PREM-ek a PROM-okon emlőbetegségben (PREMs_PROM) (PREMs_PROMs)

Az elmúlt években a klinikai vizsgálatok lefolytatása és fókusza iránti nagy érdeklődés a betegekkel kapcsolatos eredményekre és az értékalapú egészségügyi ellátásra összpontosult. A betegek által jelentett eredménymérések (PROM) az eredmények mérésére használt standard eszközök egyikévé váltak; több PROMS-t széles körben validáltak, és számos klinikai vizsgálatban használják, de a klinikai rutinban is. Ez minden bizonnyal igaz az emlőbetegeknél, és különösen az emlőrákos betegeknél, ahol a szisztémás és lokoregionális kezelés terápiás fejlődése drámaian javította a túlélési eredményeket, és elmozdította a betegek jóléte, életminősége és egészségügyi gazdasága iránti érdeklődést. Bevezetésük és megvalósításuk azonban megköveteli bizonyos logisztika fejlesztését, beleértve a betegekhez való eljuttatást, az adatfeldolgozást és végül a betegnaplókba és/vagy a vizsgálati esetjelentés-űrlapokba (CRF-ek) való felvételt. Ezenkívül a betegek által jelentett tapasztalati intézkedések (PREMS) lehetővé teszik a valós időbeli visszajelzést az ellátás integrációjáról, és ezt követően változásokat hajthat végre az egészségügyi ellátórendszerekben.

Jelenleg ezeknek a PROM-oknak a papíralapú változata, a pPROM-ok a szabványos verziók. Ez bizonyos előnyökkel jár, mint például a kitöltött PROMS mentésének és tárolásának lehetősége, valamint az, hogy a betegek akkor tölthetik ki őket, amikor nekik a legjobban tetszik, és nem kell egyszerre válaszolniuk minden kérdésre. Ugyanakkor vannak hátrányai is, például, hogy az adatok tárolása és feldolgozása fárasztó és erőforrás-igényes feladat. Ezenkívül a betegek alkalmanként kényelmetlennek találják a pPROMS postai úton történő visszaküldését; végül a papírfogyasztást nem tekintik környezetbarát magatartásnak. Ezzel párhuzamosan és a digitalizáció új korszakában egyre népszerűbbé válnak az internet alapú vizsgálatok, például a felmérések. A legtöbb validált PROMS-t több alkalommal is alkalmazták, és az egészségügyben is törekednek azok szabványosítására. Ezek az e-PROM-ok (elektronikus PROM-ok) időhatékonyabbnak tűnnek, mivel nem kell manuálisan feldolgozni őket, hanem közvetlenül csatlakoztathatók digitális rendszerekhez, amelyek a nyers adatokat (a páciens válaszát) big data-tá és pontszámokká alakítják. Környezetbarátabb megoldás is, hiszen nem kell a kérdőíveket papírra nyomtatni, vagy postai úton eljuttatni a betegekhez, majd vissza a kutatóközpontba. A kérdés az, hogy a betegek hogyan vélekednek ezekről az elektronikus változatokról, illetve, hogy megvalósításuk egyszerűsítheti-e a PROMS-t, mind a betegek, mind az egészségügyi dolgozók és kutatók számára. Annak ellenére, hogy az idősebb generáció a korábbinál hosszabban csatlakozik az internethez, és jobban hozzá van szokva annak kezeléséhez, még mindig vannak, akik nem érzik jól magukat ezekben az új digitális szolgáltatásokban.

Annak ellenére, hogy ez egy ésszerű hipotézis, egyetlen kísérlet sem vizsgálta ezt a témát, vagyis azt, hogy feltérképezzék a betegek attitűdjét a vizsgálatokban való részvételhez, és azt sem, hogy melyik forma a preferált, az ePROM vagy a pPROMS. Ésszerű lenne azt feltételezni, hogy egy kényelmesebb szállítási mód megkönnyítené a betegeket, és ezáltal növelné a válaszadási arányt. Ezenkívül nincsenek véletlenszerű adatok a PROMS szállításának és folyamatának optimális módjáról, ami a monetáris, személyi és strukturális erőforrásokat illeti.

A vizsgálat referenciapopulációja az emlőradiológiai osztály női, az emlő-ambulancián, valamint a részt vevő helyszínek onkológiai osztályának emlőrákos betegei. A betegeket felkérik, hogy vegyenek részt ebben a vizsgálatban egy levélben, amelyet akkor kapnak, amikor az adott klinikára/osztályra érkeznek. Minden beteget megkérdezünk, függetlenül a diagnózistól, nemtől és életkortól; ezen a ponton a kutatók nem ismerik az egyéni információkat. Ha beleegyeznek, a résztvevőket véletlenszerűen e-PROM-okba vagy pPROM-okba sorolják.

A kísérleti hipotézis az, hogy az ePROM-ok kényelmesebbek és időhatékonyabbak, és ezekkel a vizsgálók 65%-ról 80%-ra növelhetik a válaszadási arányt (amit egy korábban az Uppsalai Egyetemi Kórház emlő-ambuláns klinikáján végzett kísérleti tanulmányban figyeltek meg). A kísérletet felsőbbrendűségi vizsgálatként tervezték, hogy észlelje a karok közötti 0,15-ös különbséget, kétoldalú p-érték = 0,05 és 80%-os teljesítmény. A mintaméret kiszámítása a (SampleSize4ClinicalTrials és TrialSize csomagokkal) történt. Ez karonként 109 betegre reagál. A betegek kiosztása (1:1) permutált blokk-randomizálással történik az R statisztikai szoftveren (randomizeR csomag) 8 blokkban.

Azokat a betegeket, akik szóban és írásban hozzájárulnak a vizsgálathoz, anonimizálják, és egyedi vizsgálati számot kapnak. Szívesen megadják az elérhetőségeket (cím és e-mail cím), hogy a véletlenszerű besorolást követően PROMS-t kapjanak. A betegek elutasíthatják a PROMS kézbesítés módját, ha másként kívánják. A páciens preferenciája regisztrálva van. Az elemzések során a „kezelési szándék” elvét követjük, de protokollonkénti elemzésre akkor van szükség, ha a keresztezést szignifikánsnak ítélik (>10%).

Adatfeldolgozás és -elemzés

A kitöltést követően az anonimizált ePROM-ok automatikusan tárolásra kerülnek az Uppsala University szerverein. Microsoft Excel adatlapként kinyerhetők. A pPROMS-t papír formában, biztonságos helyen tárolják a résztvevő telephelyen. Mindkét kar összes nyers adata egy Excel adatbázisba kerül átvitelre. Ezeket a nyers adatokat az egyes PROMS-ekre specifikus algoritmusok dolgozzák fel, hogy lehetővé tegyék a megfelelő PROMS-pontszámok kiszámítását.

Az eljáráshoz szükséges időt a statisztikai elemzésekhez rögzítjük.

Az elemzés során felhasználandó betegadatok az életkor és a felvétel helye. További regisztrálandó adatok a pPROMS postai költsége, a pPROMS-hoz kapcsolódó fogyóanyagok pénzköltségei, valamint a PROMS-ek dokumentációjának és nyilvántartásának óraköltségei a betegek elektronikus naplóiban.

Adat- és betegbiztonság

A betegek adatait az Általános Adatvédelmi Rendelet (GDPR) szerint kezeljük. A vizsgálat várhatóan nem befolyásolja a betegek kezelését, és nem befolyásolja a diagnosztikai feldolgozást vagy a kezelési módot. A résztvevők pénzbeli ellentételezésben nem részesülnek. Azok a résztvevők, akik ezt kívánják, a PROMS pontszámok szerepelnek a naplójukban.

Kiadvány

A kísérleti eredményeket várhatóan lektorált folyóiratokban publikálják. A pozitív és negatív eredményeket, valamint az elsődleges jellemzőkre, például a beteg életkorára vonatkozó alcsoport-elemzéseket várhatóan jelenteni kell.