Inklusionskroppsmyositbehandling med Celution-bearbetade fetthärledda regenerativa celler

Inklusionskriterier:

1. Möt någon av European Neuromuscular Center Inclusion Body Myosit-forskningsdiagnostikkriterier 2011 för IBM. (se bilaga 3)
2. Visa att kunna resa sig från en stol utan stöd från en annan person eller enhet. Försökspersoner kan använda sina armar för att trycka upp.
3. Kan röra sig minst 20 fot/6 meter med eller utan hjälpmedel. När deltagarna har rest sig från stolen kan de använda vilken gånganordning som helst, t.ex. rollator/ram, käpp, kryckor eller hängslen. De kan inte stödjas av någon annan och kan inte använda möbler eller vägg som stöd.
4. Ålder vid debut av svaghet > 45 år
5. Kan ge informerat samtycke
6. Muskelstyrka graderad mellan 6 och 9 för fingerböjning och knäförlängning ensidigt på ena sidan av kroppen (höger eller vänster) med hjälp av Kandell 0-10 skalan. En försöksperson kan uppfylla detta kriterium bilateralt och ändå inkluderas i studien.

Exklusions kriterier:

1. Historik av något av följande utesluter försökspersonens deltagande i studien: kronisk infektion, särskilt HIV eller Hepatit B eller C; annan cancer än basalcellscancer mindre än fem år tidigare, eller andra kroniska allvarliga medicinska sjukdomar.
2. Förekomst av något av följande vid rutinmässig blodscreening: WBC < 3000; blodplättar < 100 000; hematokrit < 30 %; BUN > 30 mg/dL; kreatinin > 1,5 x övre normalgräns; symtomatisk leversjukdom med serumalbumin < 3 g/dl
3. Historik med senaste kreatinkinas >15x den övre normalgränsen utan någon annan förklaring förutom IBM.
4. Historik av bristande efterlevnad av andra terapier.
5. Användning av testosteron förutom fysiologiska ersättningsdoser vid androgenbrist. Deltagarna måste ha dokumenterade bevis på androgenbristen.
6. Samexistens av någon annan neurologisk, hjärt-, lung-, psykiatrisk eller reumatologisk sjukdom som sannolikt skulle påverka resultatmått.
7. Narkotika- eller alkoholmissbruk under de senaste tre månaderna. Patienten har nyligen anamnes (inom 6 månader före screening) av kroniskt alkohol- eller drogmissbruk som kan äventyra patientens säkerhet eller förmåga att delta i studieaktiviteter.
8. Användning av cannabis
9. Deltagande i en nyligen genomförd läkemedelsstudie under de senaste 30 dagarna före screeningbesöket eller användning av biologiska medel mindre än 6 månader före screeningbesöket.

10. Kvinnor som ammar eller är gravida, eller män eller kvinnor som inte vill använda en mycket effektiv preventivmetod om den inte är kirurgiskt steril (definierad som bilateral äggledarligation, bilateral ooforektomi eller hysterektomi för kvinnor; vasektomi för män) för både manliga och kvinnliga deltagare tills 4 veckor efter sista dosen. Pre-menopausala kvinnor måste ha ett negativt graviditetstest innan de doserar med provmedicin. Acceptabla metoder för preventivmedel är:

    i. Hormonella metoder förknippade med hämning av ägglossning såsom orala, implanterbara, injicerbara eller transdermala preventivmedel under minst 1 hel cykel (baserat på patientens vanliga menstruationscykelperiod) före administrering av IMP.

    ii. Total avhållsamhet från samlag sedan den senaste menstruationen före administrering av IMP. (Tillförlitligheten av sexuell avhållsamhet måste utvärderas i förhållande till varaktigheten av den kliniska prövningen och den föredragna och vanliga livsstilen för försökspersonen. Periodisk abstinens (kalender, symtotermisk, post-ägglossningsmetoder), är inte acceptabla preventivmedel).

    iii. Intrauterin enhet (IUD) eller intrauterint hormonfrisättande system (IUS). Om försökspersonen är en sexuellt aktiv man med kvinnliga partners i fertil ålder (postmenarkal)* måste han använda kondom med eller utan spermiedödande medel utöver den preventivmedel som används av hans partners under försöket fram till 3 månader efter den sista dosen av provmedicinering. *Icke fertil ålder definieras som postmenopausal (minst 12 månader utan mens och follikelstimulerande hormon i postmenopausal intervall) eller sterilisering (hysterektomi, ooforektomi eller bilateral tubal ligering).

11. Deltagare som tagit kortikosteroider under de senaste 30 dagarna före screening. Deltagare på intravenöst immunglobulin (IVIg) eller andra immunsuppressiva medel under de senaste 3 månaderna. Topikala, nasala och okulära kortikosteroider är tillåtna om de inte används i stor utsträckning eller om det underliggande tillståndets svårighetsgrad gör dem olämpliga enligt utredarens åsikt. Lokala steroidinjektioner är tillåtna.
12. Patienter som har aPTT-värden (Activated Partial Thromboplastin Time) ≥ 1,8 X normalvärdet.
13. Patienter som har fått antikoagulantia inom 1 timme före fettsugning.
14. Patienter som har fått antikoagulantia inom 1 timme efter stamcellsprocedur
15. Patienter som är på betydande antikoagulering (t.ex. läkemedel av GIIb/IIIa-hämmare) som inte kan stoppa det inom två veckor före fettskörd
16. Deltagare vars IBM debutålder är under 45 år
17. Deltagare med en förhöjd nivå av alkaliskt fosfatas vilket kan tyda på Pagets sjukdom
18. Deltagarna är allergiska eller känsliga för lidokain och eller adrenalin
19. Deltagare med känd läkemedelsexponering förknippad med neuromuskulära biverkningar inklusive antimalarialäkemedel (t.ex. klorokin, hydroxiklorokin), kolkicin, glukokortikoider, kolesterolsänkande läkemedel (t.ex. HMG-CoA-reduktashämmare [statiner]) utom om de har en stabil dos i mer än en år utan inverkan på IBMs utveckling, alkoholmissbruk och kokain
20. Användning av andra samtidiga myositbehandlingsläkemedel eller cell- eller genterapi (t.ex. Arimoklomol, Bimagrumab, Follistatin, Rapamycin)
21. Varje patient med ett område med aktiv hudinfektion på platsen för lipoharvest
22. Deltagare som är nuvarande rökare, definierade som en vuxen som har rökt 100 cigaretter under sin livstid och som för närvarande röker cigaretter.