Eine offene und langfristige Verlängerungsstudie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von Ustekinumab bei der Behandlung von Patienten mit Ichthyosen

Einschlusskriterien:

• Das Subjekt hat seine Einwilligung nach Aufklärung erteilt; elterliche Zustimmung für Patienten unter 18 Jahren (plus Zustimmung für Personen im Alter von ≥ 12 und < 18 Jahren).
• Die Probanden sind zum Zeitpunkt des Screenings mindestens 6 Jahre alt oder älter.

• Vor dem Screening-Besuch müssen Frauen:

  • Postmenopausal, definiert als

    ≥ 45 Jahre mit Amenorrhoe für mindestens 18 Monate ODER

  • ≥ 45 Jahre alt mit Amenorrhoe für mindestens 6 Monate und einem Serum-FSH-Spiegel > 40 IE/ml ODER
  • Im gebärfähigen Alter, in diesem Fall muss sie mindestens eine der folgenden Voraussetzungen erfüllen:

Chirurgisch steril (hatte eine Hysterektomie oder bilaterale Ovarektomie, Tubenligatur oder ist anderweitig nicht schwangerschaftsfähig) oder

Wenn Sie heterosexuell aktiv sind, praktizieren Sie eine hochwirksame Methode der Empfängnisverhütung, einschließlich hormoneller verschreibungspflichtiger oraler Kontrazeptiva, Verhütungsspritzen, Verhütungspflaster, Intrauterinpessar, Doppelbarrieremethode (z , Gel oder Zäpfchen) oder Sterilisation des männlichen Partners, in Übereinstimmung mit den örtlichen Vorschriften zur Anwendung von Empfängnisverhütungsmethoden für Probanden, die an klinischen Studien teilnehmen, für einen Zeitraum von 16 Wochen nach der letzten Verabreichung des Studienmittels,

ODER

Nicht heterosexuell aktiv. Abstinenz ist als akzeptable Form der Empfängnisverhütung erlaubt.

Hinweis: Wenn sich das gebärfähige Potenzial einer weiblichen Teilnehmerin nach Beginn der Studie ändert (z. B. eine prämenarchale Frau bekommt Menarche) oder wenn Frauen im gebärfähigen Alter, die beim Screening nicht heterosexuell aktiv sind, heterosexuell aktiv werden, müssen sie sich bereit erklären, eine hochwirksame Methode der Geburtenkontrolle, wie oben beschrieben.

Weibliche Teilnehmer im gebärfähigen Alter (menstrual und nicht chirurgisch steril) müssen beim Screening einen negativen Serum-Beta-Human-Choriongonadotropin (ᵦ-hCG)-Schwangerschaftstest und in Woche 0 (vor dem Screening-Besuch) einen negativen Urin-Schwangerschaftstest haben und stimmen nicht zu zur Spende von Eizellen (Eizellen, Eizellen) zum Zweck der assistierten Reproduktion während der Studie und für einen Zeitraum von 16 Wochen nach der letzten Gabe des Studienmittels.

• Männliche Teilnehmer, die nicht chirurgisch sterilisiert wurden und mit einer Frau im gebärfähigen Alter heterosexuell aktiv sind, müssen zustimmen, eine Barrieremethode zur Empfängnisverhütung (z. B. Kondom mit spermizidem Schaum/Gel/Folie/Creme/Zäpfchen) zu verwenden und währenddessen kein Sperma zu spenden während der Studie und für 16 Wochen nach dem letzten Erhalt des Studienmittels. Beachten Sie, dass Barrieremethoden auch bei allen männlichen Probanden, die mit schwangeren Partnern sexuell aktiv sind, für mindestens 16 Wochen nach der letzten Verabreichung des Studienwirkstoffs angewendet werden müssen.

• Die Probanden müssen eine bestätigte klinische Diagnose von Ichthyose/ichthyotischer Störung haben und entweder den Genotyp abgeschlossen haben oder bereit sein, genotypisiert zu werden (Genotypergebnisse sind für die Teilnahme an der Studie nicht erforderlich).
• Die Probanden müssen mindestens ein mäßiges Erythem (ISS-Erythema-Score ≥ 2) im Zusammenhang mit ihrer Ichthyose/Ichthyosestörung haben.
• Die Probanden müssen klinisch als immunkompetent beurteilt werden, basierend auf grundlegenden Labortests (Chemie und Hämatologie), Anamnese und körperlicher Untersuchung.
• Die Probanden haben zu Studienbeginn negative QuantiFERON®-TB-Gold-, Hepatitis-B-, Hepatitis-C- und HIV-Labortests.

Ausschlusskriterien:

• Probanden, die nicht in der Lage sind, eine informierte Einwilligung oder Zustimmung zu erteilen (oder die keine Einwilligung eines gesetzlich bevollmächtigten Vertreters haben, wenn sie < 18 Jahre alt sind).
• Patienten mit Ichthyosis vulgaris oder X-chromosomal rezessiver Ichthyose.
• Probanden, die eine bekannte Allergie gegen Ustekinumab oder seine Produkte haben.
• Weibliche Probanden, die schwanger sind oder stillen oder die eine Schwangerschaft in Betracht ziehen.
• Probanden, die zuvor Biologika verwendet haben, die auf monoklonale IL-12/IL-23-Antikörper abzielen.
• Probanden, die innerhalb von 4 Wochen vor dem Ausgangswert ein systemisches Retinoid oder einen systemischen Entzündungshemmer verwendet haben.
• Probanden, die in der Vorwoche topische Steroide, Retinoide oder Keratolytika in den letzten 24 Stunden verwendet haben.
• Probanden mit aktiven Infektionen oder kürzlich aufgetretenen schweren Infektionen, Malignomen oder Malignomen in der Vorgeschichte, kürzlich erfolgten Immunisierungen mit Lebendimpfstoffen oder schweren, fortschreitenden oder unkontrollierten Nieren-, Leber-, hämatologischen, endokrinen, pulmonalen, kardialen, neurologischen, psychiatrischen oder zerebralen Erkrankungen , oder Anzeichen oder Symptome davon
• Probanden, die zum Zeitpunkt des Screenings unter 6 Jahre alt sind.