Seguridad de Omegaven en pacientes pediátricos con colestasis asociada a la nutrición parenteral (PNAC)

Criterios de inclusión:

1. Los padres o tutores legales del paciente han proporcionado un Formulario de consentimiento informado (ICF) firmado y fechado.
2. El paciente es dependiente de NP y en los últimos 21 días se le ha diagnosticado PNAC, definida como bilirrubina directa o conjugada (DBil) ≥ 2,0 mg/dL sin otra causa conocida de disfunción hepática en el momento de la inscripción.
3. El paciente tiene intolerancia alimentaria o al menos un trastorno gastrointestinal que requiere NP.
4. El paciente tiene menos de 6 meses de edad corregida (tiempo esperado del parto hasta el momento de la selección).

Criterio de exclusión:

1. El paciente tiene alguna otra causa conocida de enfermedad hepática crónica, como hepatitis C, fibrosis quística, atresia biliar, deficiencia de alfa-1-antitripsina, congestión hepática pasiva por insuficiencia cardíaca, etc.
2. El paciente tiene cirrosis conocida (no se requiere biopsia de hígado según este protocolo).
3. El paciente tiene trombosis de la vena porta conocida (este protocolo no requiere estudios por imágenes).
4. El paciente ha recibido previamente un trasplante de hígado solo o de hígado.
5. El paciente tiene una anomalía cardíaca importante con inestabilidad hemodinámica.
6. El paciente tiene una enfermedad grave potencialmente mortal (p. ej., sepsis que requiere vasopresores en dosis altas, síndrome de dificultad respiratoria aguda, enfermedad venooclusiva, cáncer).
7. El paciente tiene falla multiorgánica, shock séptico, hipotensión que requiere terapia presora, hipertensión pulmonar persistente que requiere óxidos nítricos inhalados, o requiere oxigenación por membrana extracorpórea (ECMO) o una intervención similar.
8. El paciente tiene insuficiencia renal y requiere diálisis.
9. El paciente tiene un trastorno hemorrágico grave.
10. El paciente tiene un INR > 2,0.
11. El paciente tiene hiperlipidemia grave o un trastorno grave del metabolismo de los lípidos caracterizado por hipertrigliceridemia (es decir, nivel de triglicéridos séricos > 1000 mg/dl).
12. El paciente tiene antecedentes de una relación T:T previa ≥ 0,2 o tenía un diagnóstico previo de EFAD.
13. El paciente tiene una anomalía del sistema nervioso central (p. ej., anencefalia) o cualquier lesión (p. ej., hemorragia intraventricular de grado 3 o 4, encefalopatía isquémica hipóxica de moderada a grave) que afectará el desarrollo neurológico.
14. El paciente ha sido diagnosticado o se sospecha que tiene un trastorno genético que se sabe que está asociado con un deterioro del desarrollo neurológico (p. ej., trisomía 21, 18, 13).
15. El paciente ha sido diagnosticado o se sospecha que tiene un error congénito del metabolismo.
16. El paciente tiene una hipersensibilidad conocida a la proteína de pescado o huevo o a cualquiera de los ingredientes activos o excipientes de Omegaven.
17. La atención médica del paciente ha sido considerada inútil por el equipo médico.
18. El paciente está inscrito en cualquier otro estudio con un medicamento en investigación.