PREMs on PROMs in Breast Disease (PREMs_PROMs) (PREMs_PROMs)

En los últimos años, el gran interés en la realización y el enfoque de los ensayos clínicos se ha centrado en los resultados relacionados con el paciente y la atención médica basada en el valor. Las medidas de resultados informadas por el paciente (PROM, por sus siglas en inglés) se han convertido en uno de los instrumentos estándar utilizados para medir los resultados; múltiples PROMS se han validado ampliamente y se utilizan en muchos estudios clínicos, pero también en la rutina clínica. Este es sin duda el caso de las pacientes con enfermedad mamaria y, en particular, cáncer de mama, donde los avances terapéuticos en el tratamiento sistémico y locorregional han mejorado drásticamente los resultados de supervivencia y han cambiado el interés en el bienestar del paciente, la calidad de vida y la economía de la salud. Sin embargo, su introducción e implementación requieren el desarrollo de cierta logística que implica la entrega a los pacientes, el procesamiento de datos y, finalmente, la inclusión en los diarios de pacientes y/o formularios de informe de casos de prueba (CRF). Además, las medidas de experiencia informadas por pacientes (PREMS) permiten real- retroalimentación en el tiempo sobre la integración de la atención y, posteriormente, puede impulsar cambios en los sistemas de provisión de salud.

Actualmente, la versión en papel de estas PROM, pPROM, ha sido la versión estándar. Con esto vienen algunas ventajas, como la capacidad de guardar y almacenar PROMS llenos, y que los pacientes los completen cuando más les convenga, sin tener que responder todas las preguntas a la vez. Al mismo tiempo, también existen desventajas, como que almacenar y procesar los datos es una tarea tediosa y que consume muchos recursos. Además, en ocasiones a los pacientes les resulta inconveniente devolver los pPROMS por correo; finalmente, el consumo de papel no se considera un comportamiento respetuoso con el medio ambiente. Al mismo tiempo y en la nueva era de la digitalización, los estudios basados ​​en internet, como las encuestas, se vuelven más populares. La mayoría de los PROMS validados han sido utilizados en varias ocasiones y existe un esfuerzo por su estandarización en la atención de la salud. Estas e-PROM (PROM electrónicas) parecen ser más eficientes en el tiempo, ya que no tienen que procesarse manualmente, sino que pueden conectarse directamente a sistemas digitales que transforman los datos sin procesar (respuesta del paciente) en grandes datos y puntajes. También es una opción más respetuosa con el medio ambiente ya que no es necesario imprimir los cuestionarios en papel o enviarlos por correo a los pacientes y luego de vuelta al centro de investigación. La pregunta es cómo se sienten los pacientes acerca de estas versiones electrónicas y si su implementación puede simplificar los PROMS, tanto para los pacientes como para los proveedores de atención médica y los investigadores. Aunque la generación anterior está más conectada a Internet que antes y está más acostumbrada a manejarlo, todavía hay quienes no se sienten cómodos con estos nuevos servicios digitales.

A pesar de ser una hipótesis razonable, ningún ensayo ha examinado este tema, es decir, mapear las actitudes de los pacientes hacia la participación en estudios, ni cuál es la forma preferida, ePROM o pPROM. Sería razonable plantear la hipótesis de que un modo de entrega más conveniente facilitaría a los pacientes y, por lo tanto, aumentaría las tasas de respuesta. Además, no hay datos aleatorios sobre el modo óptimo de entrega y proceso de PROMS en lo que respecta a los recursos monetarios, de personal y estructurales.

La población de referencia para el ensayo son mujeres de la unidad de radiología mamaria, clínica ambulatoria de mama y pacientes con cáncer de mama del departamento de oncología de los sitios participantes. Se solicitará a los pacientes que participen en este estudio a través de una carta que recibirán al recibir su cita en la clínica/departamento respectivo. Se pregunta a todos los pacientes, independientemente del diagnóstico, sexo o edad; en este punto, los investigadores no conocen la información individual. Si dan su consentimiento, los participantes se asignan aleatoriamente a e-PROM o pPROM.

La hipótesis del ensayo es que las ePROM son más convenientes y eficientes en el tiempo y que con estos investigadores se puede aumentar la tasa de respuesta del 65 % (que se observó en un estudio piloto realizado previamente en la clínica ambulatoria de mamas del Uppsala University Hospital) al 80 %. El ensayo está diseñado como un ensayo de superioridad para detectar una diferencia de 0,15 entre los brazos, con un valor de p bilateral = 0,05 y 80% de potencia. El cálculo del tamaño de la muestra se realizó con (paquetes SampleSize4ClinicalTrials y TrialSize). Esto responde a 109 pacientes por brazo. La asignación de pacientes (1:1) se realiza a través de la aleatorización de bloques permutados realizada en el software estadístico R (paquete randomizeR) en bloques de 8.

Los pacientes que dan su consentimiento oral y escrito para el ensayo se anonimizan y reciben un número de estudio único. Brindan voluntariamente detalles de contacto (dirección y dirección de correo electrónico) para recibir PROMS después de la aleatorización. Los pacientes pueden rechazar el modo de administración de PROMS, si así lo prefieren. Se registra la preferencia del paciente. En los análisis, se seguirá el principio de "intención de tratar", pero se pretende realizar análisis por protocolo si el cruce se considera significativo (>10 %).

Proceso y análisis de datos

Una vez completados, los ePROM anonimizados se almacenarán automáticamente en los servidores de la Universidad de Uppsala. Son extraíbles como una hoja de datos de Microsoft Excel. pPROM se almacenará en papel en un lugar seguro en el sitio participante. Todos los datos sin procesar de ambos brazos se transferirán a una base de datos de Excel. Estos datos sin procesar se procesarán a través de algoritmos específicos para cada PROMS para permitir el cálculo de las puntuaciones PROMS respectivas.

El tiempo requerido para este procedimiento será registrado para análisis estadísticos.

Los datos del paciente que se utilizarán en el análisis son la edad y el sitio de reclutamiento. Otros datos que se registrarán son los costos monetarios por correo postal de pPROMS, los costos monetarios por materiales consumibles relacionados con pPROMS y el costo por hora de la documentación y registro de PROMS en diarios electrónicos de pacientes.

Datos y seguridad del paciente

Los datos de los pacientes serán tratados de acuerdo con el Reglamento General de Protección de Datos (RGPD). No se espera que el ensayo afecte el tratamiento de los pacientes o afecte el diagnóstico o la modalidad de tratamiento. Los participantes no recibirán compensación monetaria. Para los participantes que lo deseen, las puntuaciones PROMS se incluirán en sus diarios.

Publicación

Se espera que los resultados del ensayo se envíen para su publicación en revistas revisadas por pares. Se espera que se informen los resultados positivos y negativos, así como los análisis de subgrupos para las características principales, como la edad del paciente.