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Biomarcatori mitocondriali nella malattia di Huntington

9 aprile 2022 aggiornato da: Steven Gunzler, MD, University Hospitals Cleveland Medical Center

Raccolta di biocampioni longitudinali per la metabolomica mitocondriale nella malattia di Huntington

L'obiettivo di questo studio è scoprire un pannello di biomarcatori di metabolomica mitocondriale per la malattia di Huntington.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo studio longitudinale a sito singolo, avviato dai ricercatori, cerca di valutare l'utilità della metabolomica mitocondriale - pannelli di piccole molecole che influenzano la funzione mitocondriale - per diagnosticare la malattia di Huntington pre-sintomatica, pre-manifesta e sintomatica e fungere da biomarcatori per la MH gravità e progressione. Cerca anche di dimostrare che questo nuovo biomarcatore nel sangue ha un valore paragonabile alla stessa analisi nel liquido spinale. Questo studio di ricerca prevede 3-4 visite nell'arco di 18 mesi. Saranno inclusi quaranta volontari con MH e 25 volontari senza MH. I volontari che hanno la MH saranno sottoposti a un esame fisico e a un prelievo di sangue ad ogni visita di studio. Alcuni partecipanti si offriranno anche volontari per la puntura lombare facoltativa.

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Effettivo)

27

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44106
        • University Hospitals Cleveland Medical Center

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 20 anni a 85 anni (ADULTO, ANZIANO_ADULTO)

Accetta volontari sani

Sì

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

La popolazione in studio è composta da persone con MH e controlli senza MH

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Età da 20 a 85 anni
  • Punteggio della valutazione cognitiva di Montreal >10
  • I soggetti con MH hanno manifestato sintomi di MH dopo i 20 anni
  • I soggetti HD con livello di confidenza diagnostica (DCL) di 0-3 (pre-sintomatici o pre-manifesti) devono avere almeno 40 ripetizioni CAG su un allele HTT
  • I soggetti HD con livello di confidenza diagnostica (DCL) di 4 (manifesto) devono avere almeno 36 ripetizioni CAG su un allele HTT
  • I controlli sono asintomatici senza storia familiare di MH o hanno <36 ripetizioni CAG su entrambi gli alleli HTT con storia familiare di MH

Criteri di esclusione:

  • I soggetti con MH che non erano già stati sottoposti a test genetici sono esclusi da questo studio
  • Gravidanza o piani per rimanere incinta durante lo studio
  • Farmaci sperimentali entro 3 mesi dalla visita di screening
  • Abuso o dipendenza da alcol o droghe illecite
  • Altre malattie genetiche o neurologiche
  • Altre malattie mediche o psichiatriche che, a giudizio dello sperimentatore, impediranno la capacità di tollerare o sottoporsi alle procedure dello studio
  • Per coloro che si offrono volontari per puntura lombare (LP), disturbi emorragici o sanguinamento eccessivo, anticoagulanti, aspirina se non sono in grado di interrompere in modo sicuro l'assunzione almeno 7 giorni prima di LP, altri farmaci antipiastrinici, incapacità di tollerare LP, allergia all'anestetico locale o alla clorexidina, grave deformità della colonna lombare, piastrine basse o fattori di coagulazione anormali PT/APTT

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte
Intervento / Trattamento
Malattia di Huntington (HD)
persone con MH
Test diagnostico: puntura lombare
Alcuni partecipanti avranno una puntura lombare opzionale
Controlli senza HD
persone senza MH
Test diagnostico: puntura lombare
Alcuni partecipanti avranno una puntura lombare opzionale

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Modifica nelle sottosezioni UHDRS (Unified Huntington Disease Rating Scale) e UHDRS
Lasso di tempo: Al basale, 9 mesi e 18 mesi
Questo è un questionario e un esame neurologico. I valori più bassi sono migliori dei valori più alti.
Al basale, 9 mesi e 18 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Cambiamento nella valutazione cognitiva di Montreal (MoCA)
Lasso di tempo: Al basale, 9 mesi e 18 mesi
Scala cognitiva da zero a 30 punti. I valori più alti sono migliori dei valori più bassi.
Al basale, 9 mesi e 18 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

University Hospitals Cleveland Medical Center

Collaboratori

National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)
The Cleveland Clinic
Case Western Reserve University

Investigatori

  • Investigatore principale: Xin Qi, PhD, Case Western Reserve University

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (EFFETTIVO)

4 aprile 2019

Completamento primario (EFFETTIVO)

28 febbraio 2022

Completamento dello studio (EFFETTIVO)

28 febbraio 2022

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

31 luglio 2020

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

14 agosto 2020

Primo Inserito (EFFETTIVO)

17 agosto 2020

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (EFFETTIVO)

12 aprile 2022

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

9 aprile 2022

Ultimo verificato

1 aprile 2022

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 20181082
  • 1R21NS107897-01A1 (NIH)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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