Az Omegaven biztonságossága parenterális táplálkozással összefüggő kolesztázisban (PNAC) szenvedő gyermekgyógyászati betegeknél
2022. augusztus 2. frissítette: Fresenius Kabi
Multicentrikus, prospektív, kontrollált, longitudinális kohorszos vizsgálat, amely az Omegaven biztonságosságát értékeli parenterális táplálkozással összefüggő kolesztázisban (PNAC) szenvedő gyermekgyógyászati betegeknél
Ez a tanulmány bemutatja a rövid, közép- és hosszú távú biztonságot a parenterális táplálkozással összefüggő kolesztázisban szenvedő, Omegaven®-nel kezelt gyermekgyógyászati betegeknél, amely kalória- és zsírsavforrásként javallt ebben a betegpopulációban.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Visszavont
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
Prospektív, kontrollált, longitudinális kohorsz IV. fázisú vizsgálat az Omegaven biztonságosságának felmérésére PNAC-ban szenvedő gyermekgyógyászati betegeknél, a rövid-, közép- és hosszú távú biztonságosság bemutatása érdekében az EFAD, súlyos vérzéses események, életveszélyes pleurális és szívburok folyadékgyülem és neurokognitív fejlődés.
A PNAC-ban szenvedő gyermekgyógyászati betegeket, akik rutinszerű táplálkozási kezelésük részeként Omegaven-kezelést kapnak, összehasonlítják azokkal, akiket egy másik, az FDA által jóváhagyott ILE-vel kezelnek gyermekgyógyászati betegek számára.
Az FDA által nem jóváhagyott ILE-re vagy az Omegaven-re váltott betegeket külön elemzik.
Az ILE-t a kezelőorvosuk által javasolt módon kell használni, ideális esetben 1 éven keresztül.
Az adagolási módokat a vonatkozó felírási információkból kell átvenni.
Tanulmány típusa
Megfigyelő
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
1 nap és régebbi (Gyermek, Felnőtt, Idősebb felnőtt)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Tanulmányozható nemek
Összes
Mintavételi módszer
Nem valószínűségi minta
Tanulmányi populáció
A 6 hónaposnál fiatalabb (korrigált életkor) újonnan fellépő PNAC-ban szenvedő (az elmúlt 21 napon belül diagnosztizált) gyermekgyógyászati férfi és női betegeket több helyen regisztrálják; A PNAC meghatározása szerint PN-függő, DBil szintje ≥ 2,0 mg/dl, és nincs más ismert májműködési zavar.
Leírás
Bevételi kritériumok:
- A beteg szülője(i) vagy törvényes gyámja(i) aláírt és keltezett tájékoztatási hozzájárulási űrlapot (ICF) nyújtottak be.
- A beteg PN-függő, és az elmúlt 21 napban PNAC-t diagnosztizáltak nála, amelynek meghatározása szerint a közvetlen vagy konjugált bilirubin (DBil) ≥ 2,0 mg/dl, és a beiratkozás időpontjában nem volt más ismert májműködési zavar oka.
- A beteg táplálkozási intoleranciája vagy legalább egy gyomor-bélrendszeri rendellenessége van, amely PN-t igényel.
- A beteg korrigált életkora < 6 hónap (a szülés várható időpontja a szűrés időpontjáig).
Kizárási kritériumok:
- A páciensnek bármilyen más ismert oka van krónikus májbetegségben, például hepatitis C, cisztás fibrózis, epeúti atresia, alfa-1-antitripszin hiány, szívelégtelenség miatti passzív májpangás stb.
- A beteg ismert cirrhosisban szenved (májbiopszia e protokoll szerint nem szükséges).
- A betegnek ismert portális véna trombózisa van (képalkotó vizsgálatok elvégzése ebben a protokollban nem szükséges).
- A beteg korábban csak májat vagy májat magában foglaló transzplantációt kapott.
- A beteg súlyos szívelégtelenségben szenved hemodinamikai instabilitás mellett.
- A beteg súlyos életveszélyes betegségben szenved (pl. nagy dózisú vazopresszort igénylő szepszis, akut respiratorikus distressz szindróma, vénaelzáródásos betegség, rák).
- A beteg többszervi elégtelenségben, szeptikus sokkban, pressorterápiát igénylő hipotenzióban, inhalált nitrogén-oxidot igénylő perzisztáló pulmonalis hipertóniában szenved, vagy extracorporalis membrán oxigenizációt (ECMO) vagy hasonló beavatkozást igényel.
- A beteg veseelégtelenségben szenved, és dialízist igényel.
- A betegnek súlyos vérzéses rendellenessége van.
- A beteg INR értéke > 2,0.
- A betegnek súlyos hiperlipidémiája vagy súlyos lipidanyagcsere-zavara van, amelyet hipertrigliceridémia jellemez (azaz a szérum trigliceridszintje > 1000 mg/dl).
- A páciens korábbi T:T aránya ≥ 0,2 volt, vagy korábban EFAD-t diagnosztizáltak.
- A betegnek központi idegrendszeri anomáliája (pl. aencephalia) vagy bármilyen sérülése van (például 3. vagy 4. fokozatú intravénás vérzés, közepesen súlyos vagy súlyos hipoxiás ischaemiás encephalopathia), amely befolyásolja az idegrendszer fejlődését.
- A páciensnél olyan genetikai rendellenességet diagnosztizáltak vagy gyaníthatóan van, amelyről ismert, hogy idegrendszeri fejlődési károsodáshoz kapcsolódik (pl. 21-es, 18-as, 13-as triszómia).
- A betegnél veleszületett anyagcserezavart diagnosztizáltak vagy gyaníthatóan van.
- A beteg ismerten túlérzékeny a hal- vagy tojásfehérjére, vagy az Omegaven bármely hatóanyagára vagy segédanyagára.
- A beteg egészségügyi ellátását az orvosi csapat hiábavalónak ítélte.
- A beteg bármely más vizsgálatba be van vonva egy vizsgálati gyógyszerrel.
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Megfigyelési modellek: Kohorsz
- Időperspektívák: Leendő
Kohorszok és beavatkozások
Csoport / Kohorsz |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Gyermekgyógyászati betegek
Újonnan fellépő PNAC-ban szenvedő gyermekgyógyászati betegek
|
Az adagot, a gyakoriságot és az időtartamot a vizsgáló dönti el
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Előfordulása:
Időkeret: A tanulmányok elvégzésén keresztül legfeljebb 6 év
|
|
A tanulmányok elvégzésén keresztül legfeljebb 6 év
|
Egyéb eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Nemkívánatos események (AE)/súlyos nemkívánatos események (SAE)
Időkeret: A tanulmányok elvégzésén keresztül legfeljebb 6 év
|
A nemkívánatos események (AE)/súlyos nemkívánatos események (SAE) előfordulása
|
A tanulmányok elvégzésén keresztül legfeljebb 6 év
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Várható)
2022. április 1.
Elsődleges befejezés (Várható)
2028. május 1.
A tanulmány befejezése (Várható)
2029. május 1.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2021. március 10.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2021. március 18.
Első közzététel (Tényleges)
2021. március 19.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2022. augusztus 4.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2022. augusztus 2.
Utolsó ellenőrzés
2022. augusztus 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- OMEG-038-CP4
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Igen
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .