Sikkerhet for Omegaven hos pediatriske pasienter med parenteral ernæringsassosiert kolestase (PNAC)
2. august 2022 oppdatert av: Fresenius Kabi
En multisenter, prospektiv, kontrollert, longitudinell kohortstudie som vurderer sikkerheten til Omegaven hos pediatriske pasienter med parenteral ernæringsassosiert kolestase (PNAC)
Denne studien vil demonstrere kort-, mellom- og langtidssikkerhet hos pediatriske pasienter med parenteral ernæringsassosiert kolestase behandlet med Omegaven®, som er indisert som en kilde til kalorier og fettsyrer i denne pasientpopulasjonen
Studieoversikt
Status
Tilbaketrukket
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Prospektiv, kontrollert, longitudinell kohort fase IV-studie for å vurdere sikkerheten til Omegaven hos pediatriske pasienter med PNAC, for å demonstrere kort-, mellom- og langtidssikkerhet med hensyn til EFAD, alvorlige blødningshendelser, livstruende pleura og perikardiale effusjoner og nevrokognitiv utvikling.
Pediatriske pasienter med PNAC som mottar Omegaven som en del av deres rutinemessige ernæringsbehandling vil bli sammenlignet med de som behandles med en annen FDA-godkjent ILE for pediatriske pasienter.
Pasienter som er byttet til en ikke-FDA-godkjent ILE eller til Omegaven vil bli analysert separat.
Bruk av ILE vil være som angitt av deres behandlende lege, ideelt for ≥ 1 år.
Doseringsmodaliteter skal tas fra den relevante forskrivningsinformasjonen.
Studietype
Observasjonsmessig
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
1 dag og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Kjønn som er kvalifisert for studier
Alle
Prøvetakingsmetode
Ikke-sannsynlighetsprøve
Studiepopulasjon
Mannlige og kvinnelige pediatriske pasienter < 6 måneder gamle (korrigert alder) med nyoppstått PNAC (diagnostisert i løpet av de siste 21 dagene) vil bli registrert på flere steder; PNAC er definert som PN-avhengig med et DBil-nivå ≥ 2,0 mg/dL og ingen annen kjent årsak til leverdysfunksjon.
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Pasientens forelder(e) eller verge(r) har gitt et signert og datert Informed Consent Form (ICF).
- Pasienten er PN-avhengig og har i løpet av de siste 21 dagene blitt diagnostisert med PNAC, definert som direkte eller konjugert bilirubin (DBil) ≥ 2,0 mg/dL uten annen kjent årsak til leverdysfunksjon på tidspunktet for registrering.
- Pasienten har matintoleranse eller minst én gastrointestinal lidelse som krever PN.
- Pasienten er < 6 måneders korrigert alder (forventet leveringstid til tidspunkt for screening).
Ekskluderingskriterier:
- Pasienten har en annen kjent årsak til kronisk leversykdom som hepatitt C, cystisk fibrose, biliær atresi, alfa-1-antitrypsin-mangel, passiv leveroverbelastning på grunn av hjertesvikt, etc.
- Pasienten har kjent skrumplever (leverbiopsi er ikke nødvendig i henhold til denne protokollen).
- Pasienten har kjent portalvenetrombose (avbildningsstudier er ikke nødvendig i henhold til denne protokollen).
- Pasienten har tidligere fått en levertransplantasjon eller en leverinkluderende transplantasjon.
- Pasienten har en stor hjerteanomali med hemodynamisk ustabilitet.
- Pasienten har en alvorlig livstruende sykdom (f.eks. sepsis som krever høydose vasopressorer, akutt respiratorisk distress-syndrom, veno-okklusiv sykdom, kreft).
- Pasienten har multiorgansvikt, septisk sjokk, hypotensjon som krever pressorterapi, vedvarende pulmonal hypertensjon som krever inhalerte nitrogenoksider, eller krever ekstrakorporal membranoksygenering (ECMO) eller lignende intervensjon.
- Pasienten har nyresvikt og trenger dialyse.
- Pasienten har en alvorlig hemorragisk lidelse.
- Pasienten har en INR > 2,0.
- Pasienten har alvorlig hyperlipidemi eller en alvorlig forstyrrelse av lipidmetabolismen karakterisert ved hypertriglyseridemi (dvs. serumtriglyseridnivå > 1000 mg/dL).
- Pasienten har et tidligere T:T-forhold ≥ 0,2 eller hadde en tidligere diagnose av EFAD.
- Pasienten har en anomali i sentralnervesystemet (f.eks. anencefali) eller enhver skade (f.eks. grad 3 eller 4 intraventrikulær blødning, moderat til alvorlig hypoksisk iskemisk encefalopati) som vil påvirke nevroutviklingen.
- Pasienten har blitt diagnostisert med eller mistenkt for å ha en genetisk lidelse som er kjent for å være assosiert med nevroutviklingssvikt (f.eks. trisomi 21, 18, 13).
- Pasienten har blitt diagnostisert med eller mistenkes å ha en medfødt metabolismefeil.
- Pasienten har en kjent overfølsomhet overfor fisk eller eggprotein eller overfor noen av de aktive ingrediensene eller hjelpestoffene i Omegaven.
- Pasientens medisinske behandling har blitt ansett som meningsløs av det medisinske teamet.
- Pasienten er registrert i en hvilken som helst annen studie med et forsøkslegemiddel.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Observasjonsmodeller: Kohort
- Tidsperspektiver: Potensielle
Kohorter og intervensjoner
Gruppe / Kohort |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Pediatriske pasienter
Pediatriske pasienter med nyoppstått PNAC
|
Dose, frekvens og varighet er en avgjørelse av etterforskeren
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Forekomst av:
Tidsramme: Gjennom studiegjennomføring maks 6 år
|
|
Gjennom studiegjennomføring maks 6 år
|
Andre resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Bivirkninger (AE)/alvorlige bivirkninger (SAE)
Tidsramme: Gjennom studiegjennomføring maks 6 år
|
Forekomsten av bivirkninger (AE)/alvorlige bivirkninger (SAE)
|
Gjennom studiegjennomføring maks 6 år
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Forventet)
1. april 2022
Primær fullføring (Forventet)
1. mai 2028
Studiet fullført (Forventet)
1. mai 2029
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
10. mars 2021
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
18. mars 2021
Først lagt ut (Faktiske)
19. mars 2021
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
4. august 2022
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
2. august 2022
Sist bekreftet
1. august 2022
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- OMEG-038-CP4
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .
Kliniske studier på Omegaven® (fiskeolje triglyserider) injiserbar emulsjon
-
Hospital Infantil de Mexico Federico GomezCentro Universitario del Sur, Guadalajara; Instituto de Servicios Descentralizados...FullførtInsulinresistens | Fedme hos barn | Metabolsk komplikasjonMexico