Veiligheid van Omegaven bij pediatrische patiënten met parenterale voeding-geassocieerde cholestase (PNAC)

Inclusiecriteria:

1. De ouder(s) of wettelijke voogd(en) van de patiënt hebben een ondertekend en gedateerd Informed Consent Form (ICF) verstrekt.
2. Patiënt is PN-afhankelijk en heeft in de afgelopen 21 dagen de diagnose PNAC gekregen, gedefinieerd als direct of geconjugeerd bilirubine (DBil) ≥ 2,0 mg/dl zonder andere bekende oorzaak van leverdisfunctie op het moment van inschrijving.
3. Patiënt heeft voedingsintolerantie of ten minste één gastro-intestinale aandoening die PN vereist.
4. Patiënt is < 6 maanden gecorrigeerde leeftijd (verwachte tijd van bevalling tot tijd van screening).

Uitsluitingscriteria:

1. Patiënt heeft een andere bekende oorzaak van chronische leverziekte, zoals hepatitis C, cystische fibrose, galgangatresie, alfa-1-antitrypsinedeficiëntie, passieve levercongestie als gevolg van hartfalen, enz.
2. Patiënt heeft bekende cirrose (leverbiopsie is volgens dit protocol niet vereist).
3. Patiënt heeft trombose in de poortader (beeldvormingsonderzoeken zijn niet vereist volgens dit protocol).
4. Patiënt heeft eerder een levertransplantatie of een levertransplantatie ondergaan.
5. Patiënt heeft een ernstige hartafwijking met hemodynamische instabiliteit.
6. Patiënt heeft een ernstige levensbedreigende ziekte (bijv. sepsis waarvoor hoge doses vasopressoren nodig zijn, acute respiratory distress syndrome, veno-occlusieve ziekte, kanker).
7. Patiënt heeft multi-orgaanfalen, septische shock, hypotensie waarvoor pressortherapie nodig is, aanhoudende pulmonale hypertensie waarvoor geïnhaleerde stikstofmonoxide nodig is, of heeft extracorporale membraanoxygenatie (ECMO) of soortgelijke interventie nodig.
8. Patiënt heeft nierfalen en moet worden gedialyseerd.
9. Patiënt heeft een ernstige hemorragische aandoening.
10. Patiënt heeft een INR > 2,0.
11. Patiënt heeft ernstige hyperlipidemie of een ernstige stoornis van het lipidenmetabolisme gekenmerkt door hypertriglyceridemie (d.w.z. serumtriglycerideniveau > 1.000 mg/dL).
12. Patiënt heeft een eerdere T:T-ratio ≥ 0,2 of had een eerdere diagnose van EFAD.
13. Patiënt heeft een afwijking van het centrale zenuwstelsel (bijv. anencefalie) of enig letsel (bijv. graad 3 of 4 intraventriculaire bloeding, matige tot ernstige hypoxische ischemische encefalopathie) die de neurologische ontwikkeling zal beïnvloeden.
14. Bij de patiënt is de diagnose gesteld van of wordt vermoed dat hij een genetische aandoening heeft waarvan bekend is dat deze verband houdt met neurologische ontwikkelingsstoornissen (bijv. trisomie 21, 18, 13).
15. Patiënt is gediagnosticeerd met of wordt vermoed een aangeboren stofwisselingsstoornis te hebben.
16. Patiënt heeft een bekende overgevoeligheid voor vis- of ei-eiwitten of voor één van de actieve ingrediënten of hulpstoffen van Omegaven.
17. De medische zorg van de patiënt wordt door het medische team als zinloos beschouwd.
18. Patiënt is ingeschreven in een andere studie met een geneesmiddel voor onderzoek.