Omegavens sikkerhed hos pædiatriske patienter med parenteral ernæringsassocieret kolestase (PNAC)

Inklusionskriterier:

1. Patientens forældre eller værge har givet en underskrevet og dateret Informed Consent Form (ICF).
2. Patienten er PN-afhængig og er inden for de seneste 21 dage blevet diagnosticeret med PNAC, defineret som direkte eller konjugeret bilirubin (DBil) ≥ 2,0 mg/dL uden anden kendt årsag til leverdysfunktion på tidspunktet for indskrivningen.
3. Patienten har spiseintolerance eller mindst én mave-tarmlidelse, der kræver PN.
4. Patienten er < 6 måneders korrigeret alder (forventet leveringstidspunkt til tidspunktet for screening).

Ekskluderingskriterier:

1. Patienten har enhver anden kendt årsag til kronisk leversygdom såsom hepatitis C, cystisk fibrose, galdeatresi, alfa-1-antitrypsinmangel, passiv leveroverbelastning på grund af hjertesvigt, osv.
2. Patienten har kendt cirrhose (leverbiopsi er ikke påkrævet i henhold til denne protokol).
3. Patienten har kendt portalvenetrombose (billeddiagnostiske undersøgelser er ikke påkrævet i henhold til denne protokol).
4. Patienten har tidligere modtaget en lever-only eller lever-inklusive transplantation.
5. Patienten har en større hjerteanomali med hæmodynamisk ustabilitet.
6. Patienten har en alvorlig livstruende sygdom (f.eks. sepsis, der kræver højdosis vasopressorer, akut respiratorisk distress-syndrom, veno-okklusiv sygdom, cancer).
7. Patienten har multiorgansvigt, septisk shock, hypotension, der kræver pressorterapi, vedvarende pulmonal hypertension, der kræver inhaleret nitrogenoxid, eller kræver ekstrakorporal membraniltning (ECMO) eller lignende indgreb.
8. Patienten har nyresvigt og kræver dialyse.
9. Patienten har en alvorlig hæmoragisk lidelse.
10. Patienten har en INR > 2,0.
11. Patienten har svær hyperlipidæmi eller en alvorlig forstyrrelse af lipidmetabolismen karakteriseret ved hypertriglyceridæmi (dvs. serumtriglyceridniveau > 1.000 mg/dL).
12. Patienten har et tidligere T:T-forhold ≥ 0,2 eller havde en tidligere diagnose EFAD.
13. Patienten har en anomali i centralnervesystemet (f.eks. anencefali) eller enhver skade (f.eks. grad 3 eller 4 intraventrikulær blødning, moderat til svær hypoxisk iskæmisk encefalopati), som vil påvirke neuroudviklingen.
14. Patienten er blevet diagnosticeret med eller er mistænkt for at have en genetisk lidelse, der vides at være forbundet med neuroudviklingssvækkelse (f.eks. trisomi 21, 18, 13).
15. Patienten er blevet diagnosticeret med eller er mistænkt for at have en medfødt metabolismefejl.
16. Patienten har en kendt overfølsomhed over for fisk eller æggeprotein eller over for nogen af ​​de aktive ingredienser eller hjælpestoffer i Omegaven.
17. Patientens medicinske behandling er blevet anset for nytteløs af det medicinske team.
18. Patienten er optaget i enhver anden undersøgelse med et forsøgslægemiddel.