PREMs na PROMs w chorobie piersi (PREMs_PROMs) (PREMs_PROMs)

W ostatnich latach duże zainteresowanie prowadzeniem i ukierunkowaniem badań klinicznych skupiło się na wynikach związanych z pacjentami i opiece zdrowotnej opartej na wartościach. Patient Reported Outcome MeasureS (PROM) stał się jednym ze standardowych narzędzi używanych do pomiaru wyników; wielokrotne PROMS zostały szeroko zweryfikowane i są stosowane w wielu badaniach klinicznych, ale także w rutynowej praktyce klinicznej. Z pewnością dotyczy to pacjentów z chorobą piersi, aw szczególności z rakiem piersi, gdzie postęp terapeutyczny w leczeniu systemowym i lokoregionalnym radykalnie poprawił wyniki przeżycia i zmienił zainteresowanie dobrem pacjenta, jakością życia i ekonomią zdrowia. Jednak ich wprowadzenie i wdrożenie wymaga opracowania pewnej logistyki obejmującej dostawę do pacjentów, przetwarzanie danych i wreszcie włączenie ich do dzienników pacjentów i/lub formularzy opisów przypadków (CRF). Dodatkowo Patient Reported Experience Measures (PREMS) pozwalają na rzeczywiste czasowe informacje zwrotne na temat integracji opieki, a następnie mogą napędzać zmiany w systemach opieki zdrowotnej.

Obecnie wersja papierowa tych PROMów, pPROM, jest wersją standardową. Wiąże się to z pewnymi zaletami, takimi jak możliwość zapisywania i przechowywania wypełnionych PROMS oraz wypełniania ich przez pacjentów w dogodnym dla nich czasie, bez konieczności odpowiadania na wszystkie pytania naraz. Jednocześnie istnieją również wady, takie jak to, że przechowywanie i przetwarzanie danych jest zadaniem żmudnym i pochłaniającym zasoby. Ponadto, czasami dla pacjentów niewygodne jest odsyłanie pPROMS pocztą; wreszcie, konsumpcja papieru nie jest postrzegana jako zachowanie przyjazne dla środowiska. Jednocześnie w nowej erze cyfryzacji badania internetowe, takie jak ankiety, stają się coraz bardziej popularne. Większość zatwierdzonych PROMS została wykorzystana przy kilku okazjach i podejmowane są wysiłki na rzecz ich standaryzacji w opiece zdrowotnej. Te e-PROM (elektroniczne PROM) wydają się być bardziej efektywne czasowo, ponieważ nie muszą być przetwarzane ręcznie, ale zamiast tego można je bezpośrednio podłączyć do systemów cyfrowych, które przekształcają surowe dane (reakcję pacjenta) w duże zbiory danych i wyniki. Jest to również opcja bardziej przyjazna dla środowiska, ponieważ nie ma potrzeby drukowania kwestionariuszy na papierze ani wysyłania ich pocztą do pacjentów, a następnie z powrotem do ośrodka badawczego. Pytanie brzmi, jak pacjenci myślą o tych wersjach elektronicznych i czy ich wdrożenie może uprościć PROMS, zarówno dla pacjentów, jak i pracowników służby zdrowia i naukowców. Mimo że starsze pokolenie jest podłączone do internetu dłużej niż wcześniej i jest bardziej przyzwyczajone do jego obsługi, wciąż są tacy, którzy nie czują się komfortowo z tymi nowymi usługami cyfrowymi.

Mimo że jest to rozsądna hipoteza, żadne badania nie dotyczyły tego tematu, czyli mapowania postaw pacjentów wobec udziału w badaniach, ani preferowanej formy, ePROM czy pPROMS. Rozsądnie byłoby postawić hipotezę, że wygodniejszy sposób dostarczania ułatwiłby pacjentom, a zatem zwiększyłby odsetek odpowiedzi. Dodatkowo brak jest randomizowanych danych na temat optymalnego trybu dostarczania i przebiegu PROMS w zakresie zasobów pieniężnych, kadrowych i strukturalnych

Populacją referencyjną dla badania są kobiety z oddziału radiologii piersi, poradni piersi oraz pacjentki z rakiem piersi z oddziałów onkologicznych uczestniczących ośrodków. Pacjenci zostaną poproszeni o udział w tym badaniu za pośrednictwem listu, który otrzymają po otrzymaniu wizyty w odpowiedniej klinice/oddziale. Pytani są wszyscy pacjenci, niezależnie od diagnozy, płci czy wieku; w tym momencie badacze nie są świadomi indywidualnych informacji. Jeśli wyrażą zgodę, uczestnicy zostaną losowo przydzieleni do e-PROM lub pPROM.

Hipoteza próbna jest taka, że ​​ePROM są wygodniejsze i oszczędzają czas, a dzięki tym badaczom mogą zwiększyć odsetek odpowiedzi z 65% (co zaobserwowano w badaniu pilotażowym przeprowadzonym wcześniej w przychodni chorób piersi w Szpitalu Uniwersyteckim w Uppsali) do 80%. próba jest zaprojektowana jako próba wyższości w celu wykrycia różnicy 0,15 między ramionami, z dwustronną wartością p = 0,05 i 80% mocy. Obliczenie wielkości próby przeprowadzono za pomocą pakietów (SampleSize4ClinicalTrials i TrialSize). Odpowiada to 109 pacjentom na ramię. Przydział pacjentów (1:1) odbywa się poprzez randomizację permutowanych bloków przeprowadzaną w oprogramowaniu statystycznym R (pakiet randomizeR) w blokach po 8.

Pacjenci, którzy wyrażą ustną i pisemną zgodę na udział w badaniu, są anonimizowani i otrzymują unikalny numer badania. Chętnie podają dane kontaktowe (adres i adres e-mail), aby otrzymać PROMS po losowaniu. Pacjenci mogą zrezygnować z trybu dostarczania PROMS, jeśli wolą inaczej. Preferencje pacjenta są rejestrowane. W analizach będzie przestrzegana zasada „zamiaru leczenia”, ale zgodnie z protokołem analizy są zamierzone, jeśli skrzyżowanie zostanie uznane za znaczące (>10%).

Przetwarzanie i analiza danych

Po wypełnieniu anonimowe ePROM zostaną automatycznie zapisane na serwerach Uniwersytetu w Uppsali. Można je wyodrębnić jako arkusz danych programu Microsoft Excel. pPROMS będą przechowywane w formie papierowej w bezpiecznym miejscu w placówce uczestniczącej. Wszystkie surowe dane z obu ramion zostaną przeniesione do bazy danych Excel. Te surowe dane będą przetwarzane za pomocą algorytmów specyficznych dla każdego PROMS, aby umożliwić obliczenie odpowiednich wyników PROMS.

Czas potrzebny na tę procedurę zostanie zarejestrowany do analiz statystycznych.

Dane pacjenta do wykorzystania w analizie to wiek i miejsce rekrutacji. Inne dane, które należy zarejestrować, to koszty pieniężne związane z pocztą pPROMS, koszty pieniężne związane z materiałami eksploatacyjnymi związanymi z pPROMS oraz koszt godzinowy dokumentacji i rejestracji PROMS w elektronicznych dziennikach pacjentów.

Bezpieczeństwo danych i pacjentów

Dane pacjentów będą traktowane zgodnie z ogólnym rozporządzeniem o ochronie danych (RODO). Nie oczekuje się, aby badanie miało wpływ na leczenie pacjentów, przebieg diagnostyki lub sposób leczenia. Uczestnicy nie otrzymają rekompensaty pieniężnej. Dla uczestników, którzy sobie tego życzą, wyniki PROMS zostaną zapisane w ich dziennikach.

Opublikowanie

Oczekuje się, że wyniki badań zostaną przedłożone do publikacji w recenzowanych czasopismach. Oczekuje się, że zostaną zgłoszone wyniki pozytywne i negatywne, a także analizy podgrup dla głównych cech, takich jak wiek pacjenta.