Une étude ouverte et d'extension à long terme pour évaluer l'efficacité et l'innocuité de l'ustekinumab dans le traitement des patients atteints d'ichthyoses

Critère d'intégration:

• Le sujet a donné son consentement éclairé ; consentement parental pour les patients de moins de 18 ans (plus consentement pour les sujets âgés de ≥ 12 ans et < 18 ans).
• Les sujets sont âgés d'au moins 6 ans ou plus au moment du dépistage.

• Avant la visite de dépistage, les femmes doivent être :

  • Postménopause, définie comme

    ≥ 45 ans avec aménorrhée depuis au moins 18 mois, OU

  • ≥ 45 ans avec aménorrhée depuis au moins 6 mois et un taux sérique de FSH > 40 UI/mL OU
  • En capacité de procréer, auquel cas elle doit satisfaire au moins l'une des conditions ci-dessous :

Chirurgicalement stérile (a subi une hystérectomie ou une ovariectomie bilatérale, une ligature des trompes ou est autrement incapable de tomber enceinte), ou

En cas d'activité hétérosexuelle, pratique d'une méthode de contraception très efficace, y compris les contraceptifs oraux sur ordonnance, les injections contraceptives, le patch contraceptif, le dispositif intra-utérin, la méthode à double barrière (par exemple, les préservatifs, le diaphragme ou la cape cervicale, avec mousse spermicide, crème, film , gel ou suppositoire), ou la stérilisation du partenaire masculin, conformément aux réglementations locales concernant l'utilisation des méthodes de contraception pour les sujets participant aux essais cliniques, pendant une période de 16 semaines après la dernière administration de l'agent de l'étude,

OU ALORS

Pas hétérosexuellement actif. L'abstinence est autorisée comme forme de contraception acceptable.

Remarque : Si le potentiel de procréation d'une participante change après le début de l'étude (par exemple, une femme préménarchée a ses premières règles) ou si des femmes en âge de procréer qui ne sont pas hétérosexuellement actives au moment du dépistage deviennent hétérosexuellement actives, elles doivent accepter d'utiliser une méthode très efficace de contrôle des naissances, comme décrit ci-dessus.

Les participantes en âge de procréer (menstruelles et non stériles chirurgicalement) doivent avoir un test de grossesse sérique bêta-gonadotrophine chorionique humaine (ᵦ-hCG) négatif lors du dépistage et un test de grossesse urinaire négatif à la semaine 0 (avant la visite de dépistage) et accepter de ne pas donner des ovules (ovules, ovocytes) à des fins de procréation assistée pendant l'étude et pendant une période de 16 semaines après la dernière administration de l'agent de l'étude.

• Les participants masculins qui ne sont pas stérilisés chirurgicalement et qui sont hétérosexuellement actifs avec une femme en âge de procréer doivent accepter d'utiliser une méthode de contraception barrière (par exemple, préservatif avec mousse/gel/film/crème/suppositoire spermicide) et de ne pas donner de sperme pendant l'étude et pendant 16 semaines après avoir reçu pour la dernière fois l'agent de l'étude. Notez que les méthodes de barrière doivent également être utilisées chez tous les sujets masculins sexuellement actifs avec des partenaires enceintes pendant au moins 16 semaines après la dernière administration de l'agent de l'étude.

• Les sujets doivent avoir un diagnostic clinique confirmé d'ichtyose/trouble ichtyotique, et soit avoir terminé le génotype, soit être disposés à être génotypés (les résultats du génotype ne seront pas requis pour participer à l'étude).
• - Les sujets doivent avoir au moins un érythème modéré (score ISS-érythème ≥ 2) lié à son ichtyose/trouble ichtyotique.
• Les sujets doivent être cliniquement jugés immunocompétents sur la base des tests de laboratoire de base (chimie et hématologie), des antécédents médicaux et de l'examen physique.
• Les sujets auront des tests de laboratoire QuantiFERON®-TB or, hépatite B, hépatite C et VIH négatifs au départ.

Critère d'exclusion:

• Les sujets qui ne sont pas en mesure de fournir un consentement éclairé ou un assentiment (ou qui n'ont pas le consentement d'un représentant légalement autorisé si < 18 ans).
• Sujets atteints d'ichtyose vulgaire ou d'ichtyose récessive liée à l'X.
• Sujets ayant une allergie connue à l'ustekinumab ou à ses produits.
• Sujets féminins qui sont enceintes ou qui allaitent, ou qui envisagent de devenir enceintes.
• Sujets ayant déjà utilisé un agent biologique ciblant l'anticorps monoclonal IL-12/IL-23.
• - Sujets qui ont utilisé un rétinoïde systémique ou un agent anti-inflammatoire systémique dans les 4 semaines précédant la ligne de base.
• Sujets ayant utilisé un stéroïde topique au cours de la semaine précédente, un rétinoïde ou un agent kératolytique au cours des 24 heures précédentes.
• Sujets présentant des infections actives ou des antécédents récents d'infections graves, de tumeurs malignes ou des antécédents de tumeurs malignes, des immunisations récentes avec des vaccins vivants ou toute maladie rénale, hépatique, hématologique, endocrinienne, pulmonaire, cardiaque, neurologique, psychiatrique ou cérébrale grave, progressive ou incontrôlée , ou signes ou symptômes de ceux-ci
• Sujets âgés de moins de 6 ans au moment du dépistage.