Een open-label en langdurig extensieonderzoek om de werkzaamheid en veiligheid van Ustekinumab bij de behandeling van patiënten met ichthyoses te evalueren

Inclusiecriteria:

• De proefpersoon heeft geïnformeerde toestemming gegeven; ouderlijke toestemming voor patiënten jonger dan 18 jaar (plus toestemming voor proefpersonen van ≥ 12 en < 18 jaar).
• Proefpersonen zijn ten minste 6 jaar of ouder op het moment van screening.

• Vóór het screeningsbezoek moeten vrouwtjes:

  • Postmenopauzaal, gedefinieerd als

    ≥ 45 jaar met amenorroe gedurende ten minste 18 maanden, OF

  • ≥ 45 jaar met amenorroe gedurende ten minste 6 maanden en een serum-FSH-spiegel > 40 IE/ml OF
  • Kan zwanger worden, in welk geval ze aan ten minste een van de onderstaande moet voldoen:

Chirurgisch steriel (heeft een hysterectomie of bilaterale ovariëctomie, afbinden van de eileiders gehad of is anderszins niet in staat tot zwangerschap), of

Als heteroseksueel actief, een zeer effectieve anticonceptiemethode toepassen, inclusief orale anticonceptiva op recept, anticonceptie-injecties, anticonceptiepleister, spiraaltje, dubbele-barrièremethode (bijv. Condooms, pessarium of pessarium, met zaaddodend schuim, crème, , gel of zetpil), of sterilisatie van mannelijke partner, in overeenstemming met lokale regelgeving met betrekking tot het gebruik van anticonceptiemethoden voor proefpersonen die deelnemen aan klinische onderzoeken, gedurende een periode van 16 weken na de laatste toediening van het onderzoeksmiddel,

OF

Niet heteroseksueel actief. Onthouding is toegestaan ​​als aanvaardbare vorm van anticonceptie.

Opmerking: Als de vruchtbare potentie van een vrouwelijke deelnemer verandert na de start van het onderzoek (bijv. een premenarchale vrouw krijgt menarche) of als vruchtbare vrouwen die niet heteroseksueel actief zijn bij de screening heteroseksueel actief worden, moeten ze ermee instemmen een zeer effectieve methode van anticonceptie, zoals hierboven beschreven.

Vrouwelijke deelnemers in de vruchtbare leeftijd (menstruatie en niet chirurgisch steriel), moeten een negatieve serum bèta-humaan choriongonadotrofine (ᵦ-hCG) zwangerschapstest hebben bij screening en een negatieve urinezwangerschapstest in week 0 (voorafgaand aan screeningbezoek) en gaan ermee akkoord niet eicellen (eicellen, oöcyten) te doneren ten behoeve van geassisteerde voortplanting tijdens het onderzoek en gedurende een periode van 16 weken na de laatste toediening van het studiemiddel.

• Mannelijke deelnemers die niet chirurgisch zijn gesteriliseerd en heteroseksueel actief zijn met een vrouw die zwanger kan worden, moeten ermee instemmen een barrièremethode van anticonceptie te gebruiken (bijv. condoom met zaaddodend schuim/gel/film/crème/zetpil) en geen sperma te doneren tijdens het onderzoek en gedurende 16 weken na de laatste ontvangst van het studiemiddel. Houd er rekening mee dat barrièremethoden ook moeten worden gebruikt bij alle mannelijke proefpersonen die seksueel actief zijn met zwangere partners gedurende ten minste 16 weken na de laatste toediening van het studiemiddel.

• Proefpersonen moeten een bevestigde klinische diagnose van ichthyosis/ichthyotische stoornis hebben en ofwel het genotype hebben voltooid ofwel bereid zijn om gegenotypeerd te worden (genotyperesultaten zijn niet vereist voor deelname aan het onderzoek).
• Proefpersonen moeten ten minste matig erytheem hebben (ISS-erytheemscore ≥ 2) gerelateerd aan zijn/haar ichthyosis/ichthyotische stoornis.
• Proefpersonen moeten klinisch worden beoordeeld als immunocompetent op basis van basislijnlaboratoriumtesten (chemie en hematologie), medische geschiedenis en lichamelijk onderzoek.
• Onderwerpen zullen baseline negatieve QuantiFERON®-TB goud, Hepatitis B, Hepatitis C en HIV laboratoriumtests hebben.

Uitsluitingscriteria:

• Proefpersonen die geen geïnformeerde toestemming of instemming kunnen geven (of die geen toestemming hebben van een wettelijk bevoegde vertegenwoordiger indien < 18 jaar).
• Proefpersonen met ichthyosis vulgaris of X-gebonden recessieve ichthyosis.
• Proefpersonen met een bekende allergie voor ustekinumab of zijn producten.
• Vrouwelijke proefpersonen die zwanger zijn of borstvoeding geven, of die overwegen zwanger te worden.
• Proefpersonen die eerder biologisch gebruik hebben gemaakt gericht op IL-12/IL-23 monoklonaal antilichaam.
• Proefpersonen die binnen 4 weken voorafgaand aan baseline een systemische retinoïde of systemische anti-inflammatoire stof hebben gebruikt.
• Proefpersonen die in de afgelopen week topische steroïden, retinoïden of keratolytica hebben gebruikt in de afgelopen 24 uur.
• Proefpersonen met actieve infecties of recente voorgeschiedenis van ernstige infecties, maligniteiten of voorgeschiedenis van maligniteiten, recente immunisaties met levende vaccins, of een ernstige, progressieve of ongecontroleerde nier-, lever-, hematologische, endocriene, long-, cardiale, neurologische, psychiatrische of cerebrale ziekte , of tekenen of symptomen daarvan
• Onderwerpen die jonger zijn dan 6 jaar op het moment van screening.