubna 2022

Naposledy ověřeno

1. dubna 2022

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 20181082
  • 1R21NS107897-01A1 (NIH)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Huntingtonova nemoc

Klinické studie na lumbální punkce

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Armenia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit