Bedömning av andfåddhet hos vuxna patienter med myotonisk dystrofi typ 1
Karaktärer) Dyspnébedömning hos vuxna patienter med myotonisk dystrofi typ 1: en monocentrisk pilotstudie
Myotonisk dystrofi typ 1 (DM1) är en av de vanligaste neuromuskulära sjukdomarna hos vuxna. Eftersom respiratorisk dysfunktion är den vanligaste dödsorsaken hos patienter med DM1, måste en andningssjukdomsutveckling övervakas genom att kombinera symtomscreening och respiratorisk funktionstestning, för att identifiera lämplig tidpunkt för att initiera icke-invasiv ventilation (NIV).
Dyspné, ett av de viktigaste andningssymtomen, har studerats föga hos patienter med DM1.
Huvudsyftet med denna studie är att ge den första flerdimensionella beskrivningen av dyspné hos patienter med DM1.
De sekundära målen är:
- Att jämföra luftvägssymtom enligt förekomsten eller inte av kriterier från andningsfunktionstestning för att initiera NIV
- För att bedöma samband mellan dyspné och test av andningsfunktion
- För att bedöma samband mellan dyspné och antalet Cytosine Thymine Guanine (CTG) upprepningar
- Att bedöma samband mellan dyspné och muskelstyrka
- Att bedöma samband mellan dyspné och BMI
- Att bedöma samband mellan dyspné och ångest eller depression
- Att bedöma samband mellan dyspné och kognitiv funktionsnedsättning
- Att bedöma samband mellan dyspné och livskvalitet.
Studieöversikt
Studietyp
Inskrivning (Faktisk)
Kontakter och platser
Studieorter
-
-
-
Reims, Frankrike, 51092
- CHU Reims
-
-
Deltagandekriterier
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
Tar emot friska volontärer
Kön som är behöriga för studier
Testmetod
Studera befolkning
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- patient med myotonisk dystrofi typ 1 bekräftad genom genetisk analys
- med en ålder över 18 år
Exklusions kriterier:
- en pågående eller nyligen (dvs. inom de senaste 4 veckorna före studierekryteringen) medicinskt tillstånd, inklusive lungexacerbationer
- patienten redan under icke-invasiv mekanisk ventilation
Studieplan
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Observationsmodeller: Endast fall
- Tidsperspektiv: Blivande
Kohorter och interventioner
Grupp / Kohort |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Myotonisk dystrofi typ 1
vuxna patienter med myotonisk dystrofi typ 1
|
frågeformulär
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Dyspné
Tidsram: Månad 6
|
Borgskalan i vila och efter 6 minuters gångtest
|
Månad 6
|
Samarbetspartners och utredare
Sponsor
Studieavstämningsdatum
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
Primärt slutförande (Faktisk)
Avslutad studie (Faktisk)
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
Första postat (Faktisk)
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
Senast verifierad
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- PO20065*
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .