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Valutazione della dispnea in pazienti adulti con distrofia miotonica di tipo 1

14 giugno 2022 aggiornato da: CHU de Reims

Characters) Valutazione della dispnea in pazienti adulti con distrofia miotonica di tipo 1: uno studio pilota monocentrico

La distrofia miotonica di tipo 1 (DM1) è una delle malattie neuromuscolari più comuni negli adulti. Poiché la disfunzione respiratoria è la causa più comune di morte nei pazienti con DM1, la progressione della malattia respiratoria deve essere monitorata combinando lo screening dei sintomi e il test della funzionalità respiratoria, al fine di identificare il momento opportuno per iniziare la ventilazione non invasiva (NIV).

La dispnea, uno dei principali sintomi respiratori, è stata poco studiata nei pazienti con DM1.

L'obiettivo principale di questo studio è quello di fornire la prima descrizione multidimensionale della dispnea nei pazienti con DM1.

Gli obiettivi secondari sono:

  • Confrontare i sintomi respiratori in base alla presenza o meno dei criteri del test di funzionalità respiratoria per iniziare la NIV
  • Per valutare le associazioni tra dispnea e test di funzionalità respiratoria
  • Per valutare le associazioni tra dispnea e numero di ripetizioni di citosina timina guanina (CTG).
  • Per valutare le associazioni tra dispnea e forza muscolare
  • Per valutare le associazioni tra dispnea e BMI
  • Per valutare le associazioni tra dispnea e ansia o depressione
  • Per valutare le associazioni tra dispnea e deterioramento cognitivo
  • Per valutare le associazioni tra dispnea e qualità della vita.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Effettivo)

34

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Francia
      • Reims, Francia, 51092
        • CHU Reims

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

16 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

pazienti adulti con distrofia miotonica di tipo 1

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • paziente con distrofia miotonica di tipo 1 confermata dall'analisi genetica
  • con un'età superiore ai 18 anni

Criteri di esclusione:

  • in corso o recente (es. nelle ultime 4 settimane prima dell'arruolamento nello studio) condizione medica, comprese le riacutizzazioni polmonari
  • paziente già sottoposto a ventilazione meccanica non invasiva

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Modelli osservazionali: Solo caso
  • Prospettive temporali: Prospettiva

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte
Intervento / Trattamento
Distrofia miotonica di tipo 1
pazienti adulti con distrofia miotonica di tipo 1
Altro: Dispnea
questionari

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Dispnea
Lasso di tempo: Mese 6
Scala di Borg a riposo e dopo 6 minuti di test del cammino
Mese 6

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

CHU de Reims

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

3 luglio 2020

Completamento primario (Effettivo)

20 luglio 2021

Completamento dello studio (Effettivo)

14 giugno 2022

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

31 marzo 2021

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

6 aprile 2021

Primo Inserito (Effettivo)

8 aprile 2021

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

15 giugno 2022

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

14 giugno 2022

Ultimo verificato

1 giugno 2022

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • PO20065*

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

Indeciso

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Distrofia miotonica di tipo 1 (DM1)

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