Un estudio abierto y de extensión a largo plazo para evaluar la eficacia y seguridad de ustekinumab en el tratamiento de pacientes con ictiosis

Criterios de inclusión:

• El sujeto ha dado su consentimiento informado; consentimiento de los padres para pacientes menores de 18 años (más asentimiento para sujetos de edad ≥ 12 y < 18).
• Los sujetos tienen al menos 6 años de edad o más en el momento de la selección.

• Antes de la visita de selección, las mujeres deben:

  • Posmenopáusica, definida como

    ≥ 45 años de edad con amenorrea durante al menos 18 meses, O

  • ≥ 45 años de edad con amenorrea durante al menos 6 meses y un nivel sérico de FSH > 40 UI/mL O
  • En edad fértil, en cuyo caso deberá cumplir al menos uno de los siguientes:

Quirúrgicamente estéril (ha tenido una histerectomía u ovariectomía bilateral, ligadura de trompas o no puede quedar embarazada de otro modo), o

Si es heterosexualmente activa, practicar un método anticonceptivo altamente eficaz, incluidos anticonceptivos orales recetados hormonales, inyecciones anticonceptivas, parche anticonceptivo, dispositivo intrauterino, método de doble barrera (p. ej., condones, diafragma o capuchón cervical, con espuma espermicida, crema, película , gel o supositorio), o esterilización de la pareja masculina, de conformidad con las normas locales sobre el uso de métodos anticonceptivos para sujetos que participan en ensayos clínicos, durante un período de 16 semanas después de la última administración del agente del estudio,

O

No heterosexualmente activo. La abstinencia está permitida como una forma aceptable de anticoncepción.

Nota: Si el potencial fértil de una mujer participante cambia después del inicio del estudio (p. ej., una mujer premenárquica experimenta la menarquia) o si las mujeres en edad fértil que no son heterosexualmente activas en el momento de la selección se vuelven heterosexualmente activas, deben aceptar utilizar un método altamente efectivo de control de la natalidad, como se describió anteriormente.

Las participantes femeninas en edad fértil (menstruales y no estériles quirúrgicamente), deben tener una prueba de embarazo de gonadotropina coriónica humana beta (ᵦ-hCG) en suero negativa en la selección y una prueba de embarazo en orina negativa en la Semana 0 (antes de la visita de selección) y aceptan no donar óvulos (óvulos, ovocitos) con fines de reproducción asistida durante el estudio y durante un período de 16 semanas después de la última administración del agente del estudio.

• Los participantes masculinos que no estén esterilizados quirúrgicamente y sean heterosexualmente activos con una mujer en edad fértil deben aceptar usar un método anticonceptivo de barrera (p. ej., condón con espuma/gel/película/crema/supositorio espermicida) y no donar esperma durante el estudio y durante 16 semanas después de recibir por última vez el agente del estudio. Tenga en cuenta que los métodos de barrera también deben usarse en todos los sujetos masculinos sexualmente activos con parejas embarazadas durante al menos 16 semanas después de la última administración del agente del estudio.

• Los sujetos deben tener un diagnóstico clínico confirmado de ictiosis/trastorno ictiótico y haber completado el genotipo o estar dispuestos a serlo (no se requerirán los resultados del genotipo para ingresar al estudio).
• Los sujetos deben tener al menos un eritema moderado (puntuación de eritema ISS ≥ 2) relacionado con su ictiosis/trastorno ictiótico.
• Se debe juzgar clínicamente que los sujetos son inmunocompetentes según las pruebas de laboratorio iniciales (química y hematología), el historial médico y el examen físico.
• Los sujetos tendrán pruebas de laboratorio de QuantiFERON®-TB gold, Hepatitis B, Hepatitis C y VIH negativas al inicio del estudio.

Criterio de exclusión:

• Sujetos que no pueden proporcionar consentimiento informado o asentimiento (o que no tienen el consentimiento de un representante legalmente autorizado si tienen menos de 18 años).
• Sujetos con ictiosis vulgar o ictiosis recesiva ligada al cromosoma X.
• Sujetos que tienen una alergia conocida a ustekinumab o sus productos.
• Sujetos femeninos que están embarazadas o amamantando, o que están considerando quedar embarazadas.
• Sujetos que tienen un uso biológico previo dirigido al anticuerpo monoclonal IL-12/IL-23.
• Sujetos que han usado un retinoide sistémico o un agente antiinflamatorio sistémico dentro de las 4 semanas anteriores al inicio.
• Sujetos que hayan usado esteroides tópicos en la semana anterior, retinoides o agentes queratolíticos en las 24 horas anteriores.
• Sujetos con infecciones activas o antecedentes recientes de infecciones graves, neoplasias malignas o antecedentes de neoplasias malignas, inmunizaciones recientes con vacunas vivas o cualquier enfermedad renal, hepática, hematológica, endocrina, pulmonar, cardíaca, neurológica, psiquiátrica o cerebral grave, progresiva o no controlada , o signos o síntomas de los mismos
• Sujetos que tienen menos de 6 años de edad en el momento de la selección.