- ICH GCP
- Registro de ensaios clínicos dos EUA
- Ensaio Clínico NCT04835298
Avaliação da falta de ar em pacientes adultos com distrofia miotônica tipo 1
Personagens) Avaliação da Dispneia em Pacientes Adultos com Distrofia Miotônica Tipo 1: um Estudo Piloto Monocêntrico
A distrofia miotônica tipo 1 (DM1) é uma das doenças neuromusculares mais comuns em adultos. Como a disfunção respiratória é a causa mais comum de morte em pacientes com DM1, a progressão da doença respiratória deve ser monitorada combinando triagem de sintomas e testes de função respiratória, a fim de identificar o momento adequado para iniciar a ventilação não invasiva (VNI).
A dispneia, um dos principais sintomas respiratórios, tem sido pouco estudada em pacientes com DM1.
O principal objetivo deste estudo é fornecer a primeira descrição multidimensional da dispneia em pacientes com DM1.
Os objetivos secundários são:
- Comparar os sintomas respiratórios de acordo com a presença ou não de critérios do teste de função respiratória para iniciar a VNI
- Avaliar associações entre dispneia e testes de função respiratória
- Avaliar associações entre dispneia e número de repetições de citosina timina guanina (CTG)
- Avaliar associações entre dispneia e força muscular
- Avaliar associações entre dispneia e IMC
- Avaliar associações entre dispneia e ansiedade ou depressão
- Avaliar associações entre dispneia e comprometimento cognitivo
- Avaliar associações entre dispneia e qualidade de vida.
Visão geral do estudo
Status
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Inscrição (Real)
Contactos e Locais
Locais de estudo
-
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-
Reims, França, 51092
- CHU Reims
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Método de amostragem
População do estudo
Descrição
Critério de inclusão:
- paciente com distrofia miotônica tipo 1 confirmada por análise genética
- com idade superior a 18 anos
Critério de exclusão:
- um curso ou recente (ou seja, nas últimas 4 semanas antes do recrutamento do estudo) condição médica, incluindo exacerbações pulmonares
- paciente já sob ventilação mecânica não invasiva
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Modelos de observação: Caso-somente
- Perspectivas de Tempo: Prospectivo
Coortes e Intervenções
Grupo / Coorte |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Distrofia miotônica tipo 1
pacientes adultos com distrofia miotônica tipo 1
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questionários
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Dispnéia
Prazo: Mês 6
|
Escala de Borg em repouso e após teste de caminhada de 6 minutos
|
Mês 6
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
Conclusão Primária (Real)
Conclusão do estudo (Real)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Real)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- PO20065*
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
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