Открытое и долгосрочное дополнительное исследование для оценки эффективности и безопасности устекинумаба при лечении пациентов с ихтиозами

Критерии включения:

• Субъект дал информированное согласие; согласие родителей для пациентов младше 18 лет (плюс согласие для субъектов в возрасте ≥ 12 и < 18 лет).
• Субъектам на момент скрининга должно быть не менее 6 лет.

• Перед скрининговым визитом женщины должны быть:

  • Постменопауза, определяемая как

    ≥ 45 лет с аменореей в течение не менее 18 месяцев, ИЛИ

  • ≥ 45 лет с аменореей в течение не менее 6 месяцев и уровнем ФСГ в сыворотке > 40 МЕ/мл ИЛИ
  • О детородном потенциале, и в этом случае она должна удовлетворять хотя бы одному из следующих условий:

Хирургически стерильная (перенесшая гистерэктомию или двустороннюю овариэктомию, перевязку маточных труб или иным образом неспособная к беременности), или

Если вы ведете гетеросексуальную жизнь, практикуйте высокоэффективный метод контроля над рождаемостью, включая назначение гормональных оральных контрацептивов, противозачаточные инъекции, противозачаточный пластырь, внутриматочную спираль, метод двойного барьера (например, презервативы, диафрагму или цервикальный колпачок, спермицидную пену, крем, пленку). , гель или суппозиторий), или стерилизация партнера-мужчины в соответствии с местными правилами, касающимися использования методов контроля над рождаемостью для субъектов, участвующих в клинических испытаниях, в течение 16 недель после последнего введения исследуемого агента,

ИЛИ ЖЕ

Не гетеросексуально активен. Воздержание разрешено как приемлемая форма контрацепции.

Примечание. Если детородный потенциал женщины-участницы изменяется после начала исследования (например, у женщины в предменархальном периоде наступает менархе) или если женщины с детородным потенциалом, не проявлявшие гетеросексуальной активности во время скрининга, становятся гетеросексуально активными, они должны согласиться на использование высокоэффективного метода противозачаточные, как описано выше.

Женщины-участницы детородного возраста (менструальные и не хирургически стерильные) должны иметь отрицательный результат теста на беременность с бета-человеческим хорионическим гонадотропином (ᵦ-ХГЧ) при скрининге и отрицательный тест мочи на беременность на неделе 0 (до визита для скрининга) и соглашаются не сдавать яйцеклетки (яйцеклетки, ооциты) для целей вспомогательной репродукции во время исследования и в течение 16 недель после последнего введения исследуемого агента.

• Участники мужского пола, не прошедшие хирургическую стерилизацию и ведущие гетеросексуальные отношения с женщиной детородного возраста, должны дать согласие на использование барьерного метода контрацепции (например, презерватив со спермицидной пеной/гелем/пленкой/кремом/суппозиторием) и не сдавать сперму во время исследования и в течение 16 недель после последнего приема исследуемого агента. Обратите внимание, что барьерные методы также должны использоваться у всех субъектов мужского пола, ведущих половую жизнь с беременными партнерами в течение не менее 16 недель после последнего введения исследуемого препарата.

• Субъекты должны иметь подтвержденный клинический диагноз ихтиоза/ихтиозного расстройства и либо иметь завершенный генотип, либо быть готовыми к генотипированию (результаты генотипа не потребуются для включения в исследование).
• Субъекты должны иметь как минимум умеренную эритему (оценка эритемы по шкале ISS ≥ 2), связанную с их/ее ихтиозом/ихтиотическим расстройством.
• Субъекты должны быть клинически признаны иммунокомпетентными на основании исходных лабораторных анализов (химия и гематология), истории болезни и физического осмотра.
• Субъекты будут иметь исходные отрицательные лабораторные анализы на золото QuantiFERON®-TB, гепатит B, гепатит C и ВИЧ.

Критерий исключения:

• Субъекты, которые не могут предоставить информированное согласие или согласие (или у которых нет согласия от законного представителя, если < 18 лет).
• Субъекты с вульгарным ихтиозом или рецессивным ихтиозом, сцепленным с Х-хромосомой.
• Субъекты с известной аллергией на устекинумаб или его продукты.
• Субъекты женского пола, которые беременны или кормят грудью, или которые планируют забеременеть.
• Субъекты, у которых ранее применялись биологические препараты, нацеленные на моноклональные антитела IL-12/IL-23.
• Субъекты, которые использовали системный ретиноид или системный противовоспалительный агент в течение 4 недель до исходного уровня.
• Субъекты, которые использовали местный стероид на предыдущей неделе, ретиноид или кератолитик в течение предыдущих 24 часов.
• Субъекты с активными инфекциями или недавней историей серьезных инфекций, злокачественными новообразованиями или злокачественными новообразованиями в анамнезе, недавней иммунизацией живыми вакцинами или любыми тяжелыми, прогрессирующими или неконтролируемыми почечными, печеночными, гематологическими, эндокринными, легочными, сердечными, неврологическими, психическими или церебральными заболеваниями. , или их признаки или симптомы
• Субъекты, которым на момент скрининга не исполнилось 6 лет.