Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Vurdering af åndenød hos voksne patienter med myotonisk dystrofi type 1

14. juni 2022 opdateret af: CHU de Reims

Karakterer) Dyspnøvurdering hos voksne patienter med myotonisk dystrofi type 1: en monocentrisk pilotundersøgelse

Myotonisk dystrofi type 1 (DM1) er en af ​​de mest almindelige neuromuskulære sygdomme hos voksne. Da respiratorisk dysfunktion er den mest almindelige dødsårsag hos patienter med DM1, skal en respiratorisk sygdomsprogression overvåges ved at kombinere symptomscreening og respiratorisk funktionstestning for at identificere det passende tidspunkt til at starte non-invasiv ventilation (NIV).

Dyspnø, et af de vigtigste luftvejssymptomer, er kun blevet undersøgt lidt hos patienter med DM1.

Hovedformålet med denne undersøgelse er at give den første multidimensionelle beskrivelse af dyspnø hos patienter med DM1.

De sekundære mål er:

  • At sammenligne luftvejssymptomer i henhold til tilstedeværelsen eller ej af kriterier fra respiratorisk funktionstest til påbegyndelse af NIV
  • At vurdere sammenhænge mellem dyspnø og respiratorisk funktionstest
  • For at vurdere sammenhænge mellem dyspnø og antallet af Cytosin Thymine Guanine (CTG) gentagelser
  • At vurdere sammenhænge mellem dyspnø og muskelstyrke
  • At vurdere sammenhænge mellem dyspnø og BMI
  • At vurdere sammenhænge mellem dyspnø og angst eller depression
  • At vurdere sammenhænge mellem dyspnø og kognitiv svækkelse
  • At vurdere sammenhænge mellem dyspnø og livskvalitet.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Faktiske)

34

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Frankrig
      • Reims, Frankrig, 51092
        • CHU Reims

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

14 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

voksne patienter med myotonisk dystrofi type 1

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • patient med myotonisk dystrofi type 1 bekræftet ved genetisk analyse
  • med en alder over 18 år

Ekskluderingskriterier:

  • en igangværende eller nylig (dvs. inden for de sidste 4 uger før studierekruttering) medicinsk tilstand, herunder lungeeksacerbationer
  • patient allerede under ikke-invasiv mekanisk ventilation

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Observationsmodeller: Kun etui
  • Tidsperspektiver: Fremadrettet

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte
Intervention / Behandling
Myotonisk dystrofi type 1
voksne patienter med myotonisk dystrofi type 1
Andet: Dyspnø
spørgeskemaer

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Dyspnø
Tidsramme: Måned 6
Borg skala i hvile og efter 6 minutters gangtest
Måned 6

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

CHU de Reims

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

3. juli 2020

Primær færdiggørelse (Faktiske)

20. juli 2021

Studieafslutning (Faktiske)

14. juni 2022

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

31. marts 2021

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

6. april 2021

Først opslået (Faktiske)

8. april 2021

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

15. juni 2022

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

14. juni 2022

Sidst verificeret

1. juni 2022

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • PO20065*

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

Uafklaret

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Myotonisk dystrofi type 1 (DM1)

Kliniske forsøg med Dyspnø

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Bangladesh

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner