Säkerhet för Omegaven hos pediatriska patienter med parenteral nutrition-associerad kolestas (PNAC)

Inklusionskriterier:

1. Patientens förälder eller vårdnadshavare har tillhandahållit ett undertecknat och daterat Informed Consent Form (ICF).
2. Patienten är PN-beroende och har inom de senaste 21 dagarna diagnostiserats med PNAC, definierat som direkt eller konjugerat bilirubin (DBil) ≥ 2,0 mg/dL utan någon annan känd orsak till leverdysfunktion vid tidpunkten för inskrivningen.
3. Patienten har matintolerans eller minst en gastrointestinal störning som kräver PN.
4. Patienten är < 6 månaders korrigerad ålder (förväntad leveranstid till tidpunkten för screening).

Exklusions kriterier:

1. Patienten har någon annan känd orsak till kronisk leversjukdom såsom hepatit C, cystisk fibros, biliär atresi, alfa-1-antitrypsinbrist, passiv leverstockning på grund av hjärtsvikt, etc.
2. Patienten har känd cirros (leverbiopsi krävs inte enligt detta protokoll).
3. Patienten har känd portalventrombos (avbildningsstudier krävs inte enligt detta protokoll).
4. Patienten har tidigare genomgått en transplantation med enbart lever eller leverinkluderande.
5. Patienten har en stor hjärtanomali med hemodynamisk instabilitet.
6. Patienten har en allvarlig livshotande sjukdom (t.ex. sepsis som kräver höga doser vasopressorer, akut andnödssyndrom, veno-ocklusiv sjukdom, cancer).
7. Patienten har multiorgansvikt, septisk chock, hypotoni som kräver pressorterapi, ihållande pulmonell hypertoni som kräver inhalerade kväveoxider, eller kräver extrakorporeal membransyresättning (ECMO) eller liknande intervention.
8. Patienten har njursvikt och behöver dialys.
9. Patienten har en allvarlig hemorragisk sjukdom.
10. Patienten har ett INR > 2,0.
11. Patienten har allvarlig hyperlipidemi eller en allvarlig störning av lipidmetabolismen som kännetecknas av hypertriglyceridemi (dvs. serumtriglyceridnivåer > 1 000 mg/dL).
12. Patienten har ett tidigare T:T-förhållande ≥ 0,2 eller haft en tidigare diagnos av EFAD.
13. Patienten har en anomali i centrala nervsystemet (t.ex. anencefali) eller någon skada (t.ex. grad 3 eller 4 intraventrikulär blödning, måttlig till svår hypoxisk ischemisk encefalopati) som påverkar neuroutvecklingen.
14. Patienten har diagnostiserats med eller misstänks ha en genetisk störning som är känd för att vara associerad med neuroutvecklingsstörning (t.ex. trisomi 21, 18, 13).
15. Patienten har diagnostiserats med eller misstänks ha ett medfödd metabolismfel.
16. Patienten har en känd överkänslighet mot fisk- eller äggprotein eller mot någon av de aktiva ingredienserna eller hjälpämnena i Omegaven.
17. Patientens medicinska vård har ansetts vara meningslös av det medicinska teamet.
18. Patienten är inskriven i alla andra studier med ett prövningsläkemedel.