Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Hodnocení dušnosti u dospělých pacientů s myotonickou dystrofií typu 1

14. června 2022 aktualizováno: CHU de Reims

Postavy) Hodnocení dušnosti u dospělých pacientů s myotonickou dystrofií typu 1: monocentrická pilotní studie

Myotonická dystrofie typu 1 (DM1) je jedním z nejčastějších neuromuskulárních onemocnění u dospělých. Vzhledem k tomu, že respirační dysfunkce je nejčastější příčinou úmrtí u pacientů s DM1, musí být sledována progrese respiračního onemocnění kombinováním screeningu symptomů a testování respiračních funkcí, aby se určil vhodný čas pro zahájení neinvazivní ventilace (NIV).

Dušnost, jeden z hlavních respiračních příznaků, byla u pacientů s DM1 málo studována.

Hlavním cílem této studie je poskytnout první multidimenzionální popis dušnosti u pacientů s DM1.

Sekundární cíle jsou:

  • Porovnat respirační symptomy podle přítomnosti nebo nepřítomnosti kritérií z testování respiračních funkcí pro zahájení NIV
  • Posoudit souvislosti mezi dušností a testováním respiračních funkcí
  • K posouzení souvislostí mezi dušností a počtem opakování cytosin thymin guanin (CTG)
  • Posoudit souvislosti mezi dušností a svalovou silou
  • Posoudit souvislosti mezi dušností a BMI
  • Posoudit souvislosti mezi dušností a úzkostí nebo depresí
  • Posoudit souvislosti mezi dušností a kognitivní poruchou
  • Posoudit souvislosti mezi dušností a kvalitou života.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Aktuální)

34

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Francie
      • Reims, Francie, 51092
        • CHU Reims

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

16 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

dospělí pacienti s myotonickou dystrofií typu 1

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • pacient s myotonickou dystrofií typu 1 potvrzenou genetickou analýzou
  • s věkem starším 18 let

Kritéria vyloučení:

  • probíhající nebo nedávné (tj. během posledních 4 týdnů před náborem do studie) zdravotní stav, včetně plicních exacerbací
  • pacient již pod neinvazivní mechanickou ventilací

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Observační modely: Pouze případ
  • Časové perspektivy: Budoucí

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta
Intervence / Léčba
Myotonická dystrofie typu 1
dospělí pacienti s myotonickou dystrofií typu 1
Jiný: Dušnost
dotazníky

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Dušnost
Časové okno: 6. měsíc
Borgova stupnice v klidu a po 6 minutách testu chůze
6. měsíc

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

CHU de Reims

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

3. července 2020

Primární dokončení (Aktuální)

20. července 2021

Dokončení studie (Aktuální)

14. června 2022

Termíny zápisu do studia

První předloženo

31. března 2021

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

6. dubna 2021

První zveřejněno (Aktuální)

8. dubna 2021

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

15. června 2022

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

14. června 2022

Naposledy ověřeno

1. června 2022

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • PO20065*

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

Nerozhodný

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Myotonická dystrofie typu 1 (DM1)

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Slovakia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit