En åben-label og langsigtet forlængelsesundersøgelse for at evaluere effektiviteten og sikkerheden af ​​Ustekinumab til behandling af patienter med ikthyoser

Inklusionskriterier:

• Forsøgspersonen har givet informeret samtykke; forældresamtykke for patienter under 18 år (plus samtykke for forsøgspersoner alder ≥ 12 og < 18).
• Forsøgspersonerne er mindst 6 år eller ældre på screeningstidspunktet.

• Før screeningsbesøg skal hunner være:

  • Postmenopausal, defineret som

    ≥ 45 år med amenoré i mindst 18 måneder, ELLER

  • ≥ 45 år med amenoré i mindst 6 måneder og et serum FSH niveau > 40 IE/ml ELLER
  • Af den fødedygtige alder, i hvilket tilfælde hun skal opfylde mindst én af nedenstående:

Kirurgisk steril (har haft en hysterektomi eller bilateral ooforektomi, tubal ligering eller på anden måde været ude af stand til at blive gravid) eller

Hvis det er heteroseksuelt aktiv, praktiserer en yderst effektiv præventionsmetode, inklusive hormonelle receptpligtige orale præventionsmidler, præventionsindsprøjtninger, præventionsplaster, intrauterin enhed, dobbeltbarrieremetode (f.eks. kondomer, mellemgulv eller cervikal hætte, med sæddræbende skum, creme, film , gel eller stikpille), eller mandlig partnersterilisering, i overensstemmelse med lokale regler vedrørende brug af præventionsmetoder for forsøgspersoner, der deltager i kliniske forsøg, i en periode på 16 uger efter den sidste administration af undersøgelsesmidlet,

ELLER

Ikke heteroseksuelt aktiv. Afholdenhed er tilladt som en acceptabel form for prævention.

Bemærk: Hvis en kvindelig deltagers frugtbarhed ændrer sig efter studiets start (f.eks. oplever en præmenarkal kvinde menarche), eller hvis kvinder i den fødedygtige alder, som ikke er heteroseksuelt aktive ved screeningen, bliver heteroseksuelt aktive, skal de acceptere at bruge en yderst effektiv metode til prævention, som beskrevet ovenfor.

Kvindelige deltagere i den fødedygtige alder (menstruelle og ikke kirurgisk sterile), skal have en negativ serum beta-humant choriongonadotropin (ᵦ-hCG) graviditetstest ved screening og en negativ uringraviditetstest i uge 0 (før screeningbesøget) og accepterer ikke at donere æg (æg, oocytter) med henblik på assisteret reproduktion under undersøgelsen og i en periode på 16 uger efter den sidste administration af undersøgelsesmidlet.

• Mandlige deltagere, der ikke er kirurgisk steriliserede og er heteroseksuelt aktive med en kvinde i den fødedygtige alder, skal acceptere at bruge en barrieremetode til prævention (f.eks. kondom med sæddræbende skum/gel/film/creme/stikpille) og ikke at donere sæd under undersøgelsen og i 16 uger efter sidste modtagelse af undersøgelsesagent. Bemærk, at barrieremetoder også skal anvendes til alle mandlige forsøgspersoner, der er seksuelt aktive med gravide partnere i mindst 16 uger efter sidste administration af undersøgelsesmiddel.

• Forsøgspersoner skal have en bekræftet klinisk diagnose af ikthyose/ichthyotisk lidelse og enten have afsluttet genotype eller være villige til at blive genotypet (genotyperesultater kræves ikke for at deltage i undersøgelsen).
• Forsøgspersoner skal have mindst moderat erytem (ISS-erytem-score ≥ 2) relateret til hans/hendes iktyose/ikthyotiske lidelse.
• Forsøgspersoner skal klinisk vurderes at være immunkompetente baseret på baseline laboratorietest (kemi og hæmatologi), sygehistorie og fysisk undersøgelse.
• Forsøgspersoner vil have baseline-negative QuantiFERON®-TB-guld-, hepatitis B-, hepatitis C- og HIV-laboratorietests.

Ekskluderingskriterier:

• Emner, der ikke er i stand til at give informeret samtykke eller samtykke (eller som ikke har samtykke fra en juridisk autoriseret repræsentant, hvis < 18 år).
• Personer med ichthyosis vulgaris eller X-bundet recessiv ichthyosis.
• Forsøgspersoner, der har en kendt allergi over for ustekinumab eller dets produkter.
• Kvindelige forsøgspersoner, der er gravide eller ammer, eller som overvejer at blive gravide.
• Forsøgspersoner, der tidligere har haft biologisk brug målrettet mod IL-12/IL-23 monoklonalt antistof.
• Forsøgspersoner, der har brugt et systemisk retinoid eller systemisk antiinflammatorisk middel inden for 4 uger før baseline.
• Forsøgspersoner, der har brugt topisk steroid i den foregående uge, retinoid eller keratolytisk middel inden for de foregående 24 timer.
• Personer med aktive infektioner eller nyere historie med alvorlige infektioner, maligniteter eller historie med maligniteter, nylige immuniseringer med levende vacciner eller enhver alvorlig, progressiv eller ukontrolleret nyre-, lever-, hæmatologisk, endokrin, pulmonal, hjerte-, neurologisk, psykiatrisk eller cerebral sygdom eller tegn eller symptomer derpå
• Forsøgspersoner, der er under 6 år på screeningstidspunktet.