PREMs på PROMs i bröstsjukdomar (PREMs_PROMs) (PREMs_PROMs)

Under de senaste åren har det stora intresset för utförandet och inriktningen av kliniska prövningar fokuserat på patientrelaterade resultat och värdebaserad sjukvård. Patient Reported Outcome Measures (PROMs) har blivit ett av standardinstrumenten som används för att mäta resultat; flera PROMS har blivit omfattande validerade och används i många kliniska studier, men också i klinisk rutin. Detta är verkligen fallet för patienter med bröstsjukdom, och i synnerhet bröstcancer, där terapeutiska framsteg inom systemisk och lokal behandling dramatiskt har förbättrat överlevnadsresultaten och förändrat intresset för patienternas välbefinnande, livskvalitet och hälsoekonomi. Deras införande och implementering kräver dock utveckling av viss logistik som involverar leverans till patienterna, databehandling och slutligen inkludering i patientjournaler och/eller formulär för prövningsfallsrapporter (CRFs). Dessutom möjliggör Patient Reported Experience Measures (PREMS) verkliga återkoppling på integrering av vården och kan sedan driva på förändringar i hälsovårdssystemen.

För närvarande har pappersversionen av dessa PROMs, pPROMs, varit standardversionen. Med detta följer några fördelar, såsom möjligheten att spara och lagra ifyllda PROMS, och för patienter att fylla i dem när det passar dem bäst, att inte behöva svara på alla frågor på en gång. Samtidigt finns det också nackdelar, som att lagring och bearbetning av datan är en tråkig och resurskrävande uppgift. Dessutom upplever patienter ibland att det är obekvämt att skicka tillbaka pPROMS med posten; slutligen ses konsumtion av papper inte som ett miljövänligt beteende. Samtidigt och i digitaliseringens nya era blir internetbaserade studier, som undersökningar, mer populära. De flesta validerade PROMS har använts vid flera tillfällen och det finns en strävan efter att standardisera dem inom hälso- och sjukvården. Dessa e-PROMs (elektroniska PROMs) verkar vara mer tidseffektiva eftersom de inte behöver bearbetas manuellt, utan istället kan kopplas direkt till digitala system som omvandlar rådata (patientsvar) till big data och poäng. Det är också ett mer miljövänligt alternativ eftersom man inte behöver skriva ut frågeformulären på papper eller skicka dem via post till patienterna och sedan tillbaka till forskningscentret. Frågan är hur patienterna tycker om dessa elektroniska versioner och om implementeringen av dem kan förenkla PROMS, både för patienter och vårdgivare och forskare. Även om den äldre generationen längre är ansluten till internet än tidigare, och är mer vana vid att hantera det, finns det fortfarande de som inte är bekväma med dessa nya digitala tjänster.

Trots att detta är en rimlig hypotes har inga försök undersökt detta ämne, det vill säga att kartlägga patienternas attityder till att delta i studier, inte heller vilken form som är den föredragna, ePROM eller pPROMS. Det skulle vara rimligt att anta att ett bekvämare leveranssätt skulle underlätta patienter och därför skulle öka svarsfrekvensen. Dessutom finns det inga randomiserade uppgifter om det optimala sättet för PROMS-leverans och -process när det gäller monetära, personal- och strukturella resurser.

Referenspopulationen för försöket är kvinnor från bröströntgenenheten, bröstpolikliniken och bröstcancerpatienter från onkologiska avdelningen på de deltagande platserna. Patienterna kommer att bli ombedda att delta i denna studie genom ett brev som de får när de får sin tid till respektive klinik/avdelning. Alla patienter tillfrågas, oavsett diagnos, kön eller ålder; vid denna tidpunkt är forskarna inte medvetna om individuell information. Om de samtycker randomiseras deltagarna till antingen e-PROM eller pPROM.

Försökshypotesen är att ePROM är mer bekväma och tidseffektiva och att de med dessa utredare kan öka svarsfrekvensen från 65 % (vilket observerades i en pilotstudie som tidigare genomförts på bröstpolikliniken vid Uppsala Akademiska sjukhus) till 80 %. försök är utformat som ett överlägsenhetsförsök för att upptäcka en skillnad på 0,15 mellan armarna, med ett 2-sidigt p-värde=0,05 och 80 % effekt. Provstorleksberäkning utfördes med (SampleSize4ClinicalTrials och TrialSize-paket). Detta svarar på 109 patienter per arm. Patientallokering (1:1) utförs genom permuterad blockrandomisering utförd på R statistisk programvara (randomizeR-paketet) i block om 8.

Patienter som ger muntligt och skriftligt samtycke till prövningen anonymiseras och får ett unikt studienummer. De tillhandahåller gärna kontaktuppgifter (adress och e-postadress), för att kunna ta emot PROMS efter randomisering. Patienter kan tacka nej till PROMS-leverans, om de föredrar något annat. Patientpreferenser registreras. I analyser kommer "intention-to-treat"-principen att följas, men analyser enligt protokoll är avsedda om överkorsningen bedöms vara signifikant (>10%).

Dataprocess och analys

När de har fyllts i kommer de anonymiserade ePROM:erna automatiskt att lagras på Uppsala universitets servrar. De är extraherbara som ett Microsoft Excel-datablad. pPROMS kommer att förvaras i pappersform på en säker plats på den deltagande platsen. All rådata från båda armarna kommer att överföras till en Excel-databas. Dessa rådata kommer att bearbetas genom algoritmer som är specifika för varje PROMS för att möjliggöra beräkning av respektive PROMS-poäng.

Den tid som krävs för denna procedur kommer att registreras för statistiska analyser.

Patientdata som ska användas i analysen är ålder och plats för rekrytering. Övriga uppgifter som ska registreras är monetära kostnader för pPROMS-post, monetära kostnader för pPROMS-relaterat förbrukningsmaterial och timkostnad för dokumentation och registrering av PROMS i patientjournaler.

Data och patientsäkerhet

Patientuppgifter kommer att behandlas enligt den allmänna dataskyddsförordningen (GDPR). Studien förväntas inte påverka behandling av patienter eller påverka diagnostisk upparbetning eller behandlingsmodalitet. Deltagarna kommer inte att få ekonomisk ersättning. För deltagare som önskar det kommer PROMS-poäng att inkluderas i deras journaler.

Offentliggörande

Försöksresultat förväntas lämnas in för publicering i peer-reviewed tidskrifter. Positiva och negativa resultat samt undergruppsanalyser för primära egenskaper som patientålder förväntas rapporteras.