Vurdering af åndenød hos voksne patienter med myotonisk dystrofi type 1
Karakterer) Dyspnøvurdering hos voksne patienter med myotonisk dystrofi type 1: en monocentrisk pilotundersøgelse
Myotonisk dystrofi type 1 (DM1) er en af de mest almindelige neuromuskulære sygdomme hos voksne. Da respiratorisk dysfunktion er den mest almindelige dødsårsag hos patienter med DM1, skal en respiratorisk sygdomsprogression overvåges ved at kombinere symptomscreening og respiratorisk funktionstestning for at identificere det passende tidspunkt til at starte non-invasiv ventilation (NIV).
Dyspnø, et af de vigtigste luftvejssymptomer, er kun blevet undersøgt lidt hos patienter med DM1.
Hovedformålet med denne undersøgelse er at give den første multidimensionelle beskrivelse af dyspnø hos patienter med DM1.
De sekundære mål er:
- At sammenligne luftvejssymptomer i henhold til tilstedeværelsen eller ej af kriterier fra respiratorisk funktionstest til påbegyndelse af NIV
- At vurdere sammenhænge mellem dyspnø og respiratorisk funktionstest
- For at vurdere sammenhænge mellem dyspnø og antallet af Cytosin Thymine Guanine (CTG) gentagelser
- At vurdere sammenhænge mellem dyspnø og muskelstyrke
- At vurdere sammenhænge mellem dyspnø og BMI
- At vurdere sammenhænge mellem dyspnø og angst eller depression
- At vurdere sammenhænge mellem dyspnø og kognitiv svækkelse
- At vurdere sammenhænge mellem dyspnø og livskvalitet.
Studieoversigt
Status
Betingelser
Intervention / Behandling
Undersøgelsestype
Tilmelding (Faktiske)
Kontakter og lokationer
Studiesteder
-
-
-
Reims, Frankrig, 51092
- CHU Reims
-
-
Deltagelseskriterier
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
Tager imod sunde frivillige
Køn, der er berettiget til at studere
Prøveudtagningsmetode
Studiebefolkning
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- patient med myotonisk dystrofi type 1 bekræftet ved genetisk analyse
- med en alder over 18 år
Ekskluderingskriterier:
- en igangværende eller nylig (dvs. inden for de sidste 4 uger før studierekruttering) medicinsk tilstand, herunder lungeeksacerbationer
- patient allerede under ikke-invasiv mekanisk ventilation
Studieplan
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Observationsmodeller: Kun etui
- Tidsperspektiver: Fremadrettet
Kohorter og interventioner
Gruppe / kohorte |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Myotonisk dystrofi type 1
voksne patienter med myotonisk dystrofi type 1
|
spørgeskemaer
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Dyspnø
Tidsramme: Måned 6
|
Borg skala i hvile og efter 6 minutters gangtest
|
Måned 6
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Sponsor
Datoer for undersøgelser
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
Primær færdiggørelse (Faktiske)
Studieafslutning (Faktiske)
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
Først opslået (Faktiske)
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
Sidst verificeret
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- PO20065*
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .