Безопасность Омегавена у детей с холестазом, связанным с парентеральным питанием (PNAC)
2 августа 2022 г. обновлено: Fresenius Kabi
Многоцентровое, проспективное, контролируемое, продольное когортное исследование по оценке безопасности омегавена у детей с холестазом, связанным с парентеральным питанием (PNAC)
Это исследование продемонстрирует краткосрочную, среднесрочную и долгосрочную безопасность у педиатрических пациентов с холестазом, связанным с парентеральным питанием, получающих Омегавен®, который показан в качестве источника калорий и жирных кислот в этой популяции пациентов.
Обзор исследования
Статус
Отозван
Условия
Вмешательство/лечение
Подробное описание
Проспективное, контролируемое, продольное когортное исследование IV фазы для оценки безопасности Омегавена у детей с PNAC, чтобы продемонстрировать краткосрочную, среднесрочную и долгосрочную безопасность в отношении EFAD, серьезных кровотечений, опасных для жизни плевральных и перикардиальные выпоты и нейрокогнитивное развитие.
Педиатрические пациенты с PNAC, получающие Omegaven в рамках своего обычного питания, будут сравниваться с пациентами, получающими другой одобренный FDA ИЛЭ для педиатрических пациентов.
Пациенты, переведенные на ИЛЭ, не одобренные FDA, или на Омегавен, будут анализироваться отдельно.
Использование ИЛЭ будет назначено их лечащим врачом, в идеале в течение ≥ 1 года.
Режимы дозирования должны быть взяты из соответствующей информации о назначении.
Тип исследования
Наблюдательный
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
1 день и старше (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Полы, имеющие право на обучение
Все
Метод выборки
Невероятностная выборка
Исследуемая популяция
Педиатрические пациенты мужского и женского пола в возрасте < 6 месяцев (исправленный возраст) с впервые выявленным PNAC (диагностированным в течение последних 21 дня) будут зарегистрированы в нескольких центрах; PNAC определяется как PN-зависимый с уровнем DBil ≥ 2,0 мг/дл и отсутствием другой известной причины дисфункции печени.
Описание
Критерии включения:
- Родитель (родители) или законный опекун (опекуны) пациента предоставили подписанную и датированную форму информированного согласия (ICF).
- Пациент является PN-зависимым, и в течение последних 21 дней у него был диагностирован PNAC, определяемый как прямой или конъюгированный билирубин (DBil) ≥ 2,0 мг/дл без какой-либо другой известной причины дисфункции печени на момент включения.
- У пациента пищевая непереносимость или как минимум одно желудочно-кишечное расстройство, требующее ПП.
- Возраст пациента < 6 месяцев (от ожидаемого времени родов до момента скрининга).
Критерий исключения:
- У пациента есть любая другая известная причина хронического заболевания печени, такая как гепатит С, муковисцидоз, атрезия желчевыводящих путей, дефицит альфа-1-антитрипсина, пассивный застой в печени из-за сердечной недостаточности и т. д.
- У пациента цирроз печени (данный протокол не требует биопсии печени).
- Пациент имеет известный тромбоз воротной вены (визуализационные исследования не требуются в соответствии с этим протоколом).
- Пациент ранее получил трансплантацию только печени или печени.
- У пациента большая сердечная аномалия с гемодинамической нестабильностью.
- У пациента серьезное опасное для жизни заболевание (например, сепсис, требующий введения высоких доз вазопрессоров, острый респираторный дистресс-синдром, веноокклюзионная болезнь, рак).
- У пациента полиорганная недостаточность, септический шок, гипотензия, требующая прессорной терапии, персистирующая легочная гипертензия, требующая ингаляции оксидов азота, экстракорпоральной мембранной оксигенации (ЭКМО) или аналогичного вмешательства.
- У пациента почечная недостаточность, требуется диализ.
- У больного тяжелое геморрагическое расстройство.
- У пациента МНО > 2,0.
- У пациента тяжелая гиперлипидемия или тяжелое нарушение липидного обмена, характеризующееся гипертриглицеридемией (т. е. уровень триглицеридов в сыворотке > 1000 мг/дл).
- У пациента в анамнезе имеется предыдущее отношение T:T ≥ 0,2 или ранее был поставлен диагноз EFAD.
- У пациента имеется аномалия центральной нервной системы (например, анэнцефалия) или любое повреждение (например, внутрижелудочковое кровоизлияние 3 или 4 степени, гипоксически-ишемическая энцефалопатия от умеренной до тяжелой степени), которое повлияет на развитие нервной системы.
- У пациента было диагностировано или подозревается генетическое заболевание, которое, как известно, связано с нарушением развития нервной системы (например, трисомия 21, 18, 13).
- У пациента диагностированы или подозреваются врожденные нарушения метаболизма.
- Пациент имеет известную гиперчувствительность к рыбному или яичному белку или к любому из активных ингредиентов или вспомогательных веществ Омегавена.
- Медицинская бригада сочла медицинскую помощь пациенту бесполезной.
- Пациент включен в любое другое исследование с исследуемым лекарственным средством.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Наблюдательные модели: Когорта
- Временные перспективы: Перспективный
Когорты и вмешательства
Группа / когорта |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Педиатрические пациенты
Педиатрические пациенты с впервые выявленным PNAC
|
Доза, частота и продолжительность — решение исследователя.
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Заболеваемость:
Временное ограничение: По завершении обучения, максимум 6 лет
|
|
По завершении обучения, максимум 6 лет
|
Другие показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Нежелательные явления (НЯ)/серьезные нежелательные явления (СНЯ)
Временное ограничение: По завершении обучения, максимум 6 лет
|
Частота нежелательных явлений (НЯ)/серьезных нежелательных явлений (СНЯ)
|
По завершении обучения, максимум 6 лет
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Ожидаемый)
1 апреля 2022 г.
Первичное завершение (Ожидаемый)
1 мая 2028 г.
Завершение исследования (Ожидаемый)
1 мая 2029 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
10 марта 2021 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
18 марта 2021 г.
Первый опубликованный (Действительный)
19 марта 2021 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
4 августа 2022 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
2 августа 2022 г.
Последняя проверка
1 августа 2022 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- OMEG-038-CP4
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .