En åpen etikett og langsiktig utvidelsesstudie for å evaluere effektiviteten og sikkerheten til Ustekinumab i behandling av pasienter med iktyoser

Inklusjonskriterier:

• Subjektet har gitt informert samtykke; foreldresamtykke for pasienter under 18 år (pluss samtykke for forsøkspersoner alder ≥ 12 og < 18).
• Forsøkspersonene er minst 6 år eller eldre på tidspunktet for screening.

• Før screeningbesøk må kvinner være:

  • Postmenopausal, definert som

    ≥ 45 år med amenoré i minst 18 måneder, ELLER

  • ≥ 45 år med amenoré i minst 6 måneder og et serum FSH-nivå > 40 IE/ml ELLER
  • Av fertilitet, i så fall må hun tilfredsstille minst ett av følgende:

Kirurgisk steril (har hatt hysterektomi eller bilateral ooforektomi, tubal ligering, eller på annen måte vært ute av stand til å bli gravid), eller

Hvis det er heteroseksuelt aktiv, praktiserer en svært effektiv prevensjonsmetode, inkludert hormonelle reseptbelagte orale prevensjonsmidler, prevensjonsinjeksjoner, prevensjonsplaster, intrauterin enhet, dobbelbarrieremetode (f.eks. kondomer, diafragma eller cervikal hette, med sæddrepende skum, krem, film). , gel eller stikkpiller), eller sterilisering av mannlig partner, i samsvar med lokale forskrifter angående bruk av prevensjonsmetoder for forsøkspersoner som deltar i kliniske studier, i en periode på 16 uker etter siste administrering av studiemiddel,

ELLER

Ikke heteroseksuelt aktiv. Avholdenhet er tillatt som en akseptabel form for prevensjon.

Merk: Hvis en kvinnelig deltakers fruktbarhet endres etter starten av studien (f.eks. en premenarkal kvinne opplever menarche) eller hvis kvinner i fertil alder som ikke er heteroseksuelt aktive ved screening blir heteroseksuelt aktive, må de samtykke i å bruke en svært effektiv metode for prevensjon, som beskrevet ovenfor.

Kvinnelige deltakere i fertil alder (menstruell og ikke kirurgisk sterile), må ha en negativ serum beta-humant choriongonadotropin (ᵦ-hCG) graviditetstest ved screening og en negativ uringraviditetstest ved uke 0 (før screeningbesøk) og samtykker i ikke å donere egg (ova, oocytter) for assistert reproduksjon under studien og i en periode på 16 uker etter siste administrering av studiemiddel.

• Mannlige deltakere som ikke er kirurgisk sterilisert og er heteroseksuelt aktive med en kvinne i fertil alder, må godta å bruke en barrieremetode for prevensjon (f.eks. kondom med sæddrepende skum/gel/film/krem/stikkpille) og å ikke donere sæd under studien og i 16 uker etter siste mottak av studieagent. Merk at barrieremetoder også må brukes hos alle mannlige forsøkspersoner som er seksuelt aktive med gravide partnere i minst 16 uker etter siste administrering av studiemiddel.

• Forsøkspersonene må ha en bekreftet klinisk diagnose av iktyose/iktyotisk lidelse, og enten ha fullført genotype eller være villige til å bli genotypet (genotyperesultater vil ikke være nødvendig for å delta i studien).
• Forsøkspersonene må ha minst moderat erytem (ISS-erytem-score ≥ 2) relatert til hans/hennes iktyose/iktyotiske lidelse.
• Forsøkspersonene må være klinisk bedømt til å være immunkompetente basert på baseline laboratorietesting (kjemi og hematologi), sykehistorie og fysisk undersøkelse.
• Forsøkspersonene vil ha baseline-negative QuantiFERON®-TB-gull-, hepatitt B-, hepatitt C- og HIV-laboratorietester.

Ekskluderingskriterier:

• Emner som ikke er i stand til å gi informert samtykke eller samtykke (eller som ikke har samtykke fra en juridisk autorisert representant hvis < 18 år).
• Personer med ichthyosis vulgaris eller X-koblet recessiv ichthyosis.
• Personer som har en kjent allergi mot ustekinumab eller dets produkter.
• Kvinnelige forsøkspersoner som er gravide eller ammer, eller som vurderer å bli gravide.
• Personer som har tidligere biologisk bruk målrettet mot IL-12/IL-23 monoklonalt antistoff.
• Personer som har brukt et systemisk retinoid eller systemisk antiinflammatorisk middel innen 4 uker før baseline.
• Personer som har brukt topikale steroider i forrige uke, retinoid eller keratolytisk middel i løpet av de foregående 24 timene.
• Personer med aktive infeksjoner eller nylig historie med alvorlige infeksjoner, maligniteter eller historie med maligniteter, nylige vaksinasjoner med levende vaksiner, eller enhver alvorlig, progressiv eller ukontrollert nyre-, lever-, hematologisk, endokrin, lunge-, hjerte-, nevrologisk, psykiatrisk eller cerebral sykdom , eller tegn eller symptomer på dette
• Forsøkspersoner som er under 6 år på screeningstidspunktet.