Esiti in pazienti con neoplasia mieloproliferativa e trombosi della vena splancnica (Mascot)

Titolo dello studio Morbilità e circolazione portale in pazienti con neoplasie mieloproliferative e trombosi della vena splancnica: Protocollo Mascot No. MPN-SVT v11; 02/dic/2013 Disegno dello studio Studio prospettico osservazionale longitudinale di pazienti con trombosi venosa splancnica correlata a MPN (gruppo di studio) e pazienti con MPN senza SVT (gruppo di controllo) Partecipanti allo studio Pazienti con neoplasie mieloproliferative (MPN) e trombosi venosa splancnica (SVT), pazienti con MPN e splenomegalia.

Numero di soggetti 40 pazienti Durata del follow-up 5 anni Durata dello studio Gennaio 2014- Gennaio 2019. Obiettivi primari 1. Descrivere la morbilità/circolazione portale nel gruppo di pazienti oltre i 18 m dal basale 2. Esaminare se ci sono cambiamenti negli endpoint dal basale ai 18 m 3. Confrontare i pazienti con SVT correlata a MPN e MPN senza SVT Obiettivi secondari 1. Descrivere la morbilità/circolazione portale nel gruppo di pazienti oltre i 5 anni dal basale 2. Esaminare se ci sono cambiamenti negli endpoint dal basale a 5 anni 3. Valutare l'impatto del trattamento inclusa la terapia citoriduttiva, l'inibizione della Janus chinasi (JAK) e l'antitrombotico trattamento sui punti finali.

4. Valutare l'adeguatezza degli agenti antitrombotici con riferimento a recidiva, ricanalizzazione ed estensione della trombosi splancnica, eventi trombotici non splancnici e frequenza di sanguinamento.

Obiettivi esplorativi 1. Valutare l'utilità del test della colonia endoteliale come marcatore di malattia 2. Valutare l'utilità delle molecole di adesione come marcatori di malattia

Endpoint primario Endpoint composito comprendente l'occorrenza o il cambiamento della morbilità o della circolazione portale nell'arco di 18 mesi Endpoint secondario L'insorgenza o il cambiamento della morbilità o della circolazione portale nell'arco di 3-5 anni