Um estudo aberto e de extensão de longo prazo para avaliar a eficácia e a segurança do ustequinumabe no tratamento de pacientes com ictiose

Critério de inclusão:

• O sujeito forneceu consentimento informado; consentimento dos pais para pacientes menores de 18 anos (mais consentimento para indivíduos com idade ≥ 12 e < 18).
• Os indivíduos têm pelo menos 6 anos de idade ou mais no momento da triagem.

• Antes da visita de triagem, as mulheres devem:

  • Pós-menopausa, definida como

    ≥ 45 anos de idade com amenorréia por pelo menos 18 meses, OU

  • ≥ 45 anos de idade com amenorréia por pelo menos 6 meses e nível sérico de FSH > 40 UI/mL OU
  • Com potencial para engravidar, caso em que ela deve satisfazer pelo menos um dos itens abaixo:

Cirurgicamente estéril (fez histerectomia ou ooforectomia bilateral, laqueadura tubária ou de outra forma incapaz de engravidar) ou

Se heterossexualmente ativo, praticando um método de controle de natalidade altamente eficaz, incluindo contraceptivos orais prescritos hormonais, injeções anticoncepcionais, adesivo anticoncepcional, dispositivo intrauterino, método de dupla barreira (por exemplo, preservativos, diafragma ou capuz cervical, com espuma espermicida, creme, película , gel ou supositório) ou esterilização do parceiro masculino, de acordo com os regulamentos locais sobre o uso de métodos anticoncepcionais para participantes de ensaios clínicos, por um período de 16 semanas após a última administração do agente do estudo,

OU

Não heterossexualmente ativo. A abstinência é permitida como uma forma aceitável de contracepção.

Observação: Se o potencial para engravidar de uma mulher participante mudar após o início do estudo (por exemplo, uma mulher na pré-menarca apresentar menarca) ou se mulheres com potencial para engravidar que não são heterossexualmente ativas na triagem se tornarem heterossexualmente ativas, elas devem concordar em utilizar um método altamente eficaz de controle de natalidade, como descrito acima.

Participantes do sexo feminino com potencial para engravidar (menstruais e não cirurgicamente estéreis), devem ter um teste de gravidez negativo para beta-gonadotrofina coriônica humana (ᵦ-hCG) na triagem e um teste de gravidez negativo na urina na semana 0 (antes da consulta de triagem) e concordar em não doar óvulos (óvulos, oócitos) para fins de reprodução assistida durante o estudo e por um período de 16 semanas após a última administração do agente do estudo.

• Os participantes do sexo masculino que não são esterilizados cirurgicamente e são heterossexuais ativos com uma mulher em idade fértil devem concordar em usar um método contraceptivo de barreira (por exemplo, preservativo com espuma/gel/filme/creme/supositório espermicida) e não doar esperma durante o estudo e por 16 semanas após o último recebimento do agente do estudo. Observe que os métodos de barreira também devem ser usados ​​em todos os indivíduos do sexo masculino sexualmente ativos com parceiras grávidas por pelo menos 16 semanas após a última administração do agente do estudo.

• Os indivíduos devem ter um diagnóstico clínico confirmado de ictiose/distúrbio ictiótico e ter genótipo completo ou estar dispostos a ser genotipados (os resultados do genótipo não serão necessários para entrar no estudo).
• Os indivíduos devem ter pelo menos eritema moderado (pontuação ISS-eritema ≥ 2) relacionado à sua ictiose/distúrbio ictioótico.
• Os indivíduos devem ser clinicamente considerados imunocompetentes com base em testes laboratoriais basais (química e hematologia), histórico médico e exame físico.
• Os indivíduos terão teste de laboratório QuantiFERON®-TB gold, Hepatite B, Hepatite C e HIV negativos na linha de base.

Critério de exclusão:

• Indivíduos incapazes de fornecer consentimento informado ou consentimento (ou que não tenham consentimento de um Representante Legalmente Autorizado se < 18 anos).
• Indivíduos com ictiose vulgar ou ictiose recessiva ligada ao cromossomo X.
• Indivíduos com alergia conhecida ao ustequinumabe ou seus produtos.
• Indivíduos do sexo feminino que estão grávidas ou amamentando, ou que estão pensando em engravidar.
• Indivíduos que têm uso biológico anterior direcionado ao anticorpo monoclonal IL-12/IL-23.
• Indivíduos que usaram um retinóide sistêmico ou agente anti-inflamatório sistêmico dentro de 4 semanas antes da linha de base.
• Indivíduos que usaram esteróide tópico na semana anterior, retinóide ou agente ceratolítico nas 24 horas anteriores.
• Indivíduos com infecções ativas ou histórico recente de infecções graves, malignidades ou histórico de malignidades, imunizações recentes com vacinas vivas ou qualquer doença renal, hepática, hematológica, endócrina, pulmonar, cardíaca, neurológica, psiquiátrica ou cerebral grave, progressiva ou descontrolada , ou sinais ou sintomas dos mesmos
• Indivíduos com menos de 6 anos de idade no momento da triagem.