Ocena duszności u dorosłych pacjentów z dystrofią miotoniczną typu 1
Postacie) Ocena duszności u dorosłych pacjentów z dystrofią miotoniczną typu 1: monocentryczne badanie pilotażowe
Dystrofia miotoniczna typu 1 (DM1) jest jedną z najczęstszych chorób nerwowo-mięśniowych u dorosłych. Ponieważ dysfunkcja układu oddechowego jest najczęstszą przyczyną śmierci pacjentów z DM1, należy monitorować postęp choroby układu oddechowego, łącząc badanie przesiewowe objawów i badanie czynności układu oddechowego, aby określić odpowiedni moment do rozpoczęcia wentylacji nieinwazyjnej (NIV).
Duszność, jeden z głównych objawów ze strony układu oddechowego, była mało badana u pacjentów z DM1.
Głównym celem pracy jest przedstawienie pierwszego wielowymiarowego opisu duszności u pacjentów z cukrzycą typu 1.
Cele drugorzędne to:
- Porównanie objawów ze strony układu oddechowego w zależności od obecności lub braku kryteriów badania funkcji układu oddechowego w celu rozpoczęcia wentylacji nieinwazyjnej
- Aby ocenić powiązania między dusznością a testami czynnościowymi układu oddechowego
- Ocena związku między dusznością a liczbą powtórzeń cytozyny tyminy guaniny (CTG)
- Aby ocenić związek między dusznością a siłą mięśni
- Aby ocenić związek między dusznością a BMI
- Aby ocenić związek między dusznością a lękiem lub depresją
- Ocena związku między dusznością a zaburzeniami funkcji poznawczych
- Ocena związku między dusznością a jakością życia.
Przegląd badań
Typ studiów
Zapisy (Rzeczywisty)
Kontakty i lokalizacje
Lokalizacje studiów
-
-
-
Reims, Francja, 51092
- CHU Reims
-
-
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
Akceptuje zdrowych ochotników
Płeć kwalifikująca się do nauki
Metoda próbkowania
Badana populacja
Opis
Kryteria przyjęcia:
- pacjent z dystrofią miotoniczną typu 1 potwierdzoną analizą genetyczną
- z wiekiem powyżej 18 lat
Kryteria wyłączenia:
- trwający lub niedawny (tj. w ciągu ostatnich 4 tygodni przed rekrutacją do badania) stan chorobowy, w tym zaostrzenia płucne
- pacjent już poddany nieinwazyjnej wentylacji mechanicznej
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Modele obserwacyjne: Tylko przypadek
- Perspektywy czasowe: Spodziewany
Kohorty i interwencje
Grupa / Kohorta |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Dystrofia miotoniczna typu 1
dorosłych pacjentów z dystrofią miotoniczną typu 1
|
kwestionariusze
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Duszność
Ramy czasowe: Miesiąc 6
|
Skala Borga w spoczynku i po 6-minutowym teście marszu
|
Miesiąc 6
|
Współpracownicy i badacze
Sponsor
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- PO20065*
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .