Uno studio di estensione in aperto ea lungo termine per valutare l'efficacia e la sicurezza di Ustekinumab nel trattamento di pazienti con ittiosi

Criterio di inclusione:

• Il soggetto ha fornito il consenso informato; consenso dei genitori per i pazienti di età inferiore a 18 anni (più il consenso per i soggetti di età ≥ 12 e < 18).
• I soggetti hanno almeno 6 anni di età o più al momento dello screening.

• Prima della visita di screening, le femmine devono essere:

  • Postmenopausa, definito come

    ≥ 45 anni di età con amenorrea da almeno 18 mesi, OPPURE

  • ≥ 45 anni di età con amenorrea da almeno 6 mesi e un livello sierico di FSH > 40 UI/mL OPPURE
  • In età fertile, nel qual caso deve soddisfare almeno uno dei seguenti requisiti:

Chirurgicamente sterile (ha avuto un intervento di isterectomia o ooforectomia bilaterale, legatura delle tube o altrimenti non è in grado di gravidanza), o

Se eterosessuale attivo, praticare un metodo di controllo delle nascite altamente efficace, inclusi contraccettivi orali con prescrizione ormonale, iniezioni contraccettive, cerotto contraccettivo, dispositivo intrauterino, metodo a doppia barriera (ad esempio, preservativi, diaframma o cappuccio cervicale, con schiuma spermicida, crema, pellicola , gel o supposta), o sterilizzazione del partner maschile, in conformità con le normative locali relative all'uso dei metodi di controllo delle nascite per i soggetti che partecipano a studi clinici, per un periodo di 16 settimane dopo l'ultima somministrazione dell'agente in studio,

O

Non eterosessuale attivo. L'astinenza è consentita come forma accettabile di contraccezione.

Nota: se il potenziale fertile di una donna partecipante cambia dopo l'inizio dello studio (ad esempio, una donna premenarca sperimenta il menarca) o se le donne in età fertile che non sono eterosessuali allo screening diventano eterosessuali attive, devono accettare di utilizzare un metodo altamente efficace di controllo delle nascite, come descritto sopra.

Le partecipanti di sesso femminile in età fertile (mestruali e non chirurgicamente sterili), devono avere un test di gravidanza negativo per beta-gonadotropina corionica umana sierica (ᵦ-hCG) allo screening e un test di gravidanza delle urine negativo alla settimana 0 (prima della visita di screening) e concordare di non donare ovuli (ovuli, ovociti) ai fini della riproduzione assistita durante lo studio e per un periodo di 16 settimane dopo l'ultima somministrazione dell'agente dello studio.

• I partecipanti di sesso maschile che non sono sterilizzati chirurgicamente e sono eterosessuali attivi con una donna in età fertile, devono accettare di utilizzare un metodo contraccettivo di barriera (ad es. preservativo con schiuma/gel/pellicola/crema/supposta spermicida) e di non donare sperma durante lo studio e per 16 settimane dopo l'ultima somministrazione dell'agente dello studio. Si noti che i metodi di barriera devono essere utilizzati anche in tutti i soggetti di sesso maschile sessualmente attivi con partner in stato di gravidanza per almeno 16 settimane dopo l'ultima somministrazione dell'agente dello studio.

• I soggetti devono avere una diagnosi clinica confermata di ittiosi/disturbo ittiotico e avere completato il genotipo o essere disposti a essere genotipizzati (i risultati del genotipo non saranno richiesti per l'ingresso nello studio).
• I soggetti devono avere un eritema almeno moderato (punteggio ISS-eritema ≥ 2) correlato alla sua ittiosi/disturbo ittiotico.
• I soggetti devono essere clinicamente giudicati immunocompetenti sulla base di test di laboratorio di base (chimica ed ematologia), anamnesi ed esame fisico.
• I soggetti avranno al basale negativo QuantiFERON®-TB gold, test di laboratorio per l'epatite B, l'epatite C e l'HIV.

Criteri di esclusione:

• Soggetti che non sono in grado di fornire il consenso informato o l'assenso (o che non hanno il consenso di un rappresentante legalmente autorizzato se < 18 anni).
• Soggetti con ittiosi volgare o ittiosi recessiva legata all'X.
• Soggetti che hanno un'allergia nota a ustekinumab o ai suoi prodotti.
• Soggetti di sesso femminile in gravidanza o allattamento o che stanno valutando una gravidanza.
• Soggetti che hanno un precedente uso biologico mirato all'anticorpo monoclonale IL-12/IL-23.
• Soggetti che hanno utilizzato un retinoide sistemico o un agente antinfiammatorio sistemico entro 4 settimane prima del basale.
• Soggetti che hanno utilizzato steroidi topici nella settimana precedente, retinoidi o agenti cheratolitici nelle 24 ore precedenti.
• Soggetti con infezioni attive o storia recente di infezioni gravi, tumori maligni o storia di tumori maligni, vaccinazioni recenti con vaccini vivi o qualsiasi malattia renale, epatica, ematologica, endocrina, polmonare, cardiaca, neurologica, psichiatrica o cerebrale grave, progressiva o incontrollata , o loro segni o sintomi
• Soggetti che hanno meno di 6 anni al momento dello screening.