Sicherheit von Omegaven bei pädiatrischen Patienten mit parenteraler ernährungsassoziierter Cholestase (PNAC)

Einschlusskriterien:

1. Die Eltern oder Erziehungsberechtigten des Patienten haben eine unterschriebene und datierte Einwilligungserklärung (Informed Consent Form, ICF) vorgelegt.
2. Der Patient ist PN-abhängig und wurde innerhalb der letzten 21 Tage mit PNAC diagnostiziert, definiert als direktes oder konjugiertes Bilirubin (DBil) ≥ 2,0 mg/dL ohne andere bekannte Ursache einer Leberfunktionsstörung zum Zeitpunkt der Aufnahme.
3. Der Patient hat eine Ernährungsunverträglichkeit oder mindestens eine Magen-Darm-Erkrankung, die eine PN erfordert.
4. Die Patientin ist < 6 Monate korrigiertes Alter (erwarteter Zeitpunkt der Entbindung bis zum Zeitpunkt des Screenings).

Ausschlusskriterien:

1. Der Patient hat eine andere bekannte Ursache einer chronischen Lebererkrankung wie Hepatitis C, zystische Fibrose, Gallenatresie, Alpha-1-Antitrypsin-Mangel, passive Leberstauung aufgrund von Herzinsuffizienz usw.
2. Der Patient hat eine bekannte Zirrhose (eine Leberbiopsie ist unter diesem Protokoll nicht erforderlich).
3. Der Patient hat eine bekannte Pfortaderthrombose (Bildgebungsstudien sind unter diesem Protokoll nicht erforderlich).
4. Der Patient hat zuvor eine Nur-Leber- oder Leber-inklusive-Transplantation erhalten.
5. Der Patient hat eine schwere Herzanomalie mit hämodynamischer Instabilität.
6. Der Patient hat eine schwere lebensbedrohliche Erkrankung (z. B. Sepsis, die hochdosierte Vasopressoren erfordert, akutes Atemnotsyndrom, venöse Verschlusskrankheit, Krebs).
7. Der Patient leidet an Multiorganversagen, septischem Schock, Hypotonie, die eine Pressortherapie erfordert, anhaltender pulmonaler Hypertonie, die inhalative Stickoxide erfordert, oder benötigt eine extrakorporale Membranoxygenierung (ECMO) oder eine ähnliche Intervention.
8. Der Patient hat eine Niereninsuffizienz und benötigt eine Dialyse.
9. Der Patient hat eine schwere hämorrhagische Störung.
10. Der Patient hat eine INR > 2,0.
11. Der Patient hat eine schwere Hyperlipidämie oder eine schwere Störung des Fettstoffwechsels, gekennzeichnet durch Hypertriglyceridämie (d. h. Serumtriglyceridspiegel > 1.000 mg/dl).
12. Der Patient hat eine Aufzeichnung eines früheren T:T-Verhältnisses ≥ 0,2 oder hatte eine frühere Diagnose von EFAD.
13. Der Patient hat eine Anomalie des Zentralnervensystems (z. B. Anenzephalie) oder eine Verletzung (z. B. intraventrikuläre Blutung 3. oder 4. Grades, mittelschwere bis schwere hypoxische ischämische Enzephalopathie), die die Neuroentwicklung beeinträchtigt.
14. Beim Patienten wurde eine genetische Störung diagnostiziert oder vermutet, die bekanntermaßen mit einer neurologischen Entwicklungsstörung verbunden ist (z. B. Trisomie 21, 18, 13).
15. Bei dem Patienten wurde eine angeborene Stoffwechselstörung diagnostiziert oder vermutet.
16. Der Patient hat eine bekannte Überempfindlichkeit gegenüber Fisch- oder Eiprotein oder einem der Wirkstoffe oder sonstigen Bestandteile von Omegaven.
17. Die medizinische Versorgung des Patienten wurde vom medizinischen Team als aussichtslos erachtet.
18. Der Patient ist in eine andere Studie mit einem Prüfpräparat aufgenommen.