Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Klinisk bedömning av farmakokinetik, effektivitet och säkerhet för 10 % IVIg hos pediatriska PID-patienter (KIDCARES10) (KIDCARES10)

27 maj 2026 uppdaterad av: Kedrion S.p.A.

En fas III, öppen, prospektiv, multicenterstudie för att bedöma effektivitet, säkerhet och farmakokinetik av Kedrion intravenöst humant normalt immunglobulin (IVIg) 10 % hos pediatriska patienter som drabbats av primär immunbristsjukdom (PID)

Syftet med denna studie är att utvärdera effektivitet, säkerhet och farmakokinetik av Kedrion Immunoglobulin 10% (KIg10) hos pediatriska patienter med primär immunbristsjukdom (PID).

Studieöversikt

Status

Aktiv, inte rekryterande

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

30

Fas

  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • California
      • San Francisco, California, Förenta staterna, 94158
        • Benioff Children's Hospital - Mission Bay
    • Colorado
      • Centennial, Colorado, Förenta staterna, 80112
        • IMMUNOe Health and Research Centers
    • Florida
      • St. Petersburg, Florida, Förenta staterna, 33701
        • Johns Hopkins All Children's Hospital
    • Louisiana
      • Lafayette, Louisiana, Förenta staterna, 70508
        • Velocity Clinical Research - MedPharmics - Lafayette
      • Shreveport, Louisiana, Förenta staterna, 71103
        • Louisiana State University Shreveport
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Förenta staterna, 27706
        • Duke Children's Hospital & Health Center
    • Ohio
      • Toledo, Ohio, Förenta staterna, 43617
        • Asthma and Allergy Center - Toledo
    • Oklahoma
      • Tulsa, Oklahoma, Förenta staterna, 74136
        • Vital Prospects Clinical Research Institute PC
  • Italien
      • Brescia, Italien
        • SST Spedali Civili di Brescia
      • Florence, Italien
        • Azienda Ospedaliero-Universitaria - Ospedale Pediatrico Meyer
      • Genova, Italien
        • I.R.C.C.S. Istituto Giannina Gaslini
      • Milan, Italien
        • Fondazione IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinic
      • Naples, Italien
        • Azienda Ospedaliera Universitaria "Federico II"
      • Roma, Italien
        • Irccs Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
      • Roma, Italien
        • Fondazione Policlinico Tor Vergata
  • Portugal
      • Lisbon, Portugal
        • Centro Hospitalar Lisboa Central - Hospital Dona Estefânia
      • Porto, Portugal
        • Centro Hospitalar Universitário do Porto - Hospital Santo António
  • Ryssland
      • Moscow, Ryssland
        • Children's City Clinical Hospital No. 9 named after G.N. Speransky, Moscow City Health Department
      • Moscow, Ryssland
        • Dmitry Rogachev National Medical Research Center for Pediatric Hematology, Oncology and Immunology
  • Slovakien
      • Bratislava, Slovakien
        • Národný ústav detských chorôb (National Institute of Pediatric Diseases)
  • Ungern
      • Budapest, Ungern
        • Del-pesti Centrumkorhaz - Orszagos Hematologiai es Infektologiai Intezet

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

2 år till 16 år (Barn)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. Skriftligt informerat samtycke som erhållits från patienten och hans/hennes förälder(ar) eller juridiskt godtagbar företrädare, vilket visar att de förstår syftet med och de procedurer som krävs för studien och är villiga att delta i den.
  2. Bekräftad klinisk diagnos av en PID enligt definitionen av 2017 International Union of Immunological Societies (IUIS) fenotypisk klassificering för primära immunbrister (Bousfiha A, 2018) och The European Society for Immunodeficiency (ESID) Registry Working Definitions for the Clinical Errors Diagnosis of Inborn (Seidel MG et al., 2019) och kräver behandling med IVIg. Dokumenterad agammaglobulinemi (definierad som total frånvaro av en eller flera klasser av antikroppar) eller hypogammaglobulinemi (definierad som låga nivåer av en eller flera klasser [dvs. minst 2 standardavvikelser under medelnivån per ålder]). (OBS: IVIg-behandling begärs i allmänhet i frånvaro av IgG oberoende av om andra antikroppar saknas).
  3. Man eller kvinna, ålder från 2 upp till 16 år och 11 månader, vid tidpunkten för screening, eftersom patienten måste vara under 18 år (< 18) vid tidpunkten för studieavslutningsbesöket.
  4. Fick 200 till 800 mg/kg av en kommersiellt tillgänglig IVIg-behandling i intervallet 21 eller 28 dagar (±3 respektive ±4 dagar) under minst 3 infusionscykler före screening. (OBS: Andra IVIg kommer att vara förbjudna efter ICF-signatur och fram till studiens slut, vecka 51/52).
  5. Minst 2 dokumenterade lägsta IgG-nivåer under behandling med IVIg, på ≥ 6 g/L erhållna vid 2 infusionscykler inom 12 månader (1 måste vara inom 6 månader) före ICF-signaturen.
  6. Patienten och hans/hennes förälder/vårdnadshavare är villiga att följa alla krav i protokollet.

  7. Kvinnor i fertil ålder med negativt graviditetstest (serum eller urin) och som går med på att använda adekvata preventivmedel under studien, såsom:

    1. sexuell avhållsamhet, att utvärderas i förhållande till den föredragna och vanliga livsstilen för ämnet;
    2. manlig eller kvinnlig kondom med eller utan spermiedödande medel;
    3. mössa, membran eller svamp med spermiedödande medel;
    4. oralt hormonellt preventivmedel som endast innehåller gestagen, om det redan tidigare använts på recept.

    Adekvata preventivmedel bör upprätthållas under hela studien under föräldrakontroll.

  8. Behörighet att få tillgång till personlig hälsoinformation.
  9. Patienter som tidigare deltagit i en klinisk prövning med en annan experimentell IVIg kan inkluderas om de har fått stabil kommersiellt tillgänglig IVIg-behandling under minst 3 infusionscykler (21 eller 28 dagar) före screening.
  10. Patienter som för närvarande behandlas med något subkutant immunglobulin (SCIG) kan inkluderas om de byter till stabil kommersiellt tillgänglig IVIg-behandling under minst 3 infusionscykler (21 eller 28 dagar) före screening.
  11. Hanar eller honor med en kroppsvikt som är större än eller lika med 15 kg (≥15 kg).

Exklusions kriterier:

  1. Nydiagnostiserad PID och naiv till IgG-ersättningsterapi.
  2. Dysgammaglobulinemi (definierad som en brist i en eller flera klasser av antikroppar, men inte tillräckligt allvarlig för att kräva substitutionsterapi) eller isolerad IgG-underklassbrist, eller djup primär T-cellsbrist (definierad som frånvaro eller allvarlig minskning av T-lymfocyter [CD3+ < 300 celler/mm3] och ett frånvarande eller särskilt lågt proliferativt svar [10 % av det lägre normalområdet] på fytohemagglutinin P [PHA]).
  3. Anamnes med allvarliga eller allvarliga reaktioner eller överkänslighet mot IVIg eller andra injicerbara former av IgG.
  4. Historik av trombotiska händelser inklusive djup ventrombos, cerebrovaskulär olycka, lungemboli, övergående ischemiska attacker eller hjärtinfarkt, enligt definitionen av minst en händelse under patientens livstid.
  5. IgA-brist med dokumenterade antikroppar mot IgA.
  6. Fick blodprodukter som inte har genomgått virala inaktiveringsåtgärder inom 12 månader före ICF-signaturen.
  7. Betydande proteinförlust enteropati, nefrotiskt syndrom eller lymfangiektasi.
  8. En akut infektion som dokumenterats genom odling eller diagnostisk bildbehandling och/eller en kroppstemperatur ≥38,5° C (≥101,3° F) inom 7 dagar före screening.
  9. Förvärvat immunbristsyndrom (AIDS) och/eller hepatit B/C aktiv sjukdom vid ICF-signatur.
  10. Alaninaminotransferas (ALT) eller aspartataminotransferas (AST) > 2,5 gånger den övre normalgränsen för laboratoriet som utsetts för studien.
  11. Använda en implanterad venös åtkomstanordning.

  12. Grov anemi, definierad enligt patientens ålder som visas i följande tabell (Dallman PR, 1979) eller ihållande svår neutropeni (≤ 500 neutrofiler per mm3) eller ihållande lymfopeni på mindre än 500 celler per mikroliter.

    Ålder (år) | Hemoglobin (g/dl) 2-6 < 11,5 6-12 < 11,5 12-18 (hona) < 12,0 12-18 (man) < 13,0

  13. Ett allvarligt kroniskt tillstånd såsom njursvikt [definieras som abnormiteter i njurens struktur eller funktion som är närvarande i mer än 3 månader och har hälsokonsekvenser. Sjukdomen klassificeras utifrån orsak och kategori av glomerulär filtrationshastighet (GFR) (G1 till G5) och albuminuri (A1 till A3) (KIDIGO, 2017). Se följande tabell], kongestiv hjärtsvikt (New York Heart Association III/IV), kardiomyopati, hjärtarytmi förknippad med tromboemboliska händelser (t.ex. förmaksflimmer), instabil eller avancerad ischemisk hjärtsjukdom, hyperviskositet eller något annat tillstånd som utredaren tror sannolikt kommer att störa utvärderingen av studieläkemedlet eller tillfredsställande genomförande av prövningen.

    GFR* kategorier | Räckvidd | Ihållande albuminuri kategorier | Område (ml/min/1,73 m2) G1 ≥ 90 A1 < 30 mg/g / < 3 mg/mmol G2 60- 89 A2 30-300 mg/g/ 3-30 mg/mmol G3a 45-59 A3 >300 mg/g / > 30 mg/ mmol G3b 30-44 G4 15-29 G5 < 15

    *GFR beräknad enligt Bedside Schwartz ekvation

  14. Historik av en annan malign sjukdom än korrekt behandlat karcinom in situ i livmoderhalsen eller basalcellscancer eller skivepitelcancer i huden inom 24 månader före ICF-signaturen.
  15. Historik med farmakorresistent epilepsi eller flera episoder av migrän (definierad som minst 1 episod inom 6 månader efter ICF-signatur) som inte kontrolleras av medicin.

  16. Patienten får inte få följande mediciner från minst 30 dagar före ICF-signaturen:

    1. Steroider, orala eller parenterala, i en daglig dos på ≥ 0,15 mg/kg/dag av prednison eller motsvarande).
    2. Andra immunsuppressiva läkemedel (inklusive monoklonala antikroppar) eller kemoterapi.
  17. Kvinnor som är gravida, ammar eller planerar en graviditet under studiens gång. Kvinnor som blir gravida under studien kommer att dras ur studien.
  18. Deltog i en annan klinisk studie inom 30 dagar före ICF-signaturen.
  19. Aktivt drog- eller alkoholmissbruk eller historia av drog- eller alkoholmissbruk inom 6 månader före screening
  20. Direkt släkting till en anställd vid CRO, studieplatsen eller Kedrion.
  21. Tidigare behandlad enligt detta protokoll.
  22. Det går inte att ge informerat samtycke.
  23. Patienter med något tillstånd som, enligt utredarens åsikt, kan störa utvärderingen av studiens mål eller patientens deltagande i denna studie.
  24. Patienter med överkänslighet mot den aktiva substansen eller mot något hjälpämne.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Experimentell: Kedrion IVIG 10%
Deltagarna kommer att få intravenös infusion av Kedrion IVIG 10 % i en dos på 200 till 800 milligram per kilogram (mg/kg) kroppsvikt var 21:e eller 28:e dag under en period på 48 veckor.
Biologisk: Kedrion IVIG 10%
Kedrion intravenöst immunglobulin (IVIg) 10 %

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Incidensfrekvens av akuta allvarliga bakterieinfektioner
Tidsram: Från Baseline (Dag 1) upp till vecka 51/52
Incidensfrekvens (dvs det genomsnittliga antalet akuta allvarliga bakterieinfektioner per patientår) av akuta allvarliga bakteriella infektioner (bakteriell lunginflammation, bakteriemi/sepsis, bakteriell meningit, visceral abscess, osteomyelit/septisk artrit) enligt i förväg specificerade kriterier).
Från Baseline (Dag 1) upp till vecka 51/52

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Immunoglobulin G (IgG) underklassnivåer (IgG1, IgG2, IgG3, IgG4)
Tidsram: Före infusioner 1, 5, 9 och 13 för 28-dagars infusionsschemat och före infusioner 1, 7, 11 och 17 för 21-dagars infusionsschemat
Före infusioner 1, 5, 9 och 13 för 28-dagars infusionsschemat och före infusioner 1, 7, 11 och 17 för 21-dagars infusionsschemat
Frekvens av patienter med totalt immunglobulin G (IgG) under 6 g/l
Tidsram: Dag 1 till vecka 51/52
Dag 1 till vecka 51/52
Anti-tetanustoxoid antikroppsnivå
Tidsram: Före infusion 1, 5, 9 och 13 för 28-dagars infusionsschemat och före infusion 1, 7, 11 och 17 för 21-dagars infusionsschemat
Den kvantitativa utvärderingen kommer att rapporteras
Före infusion 1, 5, 9 och 13 för 28-dagars infusionsschemat och före infusion 1, 7, 11 och 17 för 21-dagars infusionsschemat
Anti-pneumokock kapsel polysackarid antikroppsnivå
Tidsram: Före infusion 1, 5, 9 och 13 för 28-dagars infusionsschemat och före infusion 1, 7, 11 och 17 för 21-dagars infusionsschemat
Den kvantitativa utvärderingen kommer att rapporteras
Före infusion 1, 5, 9 och 13 för 28-dagars infusionsschemat och före infusion 1, 7, 11 och 17 för 21-dagars infusionsschemat
Antikroppsnivå mot mässling
Tidsram: Före infusion 1, 5, 9 och 13 för 28-dagars infusionsschemat och före infusion 1, 7, 11 och 17 för 21-dagars infusionsschemat
Den kvantitativa utvärderingen kommer att rapporteras
Före infusion 1, 5, 9 och 13 för 28-dagars infusionsschemat och före infusion 1, 7, 11 och 17 för 21-dagars infusionsschemat
Anti-Haemophilus influensa typ b antikroppsnivå
Tidsram: Före infusion 1, 5, 9 och 13 för 28-dagars infusionsschemat och före infusion 1, 7, 11 och 17 för 21-dagars infusionsschemat
Den kvantitativa utvärderingen kommer att rapporteras
Före infusion 1, 5, 9 och 13 för 28-dagars infusionsschemat och före infusion 1, 7, 11 och 17 för 21-dagars infusionsschemat
Incidensfrekvens (d.v.s. medeltalet per patientår) av någon annan infektion än akuta allvarliga bakterieinfektioner
Tidsram: Från dag 1 till vecka 51/52
Information som rapporteras av deltagarens/deltagarens förälder/vårdnadshavare i patientdagboken, tillhandahållen från och med första infusionen.
Från dag 1 till vecka 51/52
Varaktighet av någon annan infektion än akuta allvarliga bakterieinfektioner
Tidsram: Från dag 1 till vecka 51/52
Information som rapporteras av deltagarens/deltagarens förälder/vårdnadshavare i patientdagboken, tillhandahållen från och med första infusionen.
Från dag 1 till vecka 51/52
Incidensfrekvens (dvs medeltalet per patientår) av feberepisoder
Tidsram: Från dag 1 till vecka 51/52
Information som rapporteras av deltagarens/deltagarens förälder/vårdnadshavare i patientdagboken, tillhandahållen från och med första infusionen.
Från dag 1 till vecka 51/52
Varaktighet av feberepisoder
Tidsram: Från dag 1 till vecka 51/52
Information som rapporteras av deltagarens/deltagarens förälder/vårdnadshavare i patientdagboken, tillhandahållen från och med första infusionen.
Från dag 1 till vecka 51/52
Totala sjukhusdagar
Tidsram: Från dag 1 till vecka 51/52
Information som rapporteras av deltagarens/deltagarens förälder/vårdnadshavare i patientdagboken, tillhandahållen från och med första infusionen.
Från dag 1 till vecka 51/52
Dagar av sjukhusvistelser på grund av infektion
Tidsram: Från dag 1 till vecka 51/52
Information som rapporteras av deltagarens/deltagarens förälder/vårdnadshavare i patientdagboken, tillhandahållen från och med första infusionen.
Från dag 1 till vecka 51/52
Incidensfrekvens (d.v.s. medelantalet per patientår) för en patient på antibiotika för behandling av någon form av infektion
Tidsram: Från dag 1 till vecka 51/52
Information som rapporteras av deltagarens/deltagarens förälder/vårdnadshavare i patientdagboken, tillhandahållen från och med första infusionen.
Från dag 1 till vecka 51/52
Varaktighet för patienter på antibiotika för behandling av någon form av infektion
Tidsram: Från dag 1 till vecka 51/52
Information som rapporteras av deltagarens/deltagarens förälder/vårdnadshavare i patientdagboken, tillhandahållen från och med första infusionen.
Från dag 1 till vecka 51/52
Dagar med uteblivet arbete/skola/andra större aktiviteter på grund av infektioner
Tidsram: Från dag 1 till vecka 51/52
Information som rapporteras av deltagarens/deltagarens förälder/vårdnadshavare i patientdagboken, tillhandahållen från och med första infusionen.
Från dag 1 till vecka 51/52
Pediatric Quality of Life Inventory (Pedsql) Poäng
Tidsram: Vid baslinjen, vecka 24, och studieavslutningsbesök

PedsQL™-mätmodellen är en modulär metod för att mäta hälsorelaterad livskvalitet hos friska barn och ungdomar och de med akuta och kroniska hälsotillstånd. De 23-delade PedsQL™ Generic Core Scales har utformats för att mäta kärndimensionen av hälsa som avgränsats av Världshälsoorganisationen, såväl som roll (skola) funktion.

Den totala skalan poäng (23 poster) består av fysisk hälsa sammanfattande poäng (8 poster) och psykosocial hälsa sammanfattande poäng (15 poster). Sammanfattningen av fysisk hälsa inkluderar fysisk funktion (8 punkter) och sammanfattning av psykosocial hälsa inkluderar emotionell funktion (5 punkter), social funktion (5 punkter) och skolfunktion (5 punkter). Det totala intervallet för PedsQL-poäng är 0 till 100, med en högre poäng som indikerar bättre livskvalitet.
Vid baslinjen, vecka 24, och studieavslutningsbesök
Antal biverkningar (%) och andel patienter som upplever minst en biverkning (AE)
Tidsram: Från baslinje (dag 1) upp till vecka 51/52
Från baslinje (dag 1) upp till vecka 51/52
Antal allvarliga biverkningar (%) och andel patienter som upplever minst en allvarlig biverkning (SAE)
Tidsram: Från baslinje (dag 1) upp till vecka 51/52
Från baslinje (dag 1) upp till vecka 51/52
Andelen och antalet KIg10-infusioner för vilka infusionshastigheten minskar på grund av biverkningar.
Tidsram: Från baslinje (dag 1) upp till vecka 51/52
Från baslinje (dag 1) upp till vecka 51/52
Antal och andel infusioner med en eller flera infusioner (temporärt associerade) biverkningar.
Tidsram: Från baslinje (dag 1) upp till vecka 51/52
Från baslinje (dag 1) upp till vecka 51/52
Totala nivåer av immunoglobulin G (IgG), IgG-underklassnivåer och utvalda specifika antikroppsnivåer i serum
Tidsram: Före och efter infusion 5 (28-dagars infusionsschema) eller infusion 7 (21-dagars infusionsschema)
Före och efter infusion 5 (28-dagars infusionsschema) eller infusion 7 (21-dagars infusionsschema)
Plasmakoncentration - Tidskurva för totalt immunglobulin G (IgG)
Tidsram: Före och efter infusion 5 (28-dagars infusionsschema) eller infusion 7 (21-dagars infusionsschema)
Före och efter infusion 5 (28-dagars infusionsschema) eller infusion 7 (21-dagars infusionsschema)
Eliminationshalveringstid (t1/2) av totalt immunglobulin G (IgG)
Tidsram: Före och efter infusion 5 (28-dagars infusionsschema) eller infusion 7 (21-dagars infusionsschema)
Före och efter infusion 5 (28-dagars infusionsschema) eller infusion 7 (21-dagars infusionsschema)
Area under plasmakoncentration-tidskurvan från tid noll till tidpunkt för den senaste kvantifierbara koncentrationen (AUC(0-T)) av totalt immunglobulin G (IgG)
Tidsram: Före och efter infusion 5 (28-dagars infusionsschema) eller infusion 7 (21-dagars infusionsschema)
Före och efter infusion 5 (28-dagars infusionsschema) eller infusion 7 (21-dagars infusionsschema)
Area under plasmakoncentration-tidkurvan (AUC) från tid noll till oändlighet (AUC[0-inf]) av totalt immunglobulin G (IgG)
Tidsram: Före och efter infusion 5 (28-dagars infusionsschema) eller infusion 7 (21-dagars infusionsschema)
Före och efter infusion 5 (28-dagars infusionsschema) eller infusion 7 (21-dagars infusionsschema)
Distributionsvolym av totalt immunglobulin G (IgG)
Tidsram: Före och efter infusion 5 (28-dagars infusionsschema) eller infusion 7 (21-dagars infusionsschema)
Före och efter infusion 5 (28-dagars infusionsschema) eller infusion 7 (21-dagars infusionsschema)
Maximal observerad plasmakoncentration (Cmax) av totalt IgG
Tidsram: Före och efter infusion 5 (28-dagars infusionsschema) eller infusion 7 (21-dagars infusionsschema)
Före och efter infusion 5 (28-dagars infusionsschema) eller infusion 7 (21-dagars infusionsschema)
Dags att nå maximal plasmakoncentration (Tmax) av totalt immunglobulin G (IgG)
Tidsram: Före och efter infusion 5 (28-dagars infusionsschema) eller infusion 7 (21-dagars infusionsschema)
Före och efter infusion 5 (28-dagars infusionsschema) eller infusion 7 (21-dagars infusionsschema)
Eliminationshastighetskonstant av totalt immunglobulin G (IgG)
Tidsram: Före och efter infusion 5 (28-dagars infusionsschema) eller infusion 7 (21-dagars infusionsschema)
Före och efter infusion 5 (28-dagars infusionsschema) eller infusion 7 (21-dagars infusionsschema)
Area under koncentration-tidskurvan från tid noll upp till tid Tau (AUC0-Tau) för totalt immunglobulin G (IgG)
Tidsram: Före och efter infusion 5 (28-dagars infusionsschema) eller infusion 7 (21-dagars infusionsschema)
Före och efter infusion 5 (28-dagars infusionsschema) eller infusion 7 (21-dagars infusionsschema)
Plasma koncentration-tid kurva för specifika immunglobulin G (IgG) antikroppar
Tidsram: Före och efter infusion 5 (28-dagars infusionsschema) eller infusion 7 (21-dagars infusionsschema)
Den kvantitativa utvärderingen av nivån av anti-Tetanustoxoid, anti-pneumokockkapselpolysackarid, anti-Haemophilus influensa typ B och antikroppar mot mässling kommer att rapporteras
Före och efter infusion 5 (28-dagars infusionsschema) eller infusion 7 (21-dagars infusionsschema)
Eliminationshalveringstid (t1/2) för specifika IgG-antikroppar
Tidsram: Före och efter infusion 5 (28-dagars infusionsschema) eller infusion 7 (21-dagars infusionsschema)
Före och efter infusion 5 (28-dagars infusionsschema) eller infusion 7 (21-dagars infusionsschema)
Area under plasmakoncentration-tidskurvan från tid noll till tidpunkt för den senaste kvantifierbara koncentrationen (AUC(0-T)) av specifika immunglobulin G (IgG) antikroppar
Tidsram: Före och efter infusion 5 (28-dagars infusionsschema) eller infusion 7 (21-dagars infusionsschema)
Före och efter infusion 5 (28-dagars infusionsschema) eller infusion 7 (21-dagars infusionsschema)
Distributionsvolymen av specifika immunglobulin G (IgG) antikroppar
Tidsram: Före och efter infusion 5 (28-dagars infusionsschema) eller infusion 7 (21-dagars infusionsschema)
Före och efter infusion 5 (28-dagars infusionsschema) eller infusion 7 (21-dagars infusionsschema)
Maximal observerad plasmakoncentration (Cmax) av specifika immunglobulin G (IgG) antikroppar
Tidsram: Före och efter infusion 5 (28-dagars infusionsschema) eller infusion 7 (21-dagars infusionsschema)
Före och efter infusion 5 (28-dagars infusionsschema) eller infusion 7 (21-dagars infusionsschema)
Dags att nå maximal plasmakoncentration (Tmax) av specifika immunglobulin G (IgG) antikroppar
Tidsram: Före och efter infusion 5 (28-dagars infusionsschema) eller infusion 7 (21-dagars infusionsschema)
Före och efter infusion 5 (28-dagars infusionsschema) eller infusion 7 (21-dagars infusionsschema)
Elimineringshastighetskonstant för specifika immunglobulin G (IgG) antikroppar
Tidsram: Före och efter infusion 5 (28-dagars infusionsschema) eller infusion 7 (21-dagars infusionsschema)
Före och efter infusion 5 (28-dagars infusionsschema) eller infusion 7 (21-dagars infusionsschema)
Area under plasmakoncentration-tidkurvan från tid noll till oändlighet (AUC[0-inf]) för specifika immunglobulin G (IgG) antikroppar
Tidsram: Före och efter infusion 5 (28-dagars infusionsschema) eller infusion 7 (21-dagars infusionsschema)
Före och efter infusion 5 (28-dagars infusionsschema) eller infusion 7 (21-dagars infusionsschema)
Area under koncentration-tidskurvan från tid noll upp till tid Tau (AUC0-Tau) för specifika immunglobulin G (IgG) antikroppar
Tidsram: Före och efter infusion 5 (28-dagars infusionsschema) eller infusion 7 (21-dagars infusionsschema)
Före och efter infusion 5 (28-dagars infusionsschema) eller infusion 7 (21-dagars infusionsschema)
Lägsta nivåer av immunoglobulin G (IgG) i serum
Tidsram: Före varje infusion av KIg10 och vid studieavslutningsbesöket (vecka 51/52)
Före varje infusion av KIg10 och vid studieavslutningsbesöket (vecka 51/52)
Antal relaterade infusionsbiverkningar (%) som inträffar under infusion eller inom 1, 24 och 72 timmar efter avslutad infusion, och andelen patienter som upplever minst en relaterad infusionsbiverkning. minst 1 av sådan relaterad infusions-AE.
Tidsram: Från baslinje (dag 1) upp till vecka 51/52
Från baslinje (dag 1) upp till vecka 51/52
Antal deltagare med förändringar från baslinjevärdena i vitala tecken, fysiska undersökningar, säkerhetslaboratorietester (hematologi, serumkemi och urinanalys).
Tidsram: Fram till vecka 51/52
Antal deltagare med förändringar från baslinjen i vitala tecken (inklusive blodtryck, hjärtfrekvens och temperatur); Fysisk undersökning (inklusive utvärdering av alla kroppssystem, kroppsvikt, längd och Tanner Staging); Säkerhetslaboratorietester (inklusive hematologi, serumkemi och urinanalys) kommer att rapporteras.
Fram till vecka 51/52
Andelen och antalet patienter med positivt Coombs test
Tidsram: Efter infusion 7 för 28-dagars infusionsschemat och infusion 9 för 21-dagars infusionsschemat
Efter infusion 7 för 28-dagars infusionsschemat och infusion 9 för 21-dagars infusionsschemat
Andelen och antalet patienter med ett positivt urinhemosiderintest
Tidsram: Efter infusion 7 för 28-dagars infusionsschemat och infusion 9 för 21-dagars infusionsschemat
Efter infusion 7 för 28-dagars infusionsschemat och infusion 9 för 21-dagars infusionsschemat
Serumhaptoglobinnivå
Tidsram: Efter infusion 7 för 28-dagars infusionsschemat och infusion 9 för 21-dagars infusionsschemat.
Efter infusion 7 för 28-dagars infusionsschemat och infusion 9 för 21-dagars infusionsschemat.

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Kedrion S.p.A.

Utredare

  • Huvudutredare: Chiara Azzari, Azienda Ospedaliero-Universitaria Ospedale Pediatrico Meyer - Italy

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

31 mars 2021

Primärt slutförande (Beräknad)

1 december 2026

Avslutad studie (Beräknad)

1 maj 2027

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

11 juni 2021

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

21 juni 2021

Första postat (Faktisk)

30 juni 2021

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

29 maj 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

27 maj 2026

Senast verifierad

1 maj 2026

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • KB070

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera