Resultat hos patienter med myeloproliferativ neoplasma och slanknisk ventrombos (Mascot)

Studietitel Morbiditet och portalcirkulation hos patienter med myeloproliferativa neoplasmer och splanchnic ventrombos: Mascot Protocol No. MPN-SVT v11; 02/dec/2013 Studiedesign Prospektiv observationell longitudinell studie av patienter med MPN-relaterad splanchnic ventrombos (studiegrupp) och patienter med MPN utan SVT (kontrollgrupp) Studiedeltagare Patienter med myeloproliferativa neoplasmer (MPN) och splanchnic ventrombos (SVT), patienter med MPN och splenomegali.

Antal försökspersoner 40 patienter Uppföljningstid 5 år Studietid januari 2014- januari 2019. Primära mål 1. Att beskriva sjuklighet/portalcirkulation i patientgruppen över 18m från baslinje 2. Att undersöka om det finns förändringar i endpoints från baseline till 18m 3. Att jämföra patienter med MPN-relaterad SVT och MPN utan SVT Sekundära mål 1. Att beskriva sjuklighet/portalcirkulation i patientgruppen över 5 år från baseline 2. Att undersöka om det finns förändringar i endpoints från baseline till 5 år 3. Att bedöma effekten av behandling inklusive cytoreduktiv terapi, Janus kinas (JAK) hämning och antitrombotika behandling på slutpunkter.

4. Att bedöma lämpligheten av antitrombotiska medel med hänvisning till recidiv, rekanalisering och förlängning av splanchnic trombos, non-splanchnic trombotic events och blödningsfrekvens.

Utforskande mål 1. Bedöma användbarheten av endotelkolonianalys som markör för sjukdom 2. Bedöma användbarheten av adhesionsmolekyler som markörer för sjukdom

Primär ändpunkt Sammansatt ändpunkt som omfattar förekomst eller förändring i sjuklighet eller portalcirkulation under 18 månader Sekundär ändpunkt Förekomst eller förändring i sjuklighet eller portalcirkulation under 3-5 år