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Evaluación de la disnea en pacientes adultos con distrofia miotónica tipo 1

14 de junio de 2022 actualizado por: CHU de Reims

Caracteres) Evaluación de la disnea en pacientes adultos con distrofia miotónica tipo 1: un estudio piloto monocéntrico

La distrofia miotónica tipo 1 (DM1) es una de las enfermedades neuromusculares más comunes en adultos. Dado que la disfunción respiratoria es la causa más común de muerte en pacientes con DM1, se debe monitorear la progresión de la enfermedad respiratoria combinando la detección de síntomas y las pruebas de función respiratoria, para identificar el momento adecuado para iniciar la ventilación no invasiva (VNI).

La disnea, uno de los principales síntomas respiratorios, ha sido poco estudiado en pacientes con DM1.

El objetivo principal de este estudio es proporcionar la primera descripción multidimensional de la disnea en pacientes con DM1.

Los objetivos secundarios son:

  • Comparar los síntomas respiratorios según la presencia o no de criterios de las pruebas de función respiratoria para iniciar VNI
  • Evaluar las asociaciones entre la disnea y las pruebas de función respiratoria
  • Evaluar las asociaciones entre la disnea y el número de repeticiones de citosina timina guanina (CTG)
  • Evaluar asociaciones entre disnea y fuerza muscular
  • Evaluar asociaciones entre disnea e IMC
  • Evaluar asociaciones entre disnea y ansiedad o depresión
  • Evaluar asociaciones entre disnea y deterioro cognitivo
  • Evaluar asociaciones entre disnea y calidad de vida.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

De observación

Inscripción (Actual)

34

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Francia
      • Reims, Francia, 51092
        • CHU Reims

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

14 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Método de muestreo

Muestra no probabilística

Población de estudio

pacientes adultos con distrofia miotónica tipo 1

Descripción

Criterios de inclusión:

  • paciente con distrofia miotónica tipo 1 confirmada por análisis genético
  • con una edad mayor de 18 años

Criterio de exclusión:

  • en curso o reciente (es decir, dentro de las últimas 4 semanas antes del reclutamiento del estudio) condición médica, incluidas las exacerbaciones pulmonares
  • paciente que ya está bajo ventilación mecánica no invasiva

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Modelos observacionales: Solo caso
  • Perspectivas temporales: Futuro

Cohortes e Intervenciones

Grupo / Cohorte
Intervención / Tratamiento
Distrofia miotónica tipo 1
pacientes adultos con distrofia miotónica tipo 1
Otro: Disnea
cuestionarios

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Disnea
Periodo de tiempo: Mes 6
Escala de Borg en reposo y después de la prueba de marcha de 6 minutos
Mes 6

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

CHU de Reims

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

3 de julio de 2020

Finalización primaria (Actual)

20 de julio de 2021

Finalización del estudio (Actual)

14 de junio de 2022

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

31 de marzo de 2021

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

6 de abril de 2021

Publicado por primera vez (Actual)

8 de abril de 2021

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

15 de junio de 2022

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

14 de junio de 2022

Última verificación

1 de junio de 2022

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • PO20065*

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

Indeciso

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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