Nyílt és hosszú távú kiterjesztett tanulmány az usztekinumab hatékonyságának és biztonságosságának értékelésére ichtiózisos betegek kezelésében

Bevételi kritériumok:

• Az alany tájékozott beleegyezését adta; szülői beleegyezés a 18 év alatti betegek esetében (plusz hozzájárulás a 12 évesnél fiatalabb és 18 év alatti alanyok esetében).
• Az alanyok legalább 6 évesek a szűrés időpontjában.

• A szűrővizsgálat előtt a nőstényeknek:

  • Postmenopauzális, definíció szerint

    ≥ 45 éves kor, legalább 18 hónapos amenorrhoeával, VAGY

  • ≥ 45 éves kor, legalább 6 hónapig tartó amenorrhoeával és 40 NE/ml feletti szérum FSH-szinttel VAGY
  • Fogamzóképes korú, ebben az esetben meg kell felelnie az alábbiak közül legalább egynek:

Műtétileg steril (histerectomián vagy kétoldali peteeltávolításon, petevezeték-lekötésen esett át, vagy egyéb módon nem képes teherbe esni), vagy

Ha heteroszexuálisan aktív, rendkívül hatékony fogamzásgátlási módszert alkalmaz, beleértve a vényköteles hormonális fogamzásgátlókat, fogamzásgátló injekciókat, fogamzásgátló tapaszt, méhen belüli eszközt, kettős gát módszert (pl. óvszer, rekeszizom vagy méhnyak sapka, spermicid habbal, krémmel, filmmel) , gél vagy kúp), vagy férfi partner sterilizálása, összhangban a születésszabályozási módszerek alkalmazására vonatkozó helyi előírásokkal a klinikai vizsgálatokban részt vevő alanyok esetében, a vizsgálati szer utolsó beadását követő 16 hétig,

VAGY

Nem heteroszexuálisan aktív. Az absztinencia a fogamzásgátlás elfogadható formájaként megengedett.

Megjegyzés: Ha egy résztvevő nő fogamzóképes képessége megváltozik a vizsgálat megkezdése után (pl. egy premenarchális nőnél menarche jelentkezik), vagy ha a szűrés során nem heteroszexuálisan aktív fogamzóképes nők válnak heteroszexuálissá, bele kell egyeznie egy rendkívül hatékony módszer alkalmazásába fogamzásgátlás, a fent leírtak szerint.

A fogamzóképes korú női résztvevőknek (menstruációs és nem műtétileg sterilek) negatív szérum béta-humán koriongonadotropin (ᵦ-hCG) terhességi teszttel kell rendelkezniük a szűréskor és negatív vizelet terhességi teszttel a 0. héten (a szűrővizsgálat előtt), és beleegyezniük kell, hogy nem petesejt (petesejtek, petesejtek) adományozása asszisztált reprodukció céljából a vizsgálat ideje alatt és a vizsgálati szer utolsó beadása után 16 hétig.

• A műtétileg nem sterilizált férfi résztvevőknek, akik heteroszexuálisan aktívak egy fogamzóképes korú nővel, el kell fogadniuk a fogamzásgátlás gátlási módszerét (például óvszert spermicid habbal/géllel/filmmel/krémmel/kúppal), és nem adnak spermát a vizsgálat során és a vizsgálati szer utolsó beadását követő 16 hétig. Megjegyzendő, hogy a barrier módszereket is alkalmazni kell minden olyan férfi alanynál, aki terhes partnerrel szexuálisan aktív legalább 16 hétig az utolsó vizsgálati szer beadása után.

• Az alanyoknak ichthyosis/ichthyotikus rendellenesség megerősített klinikai diagnózisával kell rendelkezniük, és vagy teljes genotípussal kell rendelkezniük, vagy hajlandónak kell lenniük a genotípus meghatározására (a vizsgálatba való belépéshez nem szükséges a genotípus eredményei).
• Az alanyoknak legalább közepesen súlyos bőrpírban (ISS-erythema score ≥ 2) kell rendelkezniük az ichthyosisával/ichthyotikus rendellenességével összefüggésben.
• Az alanyokat klinikailag immunkompetensnek kell minősíteni a kiindulási laboratóriumi vizsgálatok (kémia és hematológia), a kórtörténet és a fizikális vizsgálat alapján.
• Az alanyok kiindulási negatív QuantiFERON®-TB gold, Hepatitis B, Hepatitis C és HIV laboratóriumi tesztje lesz.

Kizárási kritériumok:

• Azok az alanyok, akik nem tudnak tájékozott beleegyezést adni vagy beleegyezést adni (vagy akik nem rendelkeznek törvényesen felhatalmazott képviselővel, ha 18 évnél fiatalabbak).
• Ichthyosis vulgaris vagy X-hez kötött recesszív ichthyosisban szenvedő alanyok.
• Olyan alanyok, akik ismerten allergiásak az usztekinumabra vagy annak termékeire.
• Női alanyok, akik terhesek vagy szoptatnak, vagy terhességet fontolgatnak.
• Azok az alanyok, akik korábban alkalmaztak IL-12/IL-23 monoklonális antitestet célzó biológiai kezelést.
• Azok az alanyok, akik szisztémás retinoidot vagy szisztémás gyulladáscsökkentő szert alkalmaztak a kiindulás előtti 4 héten belül.
• Azok az alanyok, akik az előző héten lokális szteroidot, az előző 24 órában retinoidot vagy keratolitikus szert használtak.
• Aktív fertőzésben szenvedő alanyok, akiknek a közelmúltban súlyos fertőzése, rosszindulatú daganata vagy rosszindulatú daganata volt, nemrégiben élő vakcinával immunizáltak, vagy bármilyen súlyos, progresszív vagy kontrollálatlan vese-, máj-, hematológiai, endokrin-, tüdő-, szív-, neurológiai, pszichiátriai vagy agyi betegség vagy annak jelei vagy tünetei
• Azok az alanyok, akik a szűrés időpontjában 6 évesnél fiatalabbak.