En öppen och långvarig förlängningsstudie för att utvärdera effektiviteten och säkerheten av Ustekinumab vid behandling av patienter med iktyos

Inklusionskriterier:

• Försökspersonen har lämnat informerat samtycke; föräldrarnas samtycke för patienter under 18 år (plus samtycke för försökspersoner ålder ≥ 12 och < 18).
• Försökspersonerna är minst 6 år eller äldre vid tidpunkten för screening.

• Innan screeningbesök måste honor vara:

  • Postmenopausal, definierad som

    ≥ 45 års ålder med amenorré i minst 18 månader, ELLER

  • ≥ 45 år med amenorré i minst 6 månader och en serum FSH-nivå > 40 IE/ml ELLER
  • Av fertilitet, i vilket fall hon måste uppfylla minst ett av nedanstående:

Kirurgiskt steril (har genomgått en hysterektomi eller bilateral ooforektomi, tubal ligering eller på annat sätt varit oförmögen att bli gravid), eller

Om det är heterosexuellt aktivt, utövar en mycket effektiv metod för preventivmedel, inklusive hormonella receptbelagda orala preventivmedel, preventivmedelsinjektioner, p-plåster, intrauterin enhet, dubbelbarriärmetod (t.ex. kondomer, diafragma eller cervikal mössa, med spermiedödande skum, kräm, film). , gel eller suppositorium), eller sterilisering av manlig partner, i överensstämmelse med lokala bestämmelser om användning av preventivmedel för försökspersoner som deltar i kliniska prövningar, under en period av 16 veckor efter den senaste administreringen av studiemedlet,

ELLER

Inte heterosexuellt aktiv. Avhållsamhet är tillåten som en acceptabel form av preventivmedel.

Obs: Om en kvinnlig deltagares fertilitet förändras efter studiens start (t.ex. en premenarkisk kvinna upplever menarche) eller om kvinnor i fertil ålder som inte är heterosexuellt aktiva vid screening blir heterosexuellt aktiva, måste de gå med på att använda en mycket effektiv metod för preventivmedel, som beskrivits ovan.

Kvinnliga deltagare i fertil ålder (menstruella och inte kirurgiskt sterila), måste ha ett negativt serum beta-humant koriongonadotropin (ᵦ-hCG) graviditetstest vid screening och ett negativt uringraviditetstest vid vecka 0 (före screeningbesöket) och samtycker till att inte att donera ägg (ägg, oocyter) för assisterad reproduktion under studien och under en period av 16 veckor efter den sista administreringen av studiemedlet.

• Manliga deltagare som inte är kirurgiskt steriliserade och är heterosexuellt aktiva med en kvinna i fertil ålder måste gå med på att använda en barriärmetod för preventivmedel (t.ex. kondom med spermiedödande skum/gel/film/kräm/suppositorium) och att inte donera spermier under studien och i 16 veckor efter att senast mottagit studieagent. Observera att barriärmetoder också måste användas hos alla manliga försökspersoner som är sexuellt aktiva med gravida partners i minst 16 veckor efter den senaste administreringen av studiemedlet.

• Försökspersonerna måste ha en bekräftad klinisk diagnos av iktyos/iktyotisk störning och antingen ha avslutat genotyp eller vara villiga att genotypas (genotypresultat kommer inte att krävas för att delta i studien).
• Försökspersonerna måste ha minst måttligt erytem (ISS-erytempoäng ≥ 2) relaterat till hans/hennes iktyos/iktyotiska störning.
• Försökspersonerna måste kliniskt bedömas vara immunkompetenta baserat på laboratorietester (kemi och hematologi), medicinsk historia och fysisk undersökning.
• Försökspersonerna kommer att ha baseline-negativa QuantiFERON®-TB-guld-, hepatit B-, hepatit C- och HIV-laboratorietester.

Exklusions kriterier:

• Ämnen som inte kan ge informerat samtycke eller samtycke (eller som inte har samtycke från en juridiskt auktoriserad representant om < 18 år).
• Patienter med ichthyosis vulgaris eller X-länkad recessiv ichthyosis.
• Försökspersoner som har en känd allergi mot ustekinumab eller dess produkter.
• Kvinnliga försökspersoner som är gravida eller ammar, eller som överväger att bli gravida.
• Försökspersoner som har tidigare biologiskt bruk riktade mot IL-12/IL-23 monoklonal antikropp.
• Försökspersoner som har använt en systemisk retinoid eller systemiskt antiinflammatoriskt medel inom 4 veckor före baslinjen.
• Försökspersoner som har använt topikal steroid under den föregående veckan, retinoid eller keratolytiskt medel under de föregående 24 timmarna.
• Försökspersoner med aktiva infektioner eller nyligen anamnes på allvarliga infektioner, maligniteter eller tidigare maligniteter, nyligen vaccinerade med levande vacciner eller någon allvarlig, progressiv eller okontrollerad njur-, lever-, hematologisk, endokrin, lung-, hjärt-, neurologisk, psykiatrisk eller cerebral sjukdom , eller tecken eller symtom därav
• Försökspersoner som är under 6 år vid tidpunkten för screening.