- ICH GCP
- Registro degli studi clinici negli Stati Uniti
- Sperimentazione clinica NCT04807478
Sicurezza di Omegaven nei pazienti pediatrici con colestasi associata alla nutrizione parenterale (PNAC)
2 agosto 2022 aggiornato da: Fresenius Kabi
Uno studio multicentrico, prospettico, controllato, di coorte longitudinale che valuta la sicurezza di Omegaven nei pazienti pediatrici con colestasi associata alla nutrizione parenterale (PNAC)
Questo studio dimostrerà la sicurezza a breve, medio e lungo termine nei pazienti pediatrici con colestasi associata alla nutrizione parenterale trattati con Omegaven®, che è indicato come fonte di calorie e acidi grassi in questa popolazione di pazienti
Panoramica dello studio
Stato
Ritirato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Studio di fase IV prospettico, controllato, di coorte longitudinale per valutare la sicurezza di Omegaven in pazienti pediatrici con PNAC, al fine di dimostrare la sicurezza a breve, medio e lungo termine rispetto a EFAD, eventi di sanguinamento grave, versamenti pericardici e sviluppo neurocognitivo.
I pazienti pediatrici con PNAC che ricevono Omegaven come parte della loro gestione nutrizionale di routine saranno confrontati con quelli trattati con un altro ILE approvato dalla FDA per i pazienti pediatrici.
I pazienti che passano a un ILE non approvato dalla FDA o a Omegaven verranno analizzati separatamente.
L'uso di ILE sarà come indicato dal medico curante, idealmente per ≥ 1 anno.
Le modalità di dosaggio devono essere desunte dalle informazioni di prescrizione pertinenti.
Tipo di studio
Osservativo
Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
1 giorno e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Tutto
Metodo di campionamento
Campione non probabilistico
Popolazione di studio
Pazienti pediatrici maschi e femmine <6 mesi di età (età corretta) con PNAC di nuova insorgenza (diagnosticato negli ultimi 21 giorni) saranno arruolati in più centri; Il PNAC è definito come PN-dipendente con un livello di DBil ≥ 2,0 mg/dL e nessun'altra causa nota di disfunzione epatica.
Descrizione
Criterio di inclusione:
- I genitori o tutori legali del paziente hanno fornito un modulo di consenso informato (ICF) firmato e datato.
- Il paziente è PN-dipendente e negli ultimi 21 giorni è stato diagnosticato un PNAC, definito come bilirubina diretta o coniugata (DBil) ≥ 2,0 mg/dL senza altra causa nota di disfunzione epatica al momento dell'arruolamento.
- Il paziente ha intolleranza alimentare o almeno un disturbo gastrointestinale che richiede PN.
- Il paziente ha <6 mesi di età corretta (tempo previsto di parto fino al momento dello screening).
Criteri di esclusione:
- Il paziente ha qualsiasi altra causa nota di malattia epatica cronica come epatite C, fibrosi cistica, atresia biliare, carenza di alfa-1-antitripsina, congestione epatica passiva dovuta a insufficienza cardiaca, ecc.
- Il paziente ha una cirrosi nota (la biopsia epatica non è richiesta in questo protocollo).
- Il paziente ha una trombosi della vena porta nota (gli studi di imaging non sono richiesti in questo protocollo).
- Il paziente ha ricevuto in precedenza un trapianto di solo fegato o che includeva il fegato.
- Il paziente ha una grave anomalia cardiaca con instabilità emodinamica.
- Il paziente ha una grave malattia potenzialmente letale (ad esempio, sepsi che richiede vasopressori ad alte dosi, sindrome da distress respiratorio acuto, malattia veno-occlusiva, cancro).
- Il paziente presenta insufficienza multiorgano, shock settico, ipotensione che richiede terapia pressoria, ipertensione polmonare persistente che richiede ossidi di azoto inalati o richiede ossigenazione extracorporea a membrana (ECMO) o intervento simile.
- Il paziente ha insufficienza renale e necessita di dialisi.
- Il paziente ha un grave disturbo emorragico.
- Il paziente ha un INR > 2,0.
- Il paziente ha una grave iperlipidemia o un grave disturbo del metabolismo lipidico caratterizzato da ipertrigliceridemia (cioè, livello di trigliceridi sierici > 1.000 mg/dL).
- Il paziente ha una registrazione di un precedente rapporto T:T ≥ 0,2 o aveva una precedente diagnosi di EFAD.
- - Il paziente ha un'anomalia del sistema nervoso centrale (ad esempio, anencefalia) o qualsiasi lesione (ad esempio, emorragia intraventricolare di grado 3 o 4, encefalopatia ipossico-ischemica da moderata a grave) che influenzerà lo sviluppo neurologico.
- Al paziente è stata diagnosticata o si sospetta che abbia una malattia genetica nota per essere associata a compromissione dello sviluppo neurologico (ad esempio, trisomia 21, 18, 13).
- Al paziente è stato diagnosticato o si sospetta che abbia un errore congenito del metabolismo.
- Il paziente ha una nota ipersensibilità alle proteine del pesce o dell'uovo o ad uno qualsiasi dei principi attivi o eccipienti di Omegaven.
- Le cure mediche del paziente sono state ritenute inutili dall'equipe medica.
- - Il paziente è arruolato in qualsiasi altro studio con un medicinale sperimentale.
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Modelli osservazionali: Coorte
- Prospettive temporali: Prospettiva
Coorti e interventi
Gruppo / Coorte |
Intervento / Trattamento |
---|---|
Pazienti pediatrici
Pazienti pediatrici con PNAC di nuova insorgenza
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Dose, frequenza e durata sono una decisione dello sperimentatore
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Incidenza di:
Lasso di tempo: Attraverso il completamento degli studi, un massimo di 6 anni
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|
Attraverso il completamento degli studi, un massimo di 6 anni
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Altre misure di risultato
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Eventi avversi (AE)/eventi avversi gravi (SAE)
Lasso di tempo: Attraverso il completamento degli studi, un massimo di 6 anni
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L'incidenza di eventi avversi (AE)/eventi avversi gravi (SAE)
|
Attraverso il completamento degli studi, un massimo di 6 anni
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Anticipato)
1 aprile 2022
Completamento primario (Anticipato)
1 maggio 2028
Completamento dello studio (Anticipato)
1 maggio 2029
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
10 marzo 2021
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
18 marzo 2021
Primo Inserito (Effettivo)
19 marzo 2021
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
4 agosto 2022
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
2 agosto 2022
Ultimo verificato
1 agosto 2022
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- OMEG-038-CP4
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Sì
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .
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