Bezpečnost Omegavenu u pediatrických pacientů s cholestázou spojenou s parenterální výživou (PNAC)

Kritéria pro zařazení:

1. Rodiče nebo zákonní zástupci pacienta poskytli podepsaný a datovaný formulář informovaného souhlasu (ICF).
2. Pacient je závislý na PN a během posledních 21 dnů u něj byla diagnostikována PNAC, definovaná jako přímý nebo konjugovaný bilirubin (DBil) ≥ 2,0 mg/dl bez jiné známé příčiny jaterní dysfunkce v době zařazení.
3. Pacient má intoleranci krmení nebo alespoň jednu gastrointestinální poruchu vyžadující PN.
4. Pacient má korigovaný věk < 6 měsíců (očekávaná doba porodu do doby screeningu).

Kritéria vyloučení:

1. Pacient má jakoukoli jinou známou příčinu chronického onemocnění jater, jako je hepatitida C, cystická fibróza, biliární atrézie, nedostatek alfa-1-antitrypsinu, pasivní kongesce jater v důsledku srdečního selhání atd.
2. Pacient má známou cirhózu (podle tohoto protokolu není vyžadována jaterní biopsie).
3. Pacient má známou trombózu portální žíly (zobrazovací studie nejsou v rámci tohoto protokolu vyžadovány).
4. Pacient již dříve podstoupil transplantaci pouze jater nebo jater zahrnující.
5. Pacient má velkou srdeční anomálii s hemodynamickou nestabilitou.
6. Pacient má závažné život ohrožující onemocnění (např. sepse vyžadující vysoké dávky vazopresorů, syndrom akutní respirační tísně, venookluzivní onemocnění, rakovina).
7. Pacient má multiorgánové selhání, septický šok, hypotenzi vyžadující presorickou terapii, perzistentní plicní hypertenzi vyžadující inhalační oxidy dusnaté nebo vyžaduje mimotělní membránovou oxygenaci (ECMO) nebo podobnou intervenci.
8. Pacient má selhání ledvin a vyžaduje dialýzu.
9. Pacient má těžkou hemoragickou poruchu.
10. Pacient má INR > 2,0.
11. Pacient má závažnou hyperlipidémii nebo závažnou poruchu metabolismu lipidů charakterizovanou hypertriglyceridemií (tj. hladina triglyceridů v séru > 1 000 mg/dl).
12. Pacient má záznam o předchozím poměru T:T ≥ 0,2 nebo měl předchozí diagnózu EFAD.
13. Pacient má anomálii centrálního nervového systému (např. anencefalii) nebo jakékoli poranění (např. intraventrikulární krvácení 3. nebo 4. stupně, středně těžkou až těžkou hypoxickou ischemickou encefalopatii), které ovlivní neurovývoj.
14. Pacientovi byla diagnostikována genetická porucha, o které je známo, že je spojena s neurovývojovým postižením (např. trizomie 21, 18, 13), nebo je u něj podezření.
15. Pacientovi byla diagnostikována vrozená porucha metabolismu nebo je u něj podezření.
16. Pacient má známou přecitlivělost na rybí nebo vaječný protein nebo na kteroukoli aktivní složku nebo pomocnou látku Omegavenu.
17. Lékařský tým shledal pacientovu lékařskou péči marnou.
18. Pacient je zařazen do jakékoli jiné studie s hodnoceným léčivým přípravkem.